❖本調査資料に関するお問い合わせはこちら❖
システイヌリア市場は、2024年に主要7市場（アメリカ、EU4、英国、日本）において8,490万ドルの規模に達しました。
今後、IMARCグループは主要7市場が2035年までに1億4,550万ドルの規模に達し、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）5.05％で成長すると予測しております。
IMARCの新報告書「シスチン尿症市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望（2025-2035年）」において、シスチン尿症市場が包括的に分析されました。シスチン尿症は、体内の特定のアミノ酸、特にシスチンの代謝に影響を及ぼす遺伝性疾患です。尿中にシスチンが異常蓄積する特徴があり、膀胱・腎臓・尿路に結石を形成する可能性があります。主な症状としては、腰部や腹部側面に生じる鋭い痛みが挙げられます。シスチン尿症を患う患者様は、血尿（血尿）、尿路感染症や閉塞、吐き気、嘔吐、腹部不快感なども経験される場合があります。これらの疾患が定期的に再発すると、最終的に腎臓障害を引き起こす可能性があります。本疾患の診断は通常、患者様の申告症状、病歴、尿検査に基づいて行われます。診断確定のためには、さらに尿路造影検査（静脈性腎盂造影）によるX線検査が推奨されます。これは造影剤を血管内に注入し結石を検出する検査です。医療従事者は、体内のシスチン濃度を簡便・迅速・定性的に評価するため、シアン化ナトリウム-ニトロプルシド試験を実施する場合もあります。
近位尿細管におけるシスチン再吸収に影響を与える、遺伝性の常染色体劣性遺伝異常の症例増加が、シスチン尿症市場の主な推進要因となっております。これに加え、尿のpHを上昇させてシスチンの溶解性を高める作用を持つアセタゾラミドやクエン酸カリウムなどのアルカリ化剤の使用拡大も、市場成長を促進しております。さらに、合併症リスクの低減、回復時間の短縮、患者アウトカムの改善など、数多くの利点から、この疾患治療における体外衝撃波砕石術の普及が市場にさらなる好影響をもたらしています。加えて、主要企業各社は診断・治療選択肢に関するガイダンスを提供する新たな遺伝子カウンセリング処置の開発に向け、研究活動に多大な投資を行っています。これは結果として、さらなる重要な成長促進要因として作用しております。さらに、尿道から柔軟な尿管鏡を挿入し、結石を尿路で容易に排出可能な微小片に正確に破砕するレーザー療法の利用拡大は、今後数年間でシスチン尿症市場を牽引すると予想されます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるシスチン尿症市場について包括的な分析を提供しております。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。また、主要7市場における現在および将来の患者数についても記載されております。本報告書によれば、米国はシスチン尿症患者数が最も多く、治療市場規模も最大となっています。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されております。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびシスチン尿症市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年3月、アドヴィセンヌ社（ユーロネクスト・グロース・パリ上場：ALDVI – FR0013296746）は、システイン尿症治療薬である独自開発薬ADV7103について、アメリカ食品医薬品局（FDA）より希少疾病用医薬品指定（ODD）を取得したことを発表しました。
主なハイライト：
- シスチン尿症の発生率は、米国を含む全世界で約7,000人に1人と推定されております。
- スウェーデンでは10万人に1人、日本では18,000人に1人、オーストラリアでは4,000人に1人、イスラエルでは2,500人に1人、英国およびスペインでは2,000人に1人の有病率と報告されております。
- シスチン尿症による結石形成患者においては、平均して1～2年に1個の結石を生成し、3年に1回の手術治療を受け、中年期までに7回の手術を経験しています。
- シスチン結石は、あらゆる結石の種類の中で最も高い5年再発率（83%）を示します。
- 男性は女性に比べ、この疾患を発症する確率が約2倍高くなります。最初のシスチン結石が形成される平均年齢は22歳ですが、シスチン尿症患者の22％は若年期に結石を発症します。
- 腎障害や腎不全の発生リスクは全体としてかなり高い（最大70％）ものの、シスチン尿症患者における末期腎不全のリスクは比較的低く（5％未満）なっています。
薬剤：
チオラECは処方薬であり、徐放性錠剤として提供されます。本剤は、高水分摂取、アルカリ性（低酸性）環境、食事療法と併用し、これらの単独療法では効果が得られない、体重44ポンド（20kg）以上の特定の成人および小児患者において、特定の腎結石（シスチン結石）の生成を抑制するために使用されます。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- シスチン尿症市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- シスチン尿症市場における各種薬剤の売上高
- 市場における償還シナリオ
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中のシスチン尿症治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供します。
市場流通中の医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- シスチン尿症市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別システイヌリア市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるシステイヌリアの成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場におけるシスチン尿症の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるシスチン尿症の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるシスチン尿症の性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるシスチン尿症の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるシスチン尿症患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における予測患者プール規模（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- シスチン尿症の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
シスチン尿症：現在の治療状況、市販薬、および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発中の薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるシスチン尿症治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- シスチン尿症市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- シスチン尿症市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- シスチン尿症市場に関連する臨床試験の状況は、ステータス別にどのような構造となっているでしょうか？
- シスチン尿症市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのような構造となっているでしょうか？
- シスチン尿症市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造となっているでしょうか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 シスチン尿症 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 シスチン尿症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 シスチン尿症 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 診断症例数（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 疫学シナリオ – イギリス
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.6 診断症例数（2019-2035年）
7.6.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.8.5 診断症例数（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 シスチン尿症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 シスチン尿症 – 未充足医療ニーズ
10 シスチン尿症 – 治療の主要エンドポイント
11 シスチン尿症 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるシスチン尿症治療薬リスト
11.1.1 シアラEC（チオプロニン） – ミッション・ファーマカル社
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
上記は市販薬の一部リストに過ぎませんので、ご了承ください。完全なリストは本報告書に記載されております。
12 シスチン尿症 – 開発中の薬剤
12.1 主要7市場におけるシスチン尿症開発中薬剤リスト
12.1.1 薬剤名 – 企業名
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
パイプライン薬剤の完全なリストは本報告書に記載されておりますので、ご了承ください。
13. シスチン尿症 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. シスチン尿症 – 臨床試験の現状
14.1 ステータス別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制関連イベント
15 シスチン尿症 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な洞察
15.2 市場シナリオ – トップ7市場
15.2.1 シスチン尿症 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 シスチン尿症 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 シスチン尿症 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 シスチン尿症 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.3.3 シスチン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 シスチン尿症 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 シスチン尿症 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 シスチン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 シスチン尿症 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035）
15.5.2 シスチン尿症 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 シスチン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 シスチン尿症 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035）
15.6.2 シスチン尿症 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 シスチン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 シスチン尿症 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 シスチン尿症 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.7.3 シスチン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 シスチン尿症 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 シスチン尿症 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 シスチン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 シスチン尿症 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035）
15.9.2 シスチン尿症 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 シスチン尿症 – アクセスおよび償還の概要
16 シスチン尿症 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 シスチン尿症市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 シスチン尿症市場 – 戦略的提言
19 付録
❖本調査レポートの見積依頼/サンプル/購入/質問フォーム❖