1 Executive Summary
2 Preface
2.1 Abstract
2.2 Stake Holders
2.3 Research Scope
2.4 Research Methodology
2.4.1 Data Mining
2.4.2 Data Analysis
2.4.3 Data Validation
2.4.4 Research Approach
2.5 Research Sources
2.5.1 Primary Research Sources
2.5.2 Secondary Research Sources
2.5.3 Assumptions
3 Market Trend Analysis
3.1 Introduction
3.2 Drivers
3.3 Restraints
3.4 Opportunities
3.5 Threats
3.6 Emerging Markets
3.7 Impact of Covid-19
4 Porters Five Force Analysis
4.1 Bargaining power of suppliers
4.2 Bargaining power of buyers
4.3 Threat of substitutes
4.4 Threat of new entrants
4.5 Competitive rivalry
5 Global Orphan Drugs Market, By Disease Type
5.1 Introduction
5.2 Oncological Diseases
5.2.1 Pancreatic Cancer
5.2.2 Acute Myeloid Leukemia
5.2.3 Multiple Myeloma
5.2.4 Ovarian Cancer
5.2.5 Renal Cell Carcinoma
5.3 Metabolic Diseases
5.3.1 Hunter Syndrome
5.3.2 Gaucher Disease
5.3.3 Fabry Disease
5.3.4 Hypoparathyroidism
5.4 Hematologic & Immunologic Diseases
5.4.1 Hemophilia
5.4.2 Hereditary Angioedema
5.5 Infectious diseases
5.6 Neurological diseases
5.6.1 Huntington’s Disease
5.6.2 Alzheimer’s Disease
6 Global Orphan Drugs Market, By Drug Type
6.1 Introduction
6.2 Non-Biologics
6.3 Biologics
7 Global Orphan Drugs Market, By Sale
7.1 Introduction
7.2 Prescribed
7.3 Generics
8 Global Orphan Drugs Market, By Drug
8.1 Introduction
8.2 Rituxan
8.3 Revlimid
8.4 Imbruvica
8.5 Opdivo
8.6 Darzalex
8.7 Pomalyst
8.8 Other Drugs
9 Global Orphan Drugs Market, By Distribution Channel
9.1 Introduction
9.2 Online Pharmacies
9.3 Hospital Pharmacies
9.4 Retail Pharmacies
9.5 Other Distribution Channels
10 Global Orphan Drugs Market, By Geography
10.1 Introduction
10.2 North America
10.2.1 US
10.2.2 Canada
10.2.3 Mexico
10.3 Europe
10.3.1 Germany
10.3.2 UK
10.3.3 Italy
10.3.4 France
10.3.5 Spain
10.3.6 Rest of Europe
10.4 Asia Pacific
10.4.1 Japan
10.4.2 China
10.4.3 India
10.4.4 Australia
10.4.5 New Zealand
10.4.6 South Korea
10.4.7 Rest of Asia Pacific
10.5 South America
10.5.1 Argentina
10.5.2 Brazil
10.5.3 Chile
10.5.4 Rest of South America
10.6 Middle East & Africa
10.6.1 Saudi Arabia
10.6.2 UAE
10.6.3 Qatar
10.6.4 South Africa
10.6.5 Rest of Middle East & Africa
11 Key Developments
11.1 Agreements, Partnerships, Collaborations and Joint Ventures
11.2 Acquisitions & Mergers
11.3 New Product Launch
11.4 Expansions
11.5 Other Key Strategies
12 Company Profiling
12.1 Bayer AG
12.2 Novartis AG
12.3 F. Hoffmann-La Roche Ltd
12.4 Bristol-Myers Squibb Company
12.5 Amgen Inc.
12.6 Novo Nordisk A/S
12.7 Alexion Pharmaceuticals Inc.
12.8 GlaxoSmithKline plc
12.9 AstraZeneca
12.10 Celgene Corporation
12.11 Mylan
12.12 Biogen
12.13 Merck KGaA
12.14 Takeda Pharmaceutical Company Limited
12.15 Eli Lilly and Company
12.16 Shire Pharmaceutical
List of Tables
Table 1 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Region (2021-2030) ($MN)
Table 2 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Disease Type (2021-2030) ($MN)
Table 3 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Oncological Diseases (2021-2030) ($MN)
Table 4 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Pancreatic Cancer (2021-2030) ($MN)
Table 5 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Acute Myeloid Leukemia (2021-2030) ($MN)
Table 6 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Multiple Myeloma (2021-2030) ($MN)
Table 7 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Ovarian Cancer (2021-2030) ($MN)
Table 8 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Renal Cell Carcinoma (2021-2030) ($MN)
Table 9 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Metabolic Diseases (2021-2030) ($MN)
Table 10 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Hunter Syndrome (2021-2030) ($MN)
Table 11 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Gaucher Disease (2021-2030) ($MN)
Table 12 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Fabry Disease (2021-2030) ($MN)
Table 13 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Hypoparathyroidism (2021-2030) ($MN)
Table 14 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Hematologic & Immunologic Diseases (2021-2030) ($MN)
Table 15 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Hemophilia (2021-2030) ($MN)
Table 16 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Hereditary Angioedema (2021-2030) ($MN)
Table 17 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Infectious diseases (2021-2030) ($MN)
Table 18 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Neurological diseases (2021-2030) ($MN)
Table 19 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Huntington’s Disease (2021-2030) ($MN)
Table 20 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Alzheimer’s Disease (2021-2030) ($MN)
Table 21 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Drug Type (2021-2030) ($MN)
Table 22 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Non-Biologics (2021-2030) ($MN)
Table 23 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Biologics (2021-2030) ($MN)
Table 24 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Sale (2021-2030) ($MN)
Table 25 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Prescribed (2021-2030) ($MN)
Table 26 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Generics (2021-2030) ($MN)
Table 27 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Drug (2021-2030) ($MN)
Table 28 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Rituxan (2021-2030) ($MN)
Table 29 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Revlimid (2021-2030) ($MN)
Table 30 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Imbruvica (2021-2030) ($MN)
Table 31 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Opdivo (2021-2030) ($MN)
Table 32 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Darzalex (2021-2030) ($MN)
Table 33 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Pomalyst (2021-2030) ($MN)
Table 34 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Other Drugs (2021-2030) ($MN)
Table 35 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Distribution Channel (2021-2030) ($MN)
Table 36 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Online Pharmacies (2021-2030) ($MN)
Table 37 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Hospital Pharmacies (2021-2030) ($MN)
Table 38 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Retail Pharmacies (2021-2030) ($MN)
Table 39 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Other Distribution Channels (2021-2030) ($MN)
Note: Tables for North America, Europe, APAC, South America, and Middle East & Africa Regions are also represented in the same manner as above.
| ※参考情報 希少疾病用医薬品は、希少疾病の治療に特化した医薬品を指します。希少疾病とは、一般的に患者数が少なく、国や地域によっては特に症例が限られる疾患を指します。このような疾病は、人口の1%未満の患者がいる状態と定義されることが多く、治療法が限られているため、医薬品の開発が求められます。 希少疾病用医薬品の主な種類には、遺伝性疾患、代謝異常、希少がん、感染症、免疫系の障害などがあります。これらの疾患は、特定の遺伝子変異や環境要因に起因することが多く、その治療には特別な医薬品が必要です。また、これらの疾患はしばしば重篤で、患者の生活の質を大きく損なうことが多いです。このため、医薬品開発の優遇策が設けられることによって、製薬企業が関与しやすい環境が整えられています。 希少疾病用医薬品の用途は多岐にわたります。例えば、遺伝性疾患の治療に使用される医薬品は、遺伝子治療や酵素補充療法などが一般的で、これらは体内の欠乏した成分や機能を補うことに重点が置かれています。また、免疫系の疾患に対する医薬品は、特定の免疫反応を調整することで、症状を緩和することが目的とされています。 希少疾病用医薬品の開発には、さまざまな関連技術が活用されています。バイオテクノロジーやナノテクノロジー、遺伝子工学などが主な技術の例です。特に、バイオ医薬品は、生物由来の成分を利用した医療製品であり、多くの希少疾病用医薬品がこの分野に該当します。たとえば、モノクローナル抗体や遺伝子組換えタンパク質などがそれに該当します。 また、希少疾病用医薬品の開発には、規制当局からの特別な承認が必要です。欧州連合や米国では、希少疾病用医薬品に関連する法律が設けられており、これにより治療が急がれる患者に速やかに新しい医薬品が提供されるようになっています。これにより、製薬企業は市場への参入が促進され、研究開発のリスクが軽減されます。 希少疾病用医薬品の開発は、企業にとって利益を生む商機である一方、患者にとっては生存の希望ともなります。希少疾病は、その患者数が少ないため、一般的な医薬品に比べると開発にかかるコストが高くなる傾向があります。しかし、その重要性から、さまざまな支援策や助成金制度が用意されており、企業はこれを利用して開発を進めることができます。 患者の視点から見ると、希少疾病用医薬品は時には唯一の治療法であることが多く、その承認に向けての努力は非常に重要です。医療の進歩は日進月歩であり、新しい治療法の発見や技術革新が続いています。特に、希少疾病においては新しい知見や技術が急速に取り入れられ、診断や治療が進化していく可能性が高いです。 これらの医薬品が普及することで、多くの患者が恩恵を受けることが期待されます。希少疾病用医薬品の認定や開発の取り組みが進むことで、これまで医療の手が届かなかった患者にも希望がもたらされるでしょう。希少疾病用医薬品は、治療の選択肢を増やし、患者の生活の質を向上させるために重要な役割を果たしているのです。 希少疾病用医薬品の未来は明るいと言えます。今後も新たな研究が進む中で、多くの患者がその恩恵を受けることを期待しています。また、医療現場では、希少疾病の診断や治療に対する認識が高まり、より効果的な戦略が求められています。これにより、希少疾病用医薬品がより多くの患者に届くことが可能になるでしょう。 |
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