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ファンコニ貧血市場は、2024年に主要7市場（アメリカ、EU4、英国、日本）において5140万ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは主要7市場が2035年までに8330万ドルの規模に達し、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）4.51％で成長すると予測しております。
IMARC社の新報告書「ファンコニ貧血市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望（2025-2035年）」において、ファンコニ貧血市場が包括的に分析されております。ファンコニ貧血は、骨髄機能不全、がんへの感受性増加、および様々な身体的異常を特徴とする希少な遺伝性疾患です。この状態では、新しい血液細胞の生成を担う骨髄が、十分な赤血球、白血球、血小板を生成できなくなります。その結果、この疾患に苦しむ患者様は、疲労感、頭痛、呼吸困難、感染症の増加、出血リスクの上昇などを経験する可能性があります。この疾患に関連するその他の一般的な症状には、骨格変形、親指や上肢の奇形、心臓欠陥、平衡感覚障害、皮膚色素沈着の変化、異常な脊柱弯曲、難聴などの身体的異常が含まれます。ファンコニ貧血の診断は通常、臨床評価、身体検査、生検を組み合わせて行われます。医療専門家は通常、血液細胞の種類・形態・機能を評価するため、ヘモグロビン電気泳動、全血球計算、末梢血塗抹検査など複数の血液検査を提案します。また、患者様の組織や細胞における特徴的な変化を確認するため、骨髄生検を実施する場合もあります。
DNA修復機能の欠陥や染色体不安定性を引き起こす遺伝性疾患の症例増加が、ファンコニ貧血市場の主要な推進要因となっております。加えて、体内の赤血球産生を刺激するためにテストステロンを投与するアンドロゲン療法の使用拡大も、市場成長を促進しております。これに伴い、ファンコニ貧血患者のエネルギーレベルや体力向上に役立つステロイド系薬剤の普及が、市場に明るい見通しをもたらしています。さらに、他の薬物療法に反応しない重篤な疾患状態の治療における幹細胞移植の応用拡大も、市場成長を促進しています。この処置では、正常な血液細胞数を回復させるため、病変した骨髄を健康な幹細胞と置換します。加えて、体外受精により形成された胚の染色体異常を判定し、遺伝子異常の伝播を防ぐために用いられる着床前遺伝子検査の普及が進んでおり、予測期間中にファンコニ貧血治療薬市場を牽引することが見込まれます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるファンコニ貧血市場について包括的な分析を提供しております。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。また、7大市場における現在および将来の患者数についても記載されております。本報告書によれば、米国はファンコニ貧血の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めています。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されております。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびファンコニ貧血市場に関与している、あるいは何らかの形で参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年4月、ロケット・ファーマシューティカルズ社は、欧州医薬品庁（EMA）がファンコニ貧血（補完群A）に対するレンチウイルスベクターベースの治験中遺伝子治療薬RP-L102の販売承認申請（MAA）を承認したと発表しました。ファンコニ貧血は、DNA修復に影響を与えるFANCA遺伝子の変異によって引き起こされる希少な遺伝性疾患であり、骨髄機能不全、がん発症リスク、先天性奇形を特徴とします。
主なハイライト：
- ファンコニ貧血は、世界中で約16万人に1人の割合で発生します。
- 米国とヨーロッパでは、推定5,500人から7,000人がファンコニ貧血の影響を受けています。
- ファンコニ貧血患者の約60～70％は、DNA修復に必要なタンパク質をコードするファンコニ貧血補完群A（FANCA）遺伝子変異を有しています。
- ファンコニ貧血は軽度の男性優性傾向を示し、男女比は1.2:1です。
- ファンコニ貧血はどの年齢でも診断可能ですが、診断年齢の中央値は7歳です。
治療薬：
RP-L102は、ファンコニ貧血患者を対象に開発中のロケット社のレンチウイルスベクターベース遺伝子治療です。本療法は、レンチウイルスベクターを用いて遺伝子エンジニアリングを施した自己由来（患者由来）造血幹細胞を含み、機能的なFANCA遺伝子のコピーを組み込んでおります。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- 英国
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- ファンコニ貧血市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- ファンコニ貧血市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還状況
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場に出回っているファンコニ貧血治療薬および後期開発段階のパイプライン医薬品についても詳細な分析を提供しております。
市場流通医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階パイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- ファンコニ貧血市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療分野の市場シェアはどの程度であり、2035年までどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別ファンコニ貧血市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 7つの主要市場におけるファンコニ貧血の成長率はどの程度か、今後10年間の予想成長率はどの程度か？
- 市場における主要な未充足ニーズは何ですか？
疫学的インサイト
- 7つの主要市場におけるファンコニ貧血の有病症例数（2019-2035年）はどの程度か？
- 7つの主要市場におけるファンコニ貧血の年齢別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるファンコニ貧血の性別別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるファンコニ貧血の種類別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるファンコニ貧血の新規患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるファンコニ貧血の患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- ファンコニ貧血の疫学的傾向を牽引する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
ファンコニ貧血：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発中の薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるファンコニ貧血治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- ファンコニ貧血市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- ファンコニ貧血市場に関連する主要な規制関連の出来事にはどのようなものがありますか？
- ファンコニ貧血市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのような構造になっていますか？
- ファンコニ貧血市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのような構造になっていますか？
- ファンコニ貧血市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造になっていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模の推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ファンコニ貧血 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 ファンコニ貧血 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 ファンコニ貧血 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.2.6 診断症例数（2019-2035年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.3.6 診断症例（2019-2035年）
7.3.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.4.6 診断症例（2019-2035年）
7.4.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.5.5 種類別疫学 (2019-2035)
7.5.6 診断症例 (2019-2035)
7.5.7 患者プール／治療症例 (2019-2035)
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.6.6 診断症例数（2019-2035年）
7.6.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.7.6 診断症例数（2019-2035年）
7.7.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.8.6 診断症例数（2019-2035年）
7.8.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.9.5 種類別疫学 (2019-2035)
7.9.6 診断症例数 (2019-2035)
7.9.7 患者プール／治療症例数 (2019-2035)
8 ファンコニ貧血 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ファンコニ貧血 – 未解決のニーズ
10 ファンコニ貧血 – 治療の主要エンドポイント
11 ファンコニ貧血 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるファンコニ貧血市販薬リスト
11.1.1 薬品名 – 会社名
11.1.1.1 薬品概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
市販薬の完全なリストは本報告書に記載されておりますので、ご留意ください。
12 ファンコニ貧血 – 開発中の薬剤
12.1 主要7市場におけるファンコニ貧血パイプライン医薬品一覧
12.1.1 RP-L102 – ロケット・ファーマシューティカルズ
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストであり、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. ファンコニ貧血 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. ファンコニ貧血 – 臨床試験の現状
14.1 ステータス別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制関連イベント
15 ファンコニ貧血 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – トップ7市場
15.2.1 ファンコニ貧血 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 ファンコーニ貧血 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 ファンコーニ貧血 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 ファンコーニ貧血 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.3.3 ファンコーニ貧血 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 ファンコーニ貧血 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 ファンコーニ貧血 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 ファンコーニ貧血 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 ファンコーニ貧血 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 ファンコニ貧血 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 ファンコニ貧血 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 ファンコーニ貧血 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 ファンコーニ貧血 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 ファンコニ貧血 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 ファンコニ貧血 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 ファンコニ貧血 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.7.3 ファンコーニ貧血 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 ファンコーニ貧血 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 ファンコニ貧血 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 ファンコーニ貧血 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 ファンコーニ貧血 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035）
15.9.2 ファンコニ貧血 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 ファンコニ貧血 – アクセスと償還の概要
16 ファンコニ貧血 – 最近の動向および主要オピニオンリーダーからの意見
17 ファンコニ貧血市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 ファンコニ貧血市場 – 戦略的提言
19 付録
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