| ■ 英語タイトル：Global Niemann-Pick Disease Type C (NPC) Market - 2023-2030
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 | ■ 発行会社/調査会社：DataM Intelligence
■ 商品コード：DATM24AR0334
■ 発行日：2023年11月
最新版(2025年又は2026年)はお問い合わせください。
■ 調査対象地域：グローバル
■ 産業分野：医療
■ ページ数：187
■ レポート言語：英語
■ レポート形式：PDF
■ 納品方式：Eメール
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■ 販売価格オプション
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*** レポート概要（サマリー）***※下記の概要と目次は英語から日本語に機械翻訳された内容です。誤った表現が含まれている可能性があります。正確な内容はお問い合わせ（サンプル請求）ください。
概要 C型ニーマン・ピック病（NPC）の世界市場は2022年にYY百万米ドルに達し、2030年にはYY百万米ドルに達すると予測され、2023年から2030年の予測期間中にYY％の年平均成長率で成長すると予測されます。
ニーマン・ピック病C型（NPC）は、体内の脂質（脂肪）の代謝に影響を及ぼすまれな遺伝性リソソーム貯蔵障害です。スフィンゴ糖脂質症として知られる、より広いカテゴリーの疾患に属します。細胞内での脂質の移動に不可欠なNPC1またはNPC2遺伝子がNPCの原因です。これらの変異は、脳、肝臓、脾臓、肺を含む様々な組織に脂質やコレステロールの異常蓄積を引き起こします。
現在、NPCの治療法は確立されていませんが、現在も研究が進められており、臨床試験で数多くの治療法が検討されています。NPC患者の生活の質は、支持療法や、理学療法、作業療法、言語療法、特定の症状を治療するための薬物療法などの症状管理技術によって向上させることができます。
市場ダイナミクス： 促進要因と阻害要因
企業が採用する戦略
企業が採用するパートナーシップ、買収、その他の戦略は市場成長を加速させます。NPCを含む希少疾患に焦点を当てた研究開発活動の活発化は、潜在的な治療法や診断法の開発に貢献しています。
例えば、2022年1月20日、ニーマン・ピック病C型の新たな治療標的の発見を加速するため、Centogene N.V.はエンド・ツー・エンドのAI駆動型創薬企業であるInsilico Medicineと研究開発で協業しました。両社は、セントジーンの細胞モデルでの検証を進める前に、同定された標的の解析を行います。また、本共同研究により創出される知的財産の独占的権利はセントジーン社に帰属します。
さらに、2023 年 8 月 31 日、Zevra Therapeutics 社は Acer Therapeutics 社を買収し、商業的製品と希少疾患のポートフォリオを強化しました。UCDsおよびNPCの治療薬として米国で商業化されているOLPRUVAが加わることで、Zevra社の収益は増加し多様化するとともに、希少疾患のポートフォリオも拡大することが期待されます。
また、技術の発展により、特に遺伝学、プロテオミクス、画像診断の分野において、NPCの根本的なメカニズムの解明が進んでいます。このような知見の結果として、標的治療薬が生み出されるかもしれません。製薬会社は、希少疾病用医薬品の分類を提供する規制機関によって、希少疾病用医薬品の開発を奨励されています。NPCのような疾患に対する医薬品の開発を促進するこのような恩恵は、税額控除、手数料免除、市場独占権といった形でもたらされる可能性があります。このように、これらすべての要因が市場の拡大を後押ししています。
市場のダイナミクス 阻害要因
c型ニーマン・ピック病（NPC）市場は、さまざまな要因によって成長および開発の制約を受ける可能性があります。研究や認知度は高まっていますが、NPCのような珍しい疾患特有の障害が開発を先送りする可能性があります。例えば、希少疾患の治療薬の研究開発には莫大な資金が必要です。
製薬会社は、患者数が少ないためにこれらの費用を回収することが難しく、希少疾患の治療薬に投資する経済的魅力が低下します。さらに、希少疾患の治療に対する払い戻しや保険適用は、国によって大きく異なる場合があります。支払いが制限されたり不十分であったりすると、患者が治療を受けられなくなる可能性があります。
セグメント分析
世界のニーマン・ピック病（NPC）市場は、薬剤の種類、適応症、年齢層、流通チャネル、地域に基づいてセグメント化されています。
タイプ別ではアリモクロモールがC型ニーマン・ピック病（NPC）シェア約41.7%。
C型ニーマン・ピック病（NPC）の治療薬として、アリモクロモールは前臨床試験や初期臨床試験で有望視されていました。アリモクロモールは、疾患の根底にある細胞経路に作用する可能性があるため、NPCという特殊な状況において重要な役割を果たします。まれで重篤な遺伝性疾患であるNPC。
まれな疾患は、その発生頻度が低いため、治療法の選択肢がほとんどありません。アリモクロモールの有効性が確認されれば、NPC患者に集中的な治療薬を提供することができ、重要なアンメット・メディカル・ニーズを満たすことができます。企業が採用する戦略も、この分野の成長を後押ししています。
例えば、2023年6月22日には、ニーマン・ピック病C型の経口治療薬であるアリモクロモールと、ドキソルビシンのアルブミン結合製剤であるアルドキソルビシンの2つの資産の権利をXOMA CorporationがLadRx Corporationから購入しました。このように、前述の変数がセグメントの拡大を後押ししています。
地理的分析
2022年の市場シェアは北米が約38.4%。
北米は、規制当局からの製品承認数の増加により、C型ニーマン・ピック病の世界市場において最も有利な地域となる見込みです。例えば、2023年8月21日、米国食品医薬品局（FDA）は、NPC治療のための同社の治験用遺伝子治療であるBGT-NPCを承認しました。Bloomsbury Genetic Therapies Limitedは臨床段階のバイオテクノロジー企業で、臨床的に証明された遺伝子治療技術に基づき、希少な神経疾患や代謝性疾患に苦しむ患者を治癒に導く可能性のある治療法を開発しています。
研究開発努力の増加、医療技術の向上、医療従事者の意識の高まりにより、欧州では予測期間中に大きな成長が見込まれています。これらの要因により、ニーマン・ピック病C型治療のより正確でタイムリーな診断が可能になる可能性があります。
COVID-19影響分析
COVID-19による重篤な疾病を発症する可能性は、基礎疾患を持つ人々、特にNPCのような珍しい疾病を持つ人々で高まります。免疫力が低下している人や呼吸器系に問題のある人では、ウイルスの根絶がより困難になる可能性があります。パンデミック時のCOVID-19感染者の増加により、世界中の医療システムはストレス下にあります。
このような緊張は、一般的でない疾患の患者が適切な医療措置や治療を迅速に受けられるかどうかに影響し、NPC患者の病気の管理にも影響を及ぼす可能性があります。理学療法、作業療法、社会的支援などの支援サービスは、珍しい疾患を持つ多くの人々にとって極めて重要です。COVID-19の制限のためにこれらのサービスが中断されると、NPC患者の一般的なウェルビーイングに影響が及ぶ可能性があります。
市場区分
薬剤タイプ別
– シクロデキストリン
– アリモクロモール
– ミグルスタット（ザベスカ）
– その他
適応症別
– C1型ニーマン・ピック病治療薬
– C2型ニーマン・ピック病治療薬
年齢層別
– 小児
– 成人
流通経路別
– 病院薬局
– オンライン薬局
– 小売薬局
地域別
– 北米
o 米国
o カナダ
o メキシコ
– ヨーロッパ
o ドイツ
イギリス
o フランス
o イタリア
o スペイン
o その他のヨーロッパ
– 南アメリカ
o ブラジル
o アルゼンチン
o その他の南米諸国
– アジア太平洋
o 中国
o インド
o 日本
o オーストラリア
o その他のアジア太平洋地域
– 中東およびアフリカ
競争状況
同市場における世界の主要企業には、Orphazyme、Vtesse, Inc、Johnson & Johnson、Intrabio、Cyclo Therapeutics, Inc、Bloomsbury Genetic Therapies、Kempharm, Inc、Azafaros B.V、XOMA Corporation、StrideBio、Sarepta Therapeutics, Incなどがあります。
主要開発
– 2021年8月、新規の熱ショックタンパク質増幅薬であるアリモクロモールが、ニーマン・ピック病C型（NPC）を対象とした第II/III相試験で良好な結果を示しました。
– アリモクロモールの忍容性は良好で、有害事象の発現率はプラセボ投与群の75.0％に対し、アリモクロモール投与群は88.2％でした。プラセボ投与群（31.3%）と比較して、アリモクロモール投与群（14.7%）では主要な有害事象の発生が少なかったのです。
– 2023年2月1日、Scenic Biotech社と、米国国立衛生研究所（NIH）の一部門であるユニス・ケネディ・シュライバー国立小児保健・人間発達研究所（NICHD）において、重篤で致死的な神経疾患であるニーマン・ピック・タイプC（NPC）病に関する共同研究開発契約（CRADA）が締結されました。
レポートを購入する理由
– 薬剤の種類、適応症、年齢層、流通チャネル、地域に基づく世界のニーマン・ピック病C型市場のセグメンテーションを可視化し、主要な商業資産とプレイヤーを理解するため。
– トレンドと共同開発の分析による商機の特定
– C型ニーマン・ピック病市場レベルの全セグメントを網羅した多数のデータを収録したExcelデータシート。
– 徹底的な定性的インタビューと綿密な調査による包括的な分析。
– 主要企業の主要製品からなる製品マッピングをエクセルで提供。
世界のC型ニーマン・ピック病市場レポートは約69の表、58の図、187ページを提供します。
対象読者
– メーカー/バイヤー
– 業界投資家/投資銀行家
– 研究専門家
– 新興企業
1. 方法論と範囲
1.1. 調査方法
1.2. 調査目的と調査範囲
2. 定義と概要
3. エグゼクティブ・サマリー
3.1. 薬剤タイプ別スニペット
3.2. 適応症別スニペット
3.3. 年齢層別スニペット
3.4. 販売チャネル別スニペット
3.5. 地域別スニペット
4. 市場ダイナミクス
4.1. 影響要因
4.1.1. 促進要因
4.1.1.1. 企業が採用する戦略
4.1.1.2. 製品認可の増加
4.2. 阻害要因
4.2.1.1. 研究開発に伴う高額なコスト
4.2.2. 機会
4.2.3. 影響分析
5. 産業分析
5.1. ポーターのファイブフォース分析
5.2. サプライチェーン分析
5.3. 価格分析
5.4. 規制分析
5.5. パイプライン分析
5.6. アンメット・ニーズ
5.7. DMI意見
6. COVID-19分析
6.1. COVID-19の分析
6.1.1. COVID以前のシナリオ
6.1.2. COVID中のシナリオ
6.1.3. COVID後のシナリオ
6.2. COVID中の価格ダイナミクス-19
6.3. 需給スペクトラム
6.4. パンデミック時の市場に関連する政府の取り組み
6.5. メーカーの戦略的取り組み
6.6. 結論
7. 薬剤タイプ別
7.1. はじめに
7.1.1. 薬物タイプ別市場規模分析および前年比成長率分析（%） 7.1.2.
7.1.2. 市場魅力度指数（薬物タイプ別
7.2. シクロデキストリン
7.2.1. 序論
7.2.2. 市場規模分析と前年比成長率分析(%)
7.3. アリモクロモール
7.4. ミグルスタット（ザベスカ）
7.5. その他
8. 適応症別
8.1. 導入剤
8.1.1. 市場規模分析および前年比成長率分析（％）、適応症別
8.1.2. 市場魅力度指数、適応症別
8.2. ニーマン・ピック病治療薬C1 *.
8.2.1. はじめに
8.2.2. 市場規模分析と前年比成長率分析(%)
8.3. ニーマン・ピック病治療薬のタイプC2
9. 年齢層別
9.1. はじめに
9.1.1. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 年齢層別
9.1.2. 市場魅力度指数（年齢層別
9.2. 小児*分野
9.2.1. 序論
9.2.2. 市場規模分析と前年比成長率分析(%)
9.3. 大人
10. 流通チャネル別
10.1. はじめに
10.1.1. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 流通チャネル別
10.1.2. 市場魅力度指数（流通チャネル別
10.2. 病院薬局
10.2.1. 序論
10.2.2. 市場規模分析と前年比成長率分析(%)
10.3. オンライン薬局
10.4. 小売薬局
11. 地域別
11.1. はじめに
11.1.1. 地域別市場規模分析および前年比成長率分析(%)
11.1.2. 市場魅力度指数、地域別
11.2. 北米
11.2.1. 序論
11.2.2. 主な地域別ダイナミクス
11.2.3. 薬剤タイプ別市場規模分析および前年比成長率分析（%） 11.2.4.
11.2.4. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）、適応症別
11.2.5. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）：年齢層別
11.2.6. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 流通チャネル別
11.2.7. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 国別
11.2.7.1. 米国
11.2.7.2. カナダ
11.2.7.3. メキシコ
11.3. ヨーロッパ
11.3.1. はじめに
11.3.2. 主な地域別動向
11.3.3. 薬剤タイプ別市場規模分析および前年比成長率分析（%） 11.3.4.
11.3.4. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）、適応症別
11.3.5. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）：年齢層別
11.3.6. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 流通チャネル別
11.3.7. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 国別
11.3.7.1. ドイツ
11.3.7.2. イギリス
11.3.7.3. フランス
11.3.7.4. イタリア
11.3.7.5. スペイン
11.3.7.6. その他のヨーロッパ
11.4. 南米
11.4.1. はじめに
11.4.2. 地域別主要市場
11.4.3. 薬剤タイプ別市場規模分析および前年比成長率分析（%） 11.4.4.
11.4.4. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）、適応症別
11.4.5. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）、年齢層別
11.4.6. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）：流通チャネル別
11.4.7. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 国別
11.4.7.1. ブラジル
11.4.7.2. アルゼンチン
11.4.7.3. その他の南米諸国
11.5. アジア太平洋
11.5.1. はじめに
11.5.2. 主な地域別ダイナミクス
11.5.3. 薬剤タイプ別市場規模分析および前年比成長率分析（%） 11.5.4.
11.5.4. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）、適応症別
11.5.5. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）：年齢層別
11.5.6. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 流通チャネル別
11.5.7. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）, 国別
11.5.7.1. 中国
11.5.7.2. インド
11.5.7.3. 日本
11.5.7.4. オーストラリア
11.5.7.5. その他のアジア太平洋地域
11.6. 中東・アフリカ
11.6.1. 序論
11.6.2. 主な地域別ダイナミクス
11.6.3. 薬剤タイプ別市場規模分析および前年比成長率分析（%） 11.6.4.
11.6.4. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）、適応症別
11.6.5. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）：年齢層別
11.6.6. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）：流通チャネル別
12. 競合情勢
12.1. 競争シナリオ
12.2. 市場ポジショニング／シェア分析
12.3. M&A分析
13. 企業プロフィール
13.1. オルファザイム
13.1.1. 会社概要
13.1.2. 製品ポートフォリオと内容
13.1.3. 財務概要
13.1.4. 主な展開
13.2. ヴテッセ
13.3. ジョンソン・エンド・ジョンソン、イントラバイオ
13.4. シクロ・セラピューティクス社
13.5. ブルームズベリー・ジェネティック・セラピーズ
13.6. ケンファーム社
13.7. アザファロスB.V.
13.8. XOMA株式会社
13.9. ストライドバイオ
13.10. サレプタ・セラピューティクス社
14. 付録
14.1. 会社概要とサービス
14.2. お問い合わせ
※参考情報
ニーマンピック病C型（NPC）は、主に脂質代謝に関わる遺伝性疾患であり、特にコレステロールやスフィンゴ脂質の輸送に関連する異常が原因ではあります。この病気は、主に神経系や他の臓器に影響を及ぼし、重篤な症状を引き起こすことがあります。日本でも認知されている疾患ですが、その発症率は非常に低く、約1万人に1人の割合で見られます。
ニーマンピック病には、A型、B型、C型の3つの主要なタイプが存在します。A型とB型は、主にスフィンゴミエリン分解に関与する酵素の欠損により引き起こされます。特にA型は重症で、乳児期に発症し、早期に死亡することが多いです。B型はそれに比べて症状が軽く、成人期まで生存することがあります。しかし、C型はコレステロールとスフィンゴ脂質の細胞内輸送に関与する遺伝子変異に起因し、主に中枢神経系に影響を及ぼすことが特徴です。
NPCの症状は多岐にわたり、初期の段階では視力の問題や運動障害、認知機能の低下が見られます。また、進行するにつれて、てんかん発作や、自律神経系の異常、肝臓や脾臓の肥大なども発生することがあります。この病気は進行性であり、通常は青年期や成人期に発症し、症状は時間とともに悪化することが一般的です。
NPCの診断は、患者の症状や家族歴に基づいて行われます。また、血液検査や遺伝子検査を通じて、病気の原因となる遺伝子の変異を特定することも重要です。特に、NPC1またはNPC2という遺伝子に変異が確認されることが多いです。
治療法はまだ確立されていないものの、近年ではいくつかの治療アプローチが試みられています。例えば、オリゴノクレオチド療法や、コレステロール蓄積を抑制する薬剤の投与が研究されています。また、介入的な支援やリハビリテーションも重要な要素であり、症状の管理に寄与します。患者さんに対しては、神経科医、遺伝カウンセリング、栄養士など、多職種チームが組まれ、包括的なケアが行われることが推奨されています。
関連技術としては、バイオテクノロジーや遺伝子治療が挙げられます。これらの技術は、将来的にNPCの治療において重要な役割を果たす可能性があります。特に、遺伝子療法は疾患の根本的な原因にアプローチすることが期待されており、最近の研究では、特定の経路をターゲットにした治療が進められています。
加えて、研究機関や製薬会社が新たな治療法の開発に取り組んでおり、臨床試験も進行中です。これにより、将来的にはより効果的な治療法が実現することが期待されています。
ニーマンピック病C型は、その発症頻度の低さや症状の多様性から、一般的にはあまり広く知られていない疾患です。しかし、研究が進むことで、その理解が深まり、適切な治療法が確立されることが切望されています。この疾患に苦しむ患者や家族が少しでも良い生活を送れるよう、医療現場や研究者たちの努力が求められています。今後の研究の進展が、重要な希望となることを願っています。 |
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