さらに、日本政府は、精密医療への投資を行い、学界、産業界、政府機関間の連携を促進しており、研究と商業化のための肥沃な環境を整えています。
市場を形作る主なトレンドとしては、日本の製薬企業とグローバルなバイオテクノロジー企業との提携の急増、CRISPR などの先進的な遺伝子編集技術の採用拡大、および ex vivo および in vivo 遺伝子治療の両方のパイプラインの拡大が挙げられます。

日本の遺伝子治療市場の動向：推進要因

研究開発活動の活発化と製品承認の増加

日本は、バイオテクノロジーおよび医薬品のイノベーションにおいて長年にわたり主導的な役割を果たしており、その分野は遺伝子治療にも及んでいます。CRISPR-Cas9 やウイルスベクターを用いた遺伝子導入システムなどの遺伝子編集技術の急速な発展により、遺伝子治療の研究に新たな道が開けました。日本の企業や研究機関は、これらの技術を活用して、希少疾患や現在のところ治療法がない疾患など、幅広い遺伝性疾患の治療法の可能性を模索しています。

遺伝子治療が臨床試験で有効性と安全性を引き続き実証する中、日本の規制当局（医薬品医療機器総合機構、PMDA）は、より多くの遺伝子治療製品の承認を進めています。これらの承認は、市場を大幅に押し上げる要因となっています。

また、2024年8月、中外製薬はデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした遺伝子治療薬「Elevidys（delandistrogene moxeparvovec/SRP-9001）」の日本での承認申請を行いました。この申請は、歩行可能な患者において機能的・臨床的な利益を明らかにしたグローバル第III相試験（EMBARK試験を含む可能性あり）のデータに基づいて行われました。

日本遺伝子治療市場動向：制約要因

遺伝子治療の高コスト

遺伝子治療の開発・治療コストの高さは、これらの治療がもたらす大きな健康上の利益にもかかわらず、日本における遺伝子治療市場成長の主要な障壁となる見込みです。遺伝子治療の開発、製造、投与にかかるコストはしばしば極めて高額であり、特に経済的制約が顕著な日本のような国では、多くの患者にとってアクセスが困難な状況です。

遺伝子療法は、患者の細胞内の欠陥のある遺伝子を修正または置き換えるための単回投与の治療法です。しかし、これらの療法の開発プロセスは高コストで、複雑な研究、製造、規制当局の承認を要します。その結果、細胞療法と遺伝子療法のコストは、治療法や疾患の種類により、1患者あたりUSD 30万ドルからUSD 400万ドルに及ぶ場合があります。最もよく知られている例の一つは、脊髄性筋萎縮症（SMA）の遺伝子治療薬「Zolgensma」です。Zolgensma の価格は 1 患者あたり約 210 万米ドルで、世界でも最も高価な治療薬の 1 つとなっています。

日本の遺伝子治療市場セグメント分析

日本の遺伝子治療市場は、アプローチ、ベクターの種類、処置、および用途に基づいて分類されています。

アプローチ：生体内セグメントは、2024年に1億3,177万米ドルと評価され、2033年には8億3,254万米ドルに達し、2025年から2033年の予測期間において年平均成長率22.7%で成長すると予測されています。

体内遺伝子療法は、治療用遺伝子を患者の体内に直接投与する療法で、通常はウイルスベクターを用いて遺伝子を標的細胞に運搬します。体外遺伝子療法が患者の細胞を採取し、实验室で編集した後、再び体内に戻すのに対し、体内療法は患者の体内で遺伝子を直接改変する仕組みです。

体内遺伝子療法は、体外での複雑な細胞の採取や操作を必要とせずに、患者の体内で直接疾患を治療できるという利点があります。これにより、プロセスが効率化され、体外アプローチに伴う合併症のリスクが最小限に抑えられます。

日本は、その優れた科学研究能力と技術革新で知られており、最先端の遺伝子治療の開発に最適な場所です。ベクター技術と送達手段の継続的な進歩により、生体内遺伝子治療は、日本の研究者や医療従事者にとって非常に魅力的な選択肢となっています。

日本は、低侵襲治療と患者の快適さを重視した医療制度が整備されており、投与プロセスが簡単な生体内治療は魅力的な選択肢となっています。例えば、2024年3月、体内遺伝子編集療法の開発に特化したバイオテクノロジー企業であるYolTech Therapeuticsは、体内の遺伝子を直接編集して遺伝性疾患を治療する技術を開発しています。同社は最近、日本で開催されるバイオロジクスと遺伝子療法分野の薬物発見、開発、製造に関する重要なカンファレンス「TIDES Asia 2024」への参加を発表しました。

日本遺伝子治療市場主要企業

日本遺伝子治療市場の主要企業には、Alnylam Pharmaceuticals, Inc., NOVARTIS AG, Sarepta Therapeutics, Inc., Krystal Biotech, Inc., CSL, Bluebird Bio, Inc., SPARK THERAPEUTICS, INC., Ferring, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Amgen, Inc., Orchard Therapeutics Plc, Gensight Biologics, Ultragenyx Pharmaceutical Inc., REGENXBIO Inc., Oxford Biomedica PLC, Benitec Biopharma Inc., Transgene, Sangamo Therapeuticsなどが挙げられます。

日本遺伝子治療市場 – 主要動向

2023年7月、日本医薬品医療機器総合機構（PMDA）は、ノバルティスのルクストルナ（Luxturna）を、RPE65遺伝子の両アレル変異による遺伝性網膜ジストロフィー（IRD）の治療薬として承認しました。ノバルティスが開発したこの遺伝子治療薬は、現在、この希少な遺伝性疾患を有する患者様向けに日本で利用可能となっています。

1. 市場紹介と範囲
   1. レポートの目的
   2. レポートの対象範囲と定義
   3. レポートの範囲
2. 経営陣の洞察と重要なポイント
   1. 市場のハイライトと戦略的ポイント
   2. 主な傾向と将来予測
   3. アプローチ別スニペット
   4. ベクターの種類別スニペット
   5. 処置別スニペット
   6. アプリケーション別スニペット
3. ダイナミクス
   1. 影響要因
      1. 推進要因
         1. 研究開発活動の活発化と製品承認
         2. 遺伝子編集および送達技術の進歩
         3. 遺伝性疾患および慢性疾患の有病率の増加
      2. 抑制要因
         1. 遺伝子治療に伴う高コスト
         2. 安全性および長期有効性に関する懸念
      3. 規制上の障害および承認の遅延
      4. 機会
         1. 個別化医療への注目度の高まり
         2. 個別化療法および同種療法の成長
      5. 影響分析
4. 戦略的洞察と産業の見通し
   1. 市場リーダーおよびパイオニア
      1. 新興のパイオニアおよび有力企業
      2. 最大販売ブランドを有する確立されたリーダー
      3. 確立されたアプローチを有する市場リーダー
   2. CXO の見解
   3. 最新の動向と革新
   4. ケーススタディ/進行中の研究
   5. 規制と償還の動向
   6. ポーターの5つの力分析
   7. サプライチェーン分析
   8. 特許分析
   9. SWOT分析
   10. 未充足ニーズとギャップ
   11. 市場参入と拡大のための推奨戦略
   12. シナリオ分析：最良ケース、ベースケース、最悪ケースの予測
   13. 価格分析および価格動向
   14. 主要オピニオンリーダー
5. 日本の遺伝子治療市場、アプローチ別
   1. はじめに
      1. 分析および前年比成長率（%）、アプローチ別
      2. 市場魅力度指数、アプローチ別
   2. 生体内*
      1. はじめに
      2. 市場規模分析および前年比成長率（%）
   3. 生体外
6. 日本の遺伝子治療市場、ベクタータイプ別
   1. 概要
      1. ベクターの種類別市場規模分析および前年比成長率（%）
      2. ベクターの種類別市場魅力度指数
   2. ウイルスベクター*
      1. 概要
      2. 市場規模分析および前年比成長率（%）
      3. アデノ随伴ウイルス
      4. 単純ヘルペスウイルス
      5. レンチウイルス
   3. 非ウイルスベクター
7. 日本の遺伝子治療市場、処置別
   1. 概要
      1. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）、処置別
      2. 市場魅力度指数、処置別
   2. 遺伝子導入*
      1. 概要
      2. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）
   3. 遺伝子サイレンシング
   4. 遺伝子編集
8. 日本の遺伝子治療市場、用途別
   1. 概要
      1. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）、用途別
      2. 市場魅力指数、用途別
   2. 希少疾患*
      1. 概要
      2. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）
   3. 筋骨格系疾患
   4. 血液疾患
   5. 腫瘍学
   6. 眼科
   7. その他
9. 競争環境と市場ポジション
   1. 競争の概要と主要市場プレーヤー
   2. 市場シェア分析およびポジショニングマトリックス
   3. 戦略的提携、合併および買収
   4. アプローチポートフォリオおよびイノベーションにおける主な動向
   5. 企業ベンチマーク
10. 企業プロフィール
    1. アルニラム・ファーマシューティカルズ社
       1. 会社概要
       2. アプローチポートフォリオ
          1. アプローチの説明
          2. アプローチの主要業績評価指標（KPI
          3. 過去および予測アプローチ売上高
          4. アプローチ売上高
       3. 財務概要
          1. 会社売上高
          2. 地域別売上高シェア
          3. 売上高予測
       4. 主要な動向
          1. 合併・買収
          2. 主要なアプローチ開発活動
          3. 規制承認など
       5. SWOT分析
    2. ノバルティスAG
    3. サレプタ・セラピューティクス株式会社
    4. クリスタル・バイオテック社
    5. CSL
    6. ブルーバード・バイオ社
    7. スパーク・セラピューティクス社
    9. フェリング
    10. バーテックス・ファーマシューティカルズ社
    12. アムジェン社
    13. オーチャード・セラピューティクス社
    14. ジェンサイト・バイオロジクス
    15. ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルズ社
    17. レジェンクスバイオ社
    18. オックスフォード・バイオメディカ社
    19. ベニテック・バイオファーマ社
    20. トランスジーン
    21. サンガモ・セラピューティクス社 （リストは完全ではありません）
11. 仮定および調査方法
    1. データ収集方法
    2. データ三角測量
    3. 予測手法
    4. データの検証および妥当性確認
12. 付録
    1. 弊社およびサービスについて
    2. お問い合わせ