1 序文
2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場推計
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 はじめに
4.1 概要
4.2 主要な業界動向
5 世界のポンペ病治療市場
5.1 市場概要
5.2 市場動向
5.3 COVID-19の影響
5.4 市場予測
6 治療別市場内訳
6.1 酵素補充療法（ERT）
6.1.1 市場動向
6.1.2 市場予測
6.2基質還元療法（SRT）
6.2.1 市場動向
6.2.2 市場予測
6.3 シャペロンアドバンスト補充療法（CART）
6.3.1 市場動向
6.3.2 市場予測
6.4 その他
6.4.1 市場動向
6.4.2 市場予測
7 投与経路別市場内訳
7.1 経口
7.1.1 市場動向
7.1.2 市場予測
7.2 静脈内
7.2.1 市場動向
7.2.2 市場予測
7.3 その他
7.3.1 市場動向
7.3.2 市場予測
8 流通チャネル別市場内訳
8.1 病院および医療機関クリニック・薬局
8.1.1 市場動向
8.1.2 市場予測
8.2 薬局（小売）
8.2.1 市場動向
8.2.2 市場予測
8.3 オンライン薬局
8.3.1 市場動向
8.3.2 市場予測
8.4 その他
8.4.1 市場動向
8.4.2 市場予測
9 適応症別市場内訳
9.1 乳児期発症ポンペ病（IOPD）
9.1.1 市場動向
9.1.2 市場予測
9.2 古典型乳児型
9.2.1 市場動向
9.2.2 市場予測
9.3 非古典型乳児型
9.3.1 市場動向
9.3.2 市場予測
9.4 遅発性ポンペ病（LOPD）
9.4.1 市場動向
9.4.2 市場予測
9.5 その他
9.5.1 市場動向
9.5.2 市場予測
10 地域別市場内訳
10.1 北米
10.1.1 米国
10.1.1.1 市場動向
10.1.1.2 市場予測
10.1.2 カナダ
10.1.2.1 市場動向
10.1.2.2 市場予測
10.2 アジア太平洋地域
10.2.1 中国
10.2.1.1 市場動向
10.2.1.2 市場予測
10.2.2 日本
10.2.2.1 市場動向
10.2.2.2 市場予測
10.2.3 インド
10.2.3.1 市場動向
10.2.3.2 市場予測
10.2.4 韓国
10.2.4.1 市場動向
10.2.4.2 市場予測
10.2.5 オーストラリア
10.2.5.1 市場動向
10.2.5.2 市場予測
10.2.6 インドネシア
10.2.6.1 市場動向
10.2.6.2 市場予測
10.2.7 その他
10.2.7.1 市場動向
10.2.7.2 市場予測
10.3 ヨーロッパ
10.3.1 ドイツ
10.3.1.1 市場動向
10.3.1.2 市場予測
10.3.2 フランス
10.3.2.1 市場動向
10.3.2.2 市場予測
10.3.3 英国
10.3.3.1 市場動向
10.3.3.2 市場予測
10.3.4 イタリア
10.3.4.1 市場動向
10.3.4.2 市場予測
10.3.5 スペイン
10.3.5.1 市場動向
10.3.5.2 市場予測
10.3.6 ロシア
10.3.6.1 市場動向
10.3.6.2 市場予測
10.3.7 その他
10.3.7.1 市場トレンド
10.3.7.2 市場予測
10.4 ラテンアメリカ
10.4.1 ブラジル
10.4.1.1 市場トレンド
10.4.1.2 市場予測
10.4.2 メキシコ
10.4.2.1 市場トレンド
10.4.2.2 市場予測
10.4.3 その他
10.4.3.1 市場トレンド
10.4.3.2 市場予測
10.5 中東およびアフリカ
10.5.1 市場トレンド
10.5.2 国別市場内訳
10.5.3 市場予測
11 推進要因、抑制要因、機会
11.1 概要
11.2 推進要因
11.3 抑制要因
11.4 機会
12 バリューチェーン分析
13 ポーターのファイブフォース分析
13.1 概要
13.2 買い手の交渉力
13.3 サプライヤーの交渉力
13.4 競争の度合い
13.5 新規参入の脅威
13.6 代替品の脅威
14 価格分析
15 競争環境
15.1 市場構造
15.2 主要プレーヤー
15.3 主要プレーヤーのプロフィール
15.3.1 Amicus Therapeutics Inc.
15.3.1.1 会社概要
15.3.1.2 製品ポートフォリオ
15.3.1.3 財務状況
15.3.1.4 SWOT分析
15.3.2 Audentes Therapeutics Inc.（アステラス製薬米国子会社） （ホールディング社）
15.3.2.1 会社概要
15.3.2.2 製品ポートフォリオ
15.3.3 Oxyrane UK Limited
15.3.3.1 会社概要
15.3.3.2 製品ポートフォリオ
15.3.4 Sanofi S.A.
15.3.4.1 会社概要
15.3.4.2 製品ポートフォリオ
15.3.4.3 財務状況
15.3.4.4 SWOT分析
15.3.5 Spark Therapeutics Inc.
15.3.5.1 会社概要
15.3.5.2 製品ポートフォリオ
なお、これは一部の企業リストであり、完全なリストは本レポートに掲載されています。
図1：世界：ポンペ病治療市場：主要な推進要因と課題図2：世界：ポンペ病治療市場：売上高（10億米ドル）、2017年～2022年
図3：世界：ポンペ病治療市場予測：売上高（10億米ドル）、2023年～2028年
図4：世界：ポンペ病治療市場：治療別内訳（%）、2022年
図5：世界：ポンペ病治療市場：投与経路別内訳（%）、2022年
図6：世界：ポンペ病治療市場：流通チャネル別内訳（%）、2022年
図7：世界：ポンペ病治療市場：適応症別内訳（%）、2022年
図8：世界：ポンペ病治療市場：地域別内訳（%）、2022年
図9: 世界：ポンペ病治療（酵素補充療法（ERT））市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図10: 世界：ポンペ病治療（酵素補充療法（ERT））市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図11: 世界：ポンペ病治療（基質還元療法（SRT））市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図12: 世界：ポンペ病治療（基質還元療法（SRT））市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図13: 世界：ポンペ病治療（シャペロン高度補充療法（CART））市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図14:世界：ポンペ病治療薬（シャペロン・アドバンスト補充療法（CART））市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図15：世界：ポンペ病治療薬（その他の治療薬）市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図16：世界：ポンペ病治療薬（その他の治療薬）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図17：世界：ポンペ病治療薬（経口剤）市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図18：世界：ポンペ病治療薬（経口剤）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図19：世界：ポンペ病治療薬（静脈内剤）市場：売上高（百万米ドル） 2017年および2022年
図20：世界：ポンペ病治療薬（静脈内）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図21：世界：ポンペ病治療薬（その他の投与経路）市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図22：世界：ポンペ病治療薬（その他の投与経路）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図23：世界：ポンペ病治療薬（病院・診療所薬局）市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図24：世界：ポンペ病治療薬（病院・診療所薬局）市場予測：売上高（百万米ドル） 2023～2028年
図25：世界：ポンペ病治療薬（実店舗）市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図26：世界：ポンペ病治療薬（実店舗）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図27：世界：ポンペ病治療薬（オンライン薬局）市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図28：世界：ポンペ病治療薬（オンライン薬局）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図29：世界：ポンペ病治療薬（その他の流通チャネル）市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図30：世界：ポンペ病治療薬（その他の流通チャネル）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図31：世界：ポンペ病治療薬（乳児発症ポンペ病（IOPD））市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図32：世界：ポンペ病治療薬（乳児発症ポンペ病（IOPD））市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図33：世界：ポンペ病治療薬（古典型乳児型）市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図34：世界：ポンペ病治療薬（古典型乳児型）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図35：世界：ポンペ病治療薬（非古典型）乳児型ポンペ病（LOPD）市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図36：世界：ポンペ病治療薬（非古典的乳児型）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図37：世界：ポンペ病治療薬（遅発性ポンペ病（LOPD））市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図38：世界：ポンペ病治療薬（遅発性ポンペ病（LOPD））市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図39：世界：ポンペ病治療薬（その他の適応症）市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図40：世界：ポンペ病治療薬（その他の適応症）市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図41：北米：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図42：北米：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図43：米国：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図44：米国：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図45：カナダ：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図46：カナダ：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル） 2023～2028年
図47：アジア太平洋地域：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図48：アジア太平洋地域：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図49：中国：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図50：中国：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図51：日本：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図52：日本：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図53: インド：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図54: インド：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図55: 韓国：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図56: 韓国：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図57: オーストラリア：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図58: オーストラリア：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図59: インドネシア：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル） 2017年および2022年
図60：インドネシア：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図61：その他：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図62：その他：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図63：欧州：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図64：欧州：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図65：ドイツ：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図66：ドイツ：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図67：フランス：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図68：フランス：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図69：英国：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図70：英国：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図71：イタリア：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図72：イタリア：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル） 2023-2028年
図73：スペイン：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図74：スペイン：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図75：ロシア：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図76：ロシア：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図77：その他：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図78：その他：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023-2028年
図79：ラテンアメリカ：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図80：ラテンアメリカ：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図81：ブラジル：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図82：ブラジル：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図83：メキシコ：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図84：メキシコ：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図85：その他：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図86：その他：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図87：中東・アフリカ：ポンペ病治療市場：売上高（百万米ドル）、2017年および2022年
図88：中東・アフリカ：ポンペ病治療市場：国別内訳（％）、2022年
図89：中東・アフリカ：ポンペ病治療市場予測：売上高（百万米ドル）、2023～2028年
図90：世界：ポンペ病治療業界：成長促進要因、阻害要因、機会
図91：世界：ポンペ病治療業界：バリューチェーン分析
図92：世界：ポンペ病治療業界：ポーターのファイブフォース分析
表1：世界：ポンペ病治療市場：主要な業界動向（2022年および2028年）
表2：世界：ポンペ病治療市場予測：治療別内訳（百万米ドル）、2023～2028年
表3：世界：ポンペ病治療市場予測：投与経路別内訳（百万米ドル）、2023～2028年
表4：世界：ポンペ病治療市場予測：流通チャネル別内訳（百万米ドル）、2023～2028年
表5：世界：ポンペ病治療市場予測：適応症別内訳（百万米ドル）、2023～2028年
表6：世界：ポンペ病治療市場予測：地域別内訳（百万米ドル）、2023～2028年
表7：世界：ポンペ病治療市場：競争構造
表8：世界：ポンペ病治療市場：主要プレーヤー
| ※参考情報 ポンペ病は、グルコシルセラミダーゼ酸性酵素の欠損により引き起こされる遺伝性の代謝異常です。この病気は、グリコーゲンが細胞に異常に蓄積されることで生じ、特に筋肉や心臓に影響を与えます。ポンペ病は、非常に稀な疾患であり、症状の現れ方は年齢や体の部位によって異なります。一般的に、幼児型、成人型、および遅延型の三つの主要なタイプがあります。幼児型は生後数ヶ月内に症状が現れ、進行が早いのが特徴です。成人型は症状が遅れて現れ、筋力の低下や呼吸障害が主な症状です。遅延型は、軽度の症状があるものの、進行がゆっくりなタイプです。 ポンペ病の治療には主に酵素補充療法が用いられます。この治療法は、欠損している酵素を外部から直接投与するもので、患者の血液中に酵素を補充することによって、グリコーゲンの蓄積を減少させ、症状の進行を抑えることを目指します。現在、アレクプト・アクチビエンを含むいくつかの酵素補充療法が承認されており、これらは定期的に静脈内投与されます。患者によっては、治療の開始が早いほど効果が高くなる傾向があります。 また、ポンペ病の患者には、補助的な治療が必要です。理学療法や作業療法を通じて、筋力の維持や機能の向上を図ることが重要です。リハビリテーションプログラムは個々の症状や進行度に応じて調整され、患者が日常生活をより快適に過ごせるよう支援します。さらに、呼吸理学療法も重要であり、特に成人型の患者においては、呼吸機能が低下するため、酸素療法や呼吸補助器具の使用が推奨されることがあります。 最近の研究では、遺伝子治療による新しい治療の可能性が示唆されています。このアプローチでは、健康な遺伝子を患者の細胞に導入することによって、欠損している酵素の生産を回復させることを目指します。まだ臨床試験段階ですが、成功すれば根本的な治療法となる可能性があります。 ポンペ病は現在治療法がいくつか確立されていますが、根本的な治療法はまだ完全には確立されていません。そのため、患者には医療機関での定期的なフォローアップや早期の症状チェックが重要です。家族性の病気であるため、遺伝カウンセリングも考慮する必要があります。ポンペ病の診断には、血液検査や筋生検が行われ、酵素活性の測定が用いられます。 また、ポンペ病に関する研究は進行中であり、近年の技術革新により、より効果的な治療方法の開発が期待されています。新しいバイオテクノロジーや遺伝子編集技術を活用することで、より多くの患者がその利益を受けられる可能性があります。さらなる研究とともに、ポンペ病に対する理解が深まることで、全国の患者の生活の質が向上することが期待されます。 ポンペ病は、深刻な健康問題を引き起こす可能性がありますが、適切な治療とサポートによって症状の管理は可能です。医療チーム、患者、家族が密接に連携することで、患者の人生にポジティブな変化をもたらすことができるのです。治療とその効果を最大限に引き出すためには、最新の情報を常に更新し続けることが重要です。ポンペ病についての理解を深め、適切な治療法を模索することが、患者の生活の質を向上させる鍵となります。 |
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