1 序文
2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場推計
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 はじめに
4.1 概要
4.2 主要な業界動向
5 世界のポンペ病治療市場
5.1 市場概要
5.2 市場実績
5.3 COVID-19の影響
5.4 市場予測
6 治療別市場内訳
6.1 酵素補充療法(ERT)
6.1.1 市場動向
6.1.2 市場予測
6.2 基質還元療法(SRT)
6.2.1 市場動向
6.2.2 市場予測
6.3 シャペロン・アドバンスト・リプレイスメント・セラピー(CART)
6.3.1 市場動向
6.3.2 市場予測
6.4 その他
6.4.1 市場動向
6.4.2 市場予測
7 投与経路別市場内訳
7.1 経口
7.1.1 市場動向
7.1.2 市場予測
7.2 静脈内
7.2.1 市場動向
7.2.2 市場予測
7.3 その他
7.3.1 市場動向
7.3.2 市場予測
8 流通チャネル別市場内訳
8.1 病院・診療所薬局
8.1.1 市場動向
8.1.2 市場予測
8.2 小売薬局
8.2.1 市場動向
8.2.2 市場予測
8.3 オンライン薬局
8.3.1 市場動向
8.3.2 市場予測
8.4 その他
8.4.1 市場動向
8.4.2 市場予測
9 適応症別市場内訳
9.1 乳児期発症ポンペ病(IOPD)
9.1.1 市場動向
9.1.2 市場予測
9.2 古典型乳児型
9.2.1 市場動向
9.2.2 市場予測
9.3 非古典型乳児型
9.3.1 市場動向
9.3.2 市場予測
9.4 遅発性ポンペ病(LOPD)
9.4.1 市場動向
9.4.2 市場予測
9.5 その他
9.5.1 市場動向
9.5.2 市場予測
10 地域別市場内訳
10.1 北米
10.1.1 米国
10.1.1.1 市場動向
10.1.1.2 市場予測
10.1.2 カナダ
10.1.2.1 市場動向
10.1.2.2 市場予測
10.2 アジア太平洋地域
10.2.1 中国
10.2.1.1 市場動向
10.2.1.2 市場予測
10.2.2 日本
10.2.2.1 市場動向
10.2.2.2 市場予測
10.2.3 インド
10.2.3.1 市場動向
10.2.3.2 市場予測
10.2.4 韓国
10.2.4.1 市場動向
10.2.4.2 市場予測
10.2.5 オーストラリア
10.2.5.1 市場動向
10.2.5.2 市場予測
10.2.6 インドネシア
10.2.6.1 市場動向
10.2.6.2 市場予測
10.2.7 その他
10.2.7.1 市場動向
10.2.7.2 市場予測
10.3 ヨーロッパ
10.3.1 ドイツ
10.3.1.1 市場動向
10.3.1.2 市場予測
10.3.2 フランス
10.3.2.1 市場動向
10.3.2.2 市場予測
10.3.3 イギリス
10.3.3.1 市場動向
10.3.3.2 市場予測
10.3.4 イタリア
10.3.4.1 市場トレンド
10.3.4.2 市場予測
10.3.5 スペイン
10.3.5.1 市場トレンド
10.3.5.2 市場予測
10.3.6 ロシア
10.3.6.1 市場トレンド
10.3.6.2 市場予測
10.3.7 その他
10.3.7.1 市場トレンド
10.3.7.2 市場予測
10.4 ラテンアメリカ
10.4.1 ブラジル
10.4.1.1 市場トレンド
10.4.1.2 市場予測
10.4.2 メキシコ
10.4.2.1 市場トレンド
10.4.2.2 市場予測
10.4.3 その他
10.4.3.1 市場トレンド
10.4.3.2 市場予測
10.5 中東およびアフリカ
10.5.1 市場動向
10.5.2 国別市場内訳
10.5.3 市場予測
11 推進要因、制約要因、機会
11.1 概要
11.2 推進要因
11.3 制約要因
11.4 機会
12 バリューチェーン分析
13 ポーターのファイブフォース分析
13.1 概要
13.2 買い手の交渉力
13.3 サプライヤーの交渉力
13.4 競争の度合い
13.5 新規参入の脅威
13.6 代替品の脅威
14 価格分析
15 競争環境
15.1 市場構造
15.2 主要プレーヤー
15.3 主要プレーヤーのプロフィール
15.3.1 Amicus Therapeutics Inc.
15.3.1.1 会社概要
15.3.1.2 製品ポートフォリオ
15.3.1.3 財務状況
15.3.1.4 SWOT分析
15.3.2 Audentes Therapeutics Inc. (Astellas US Holding Inc.)
15.3.2.1 会社概要
15.3.2.2 製品ポートフォリオ
15.3.3 Oxyrane UK Limited
15.3.3.1 会社概要
15.3.3.2 製品ポートフォリオ
15.3.4 Sanofi S.A.
15.3.4.1 会社概要
15.3.4.2 製品ポートフォリオ
15.3.4.3 財務状況
15.3.4.4 SWOT分析
15.3.5 Spark Therapeutics Inc.
15.3.5.1 会社概要
15.3.5.2 製品ポートフォリオ
図2:世界のポンペ病治療市場:売上高(10億米ドル)、2018年~2023年
図3:世界のポンペ病治療市場予測:売上高(10億米ドル)、2024年~2032年
図4:世界のポンペ病治療市場:治療別内訳(%)、2023年
図5:世界のポンペ病治療市場:投与経路別内訳(%)、2023年
図6:世界のポンペ病治療市場:流通チャネル別内訳(%)、2023年
図7:世界のポンペ病治療市場:適応症別内訳(%)、2023年
図8:世界のポンペ病治療市場:地域別内訳(%)、2023年
図9:世界のポンペ疾患治療(酵素補充療法(ERT))市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図10:世界:ポンペ病治療(酵素補充療法(ERT))市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図11:世界:ポンペ病治療(基質還元療法(SRT))市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図12:世界:ポンペ病治療(基質還元療法(SRT))市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図13:世界:ポンペ病治療(シャペロン高度補充療法(CART))市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図14:世界:ポンペ病治療(シャペロン・アドバンスト補充療法(CART))市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図15:世界:ポンペ病治療(その他の治療)市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図16:世界:ポンペ病治療(その他の治療)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図17:世界:ポンペ病治療(経口)市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図18:世界:ポンペ病治療(経口)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図19:世界:ポンペ病治療(静脈内)市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図図20:世界:ポンペ病治療薬(静脈内)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図21:世界:ポンペ病治療薬(その他の投与経路)市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図22:世界:ポンペ病治療薬(その他の投与経路)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図23:世界:ポンペ病治療薬(病院・診療所薬局)市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図24:世界:ポンペ病治療薬(病院・診療所薬局)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図25:世界:ポンペ病治療薬(小売)ポンペ病治療薬(薬局)市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図26:世界:ポンペ病治療薬(実店舗薬局)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図27:世界:ポンペ病治療薬(オンライン薬局)市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図28:世界:ポンペ病治療薬(オンライン薬局)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図29:世界:ポンペ病治療薬(その他の流通チャネル)市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図30:世界:ポンペ病治療薬(その他の流通チャネル)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図31: 世界:ポンペ病治療薬(乳児発症型ポンペ病(IOPD))市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図32: 世界:ポンペ病治療薬(乳児発症型ポンペ病(IOPD))市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図33: 世界:ポンペ病治療薬(古典型乳児型)市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図34: 世界:ポンペ病治療薬(古典型乳児型)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図35: 世界:ポンペ病治療薬(非古典型乳児型)市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図36: 世界:ポンペ病治療薬(非古典的乳児型)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図37:世界:ポンペ病治療薬(遅発性ポンペ病(LOPD))市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図38:世界:ポンペ病治療薬(遅発性ポンペ病(LOPD))市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図39:世界:ポンペ病治療薬(その他の適応症)市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図40:世界:ポンペ病治療薬(その他の適応症)市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図41:北米:ポンペ病治療薬市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図42:北米:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図43:米国:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図44:米国:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図45:カナダ:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図46:カナダ:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024年~2032年
図47:アジア太平洋地域:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図48: アジア太平洋地域:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図49: 中国:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図50: 中国:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図51: 日本:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図52: 日本:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図53: インド:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図54: インド:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル) 2024~2032年
図55:韓国:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図56:韓国:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図57:オーストラリア:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図58:オーストラリア:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図59:インドネシア:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図60:インドネシア:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図61:その他:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図62:その他:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図63:欧州:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図64:欧州:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図65:ドイツ:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図66:ドイツ:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図67:フランス:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図68:フランス:ポンペ疾患治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図69:英国:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図70:英国:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図71:イタリア:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図72:イタリア:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図73:スペイン:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図74:スペイン:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図75: ロシア:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図76: ロシア:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図77: その他:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図78: その他:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図79: ラテンアメリカ:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図80: ラテンアメリカ:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図81: ブラジル:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル) 2018年および2023年
図82:ブラジル:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図83:メキシコ:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図84:メキシコ:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図85:その他:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図86:その他:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図87:中東およびアフリカ:ポンペ病治療市場:売上高(百万米ドル)、2018年および2023年
図88:中東およびアフリカ:ポンペ疾患治療市場:国別内訳(%)、2023年
図89:中東およびアフリカ:ポンペ病治療市場予測:売上高(百万米ドル)、2024~2032年
図90:世界:ポンペ病治療業界:推進要因、制約要因、機会
図91:世界:ポンペ病治療業界:バリューチェーン分析
図92:世界:ポンペ病治療業界:ポーターのファイブフォース分析
| ※参考情報 ポンペ病は、遺伝性の筋肉疾患であり、主に筋力の低下を引き起こします。これは、グリコーゲン代謝に関与する酵素である酸性α-グルコシダーゼの欠損または機能不全により発症します。この酵素が正常に機能しないことで、グリコーゲンが細胞内に蓄積し、特に心筋や骨格筋に影響を及ぼします。ポンペ病は、幼児型と成人型の二つの主要なタイプがあり、それぞれに異なる症状や疾患の進行度があります。 幼児型ポンペ病は、出生から数ヶ月以内に症状が現れ、進行が非常に速いです。通常、心筋肥大や筋力の低下、呼吸困難などが見られます。一方、成人型ポンペ病は、通常は青年期以降に症状が現れ、進行が遅い傾向があります。これらの症状は、手足の筋力低下や筋肉の萎縮、呼吸機能の低下などが含まれます。 ポンペ病の治療には、現在、主に酵素補充療法が用いられています。これは、欠損している酸性α-グルコシダーゼを体内に補充する治療法です。この酵素を定期的に静脈注射することで、グリコーゲンの蓄積を抑制し、筋肉や心臓の機能を改善することが期待されます。酵素補充療法は、幼児型ポンペ病の患者において特に早期に開始することで、より効果的であることが示されています。 現在、アレキサンダー酵素(Myozyme)が最も広く使用されている酵素補充療法の一つです。この治療法は、ポンペ病に特異的な酵素を提供し、組織へのグリコーゲンの蓄積を減少させることを目指しています。また、最近では新しい治療法の開発も進められており、遺伝子治療や小分子薬の研究も行われています。これらの新しいアプローチは、より効果的な治療を提供する可能性があります。 ポンペ病の診断には、遺伝子検査が重要です。血液サンプルを用いて、酸性α-グルコシダーゼの活性を測定することができ、これにより疾患の初期段階での診断が可能になります。また、診断後は、定期的なモニタリングが推奨されており、疾患の進行状況や治療の効果を観察するために、筋機能検査や心機能検査、呼吸機能検査が行われます。 ポンペ病に関連する技術も進化しています。遺伝子編集技術や、細胞治療の研究が進んでおり、これにより将来的には治療の選択肢が大幅に広がる予測がされています。たとえば、CRISPR-Cas9などの技術を用いて、遺伝子を修正する試みもなされています。これにより、根本的な治療方法が実現する可能性もあります。 さらに、ポンペ病の患者支援グループや専門家によるサポートも充実しており、患者やその家族が必要な情報やリソースにアクセスできるよう努めています。また、医療関係者への啓発活動も進められており、早期発見と適切な治療への道が開かれています。 ポンペ病は現在も治療法の研究が進行中であり、患者の生活の質を向上させるためには、引き続き新しい治療法の発見や改良が求められています。新たな治療法が実用化されることで、より多くの患者が恩恵を受けることが期待されています。ポンペ病に対する理解を深め、患者への支援が一層充実することが重要です。 |
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