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主要7市場（アメリカ、EU4カ国、英国、日本）ニーマン・ピック病治療薬市場は、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）4.46％で成長すると予測されております。
IMARC社の新報告書「ニーマン・ピック病市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035年」において、ニーマン・ピック病市場が包括的に分析されております。ニーマン・ピック病とは、脂肪およびコレステロールの代謝能力に影響を及ぼす希少な遺伝性疾患を指します。
この疾患は、脂肪物質を分解する役割を担う酵素である酸性スフィンゴミエリン分解酵素（ASM）の欠損または不足により、異常な量の脂質が蓄積される結果となります。ニーマン・ピック病にはいくつかの種類があり、重症度や発症年齢が異なります。A型とB型がこの疾患の最も一般的な形態であり、主に肝臓と脾臓に影響を及ぼし、これらの臓器の肥大、貧血、血小板減少を引き起こす可能性があります。C型はより重篤な形態であり、肝臓、脾臓、脳に影響を及ぼし、発達遅延、発作、運動障害、認知機能障害を引き起こします。ニーマン・ピック病の診断は、通常、患者の症状、病歴、身体検査の包括的な評価を経て行われます。医療従事者は、白血球中のスフィンゴミエリン分解酵素の量を測定し、疾患の診断を確認するために、血液または皮膚生検を行う場合もあります。
体細胞内にコレステロールやその他の脂肪が蓄積する原因となる遺伝子変異を引き起こす常染色体劣性遺伝性疾患の有病率増加が、ニーマン・ピック病市場の主な推進要因となっております。さらに、ミグルスタットなどの酵素阻害剤の広範な利用も市場成長を後押ししております。これらの薬剤は、体内の脂肪物質生成を抑制し、臓器への異常な蓄積を防ぐ作用を有しております。加えて、複数の政府機関や非政府組織が、ニーマン・ピック病の早期診断と利用可能な治療選択肢に関する認知度向上を目的とした健康教育プログラムへの資金提供を行っています。これにより、市場にとって前向きな見通しが生まれています。さらに、欠損または不足しているASM酵素を補充し、脂肪蓄積を最小限に抑え、症状緩和と患者の全体的な健康増進を図る酵素補充療法の応用拡大も、市場成長を促進する重要な要因として作用しています。これに加え、欠陥のある遺伝子の機能的なコピーを体内に導入してこの疾患を治療する遺伝子治療の普及が進んでいることも、今後数年間でニーマン・ピック病市場を牽引すると予想されます。
IMARC Groupの新たなレポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるニーマン・ピック病市場について包括的な分析を提供します。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本レポートではさらに、7大市場における現在および将来の患者数についても提示しております。レポートによれば、米国はニーマン・ピック病の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めております。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されております。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、ならびにニーマン・ピック病市場に関与している、または参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- ニーマン・ピック病市場の過去・現在・将来のパフォーマンス
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来のパフォーマンス
- ニーマン・ピック病市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還シナリオ
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中のニーマン・ピック病治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供しております。
市販薬
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- ニーマン・ピック病市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までの推移はどのようになると予想されますか？
- 2024年における主要7市場別のニーマン・ピック病市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるニーマン・ピック病市場の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7大市場におけるニーマン・ピック病の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるニーマン・ピック病の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるニーマン・ピック病の性別別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるニーマン・ピック病の種類別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるニーマン・ピック病の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるニーマン・ピック病の患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度になるでしょうか？
- ニーマン・ピック病の疫学的傾向を牽引する主な要因は何でしょうか？
- 7大市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
ニーマン・ピック病：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間での見込みはどのようでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性についてお教えください。
- 後期開発段階にあるパイプライン薬剤の安全性および有効性についてお教えください。
- 7大市場におけるニーマン・ピック病治療薬の現行治療ガイドラインについてお教えください。
- 市場における主要企業とその市場シェアについてお教えください。
- ニーマン・ピック病市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などについてお教えください。
- ニーマン・ピック病市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- ニーマン・ピック病市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのように構成されていますか？
- ニーマン・ピック病市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのように構成されていますか？
- ニーマン・ピック病市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのように構成されていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模の推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ニーマン・ピック病 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合分析
5 ニーマン・ピック病 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 ニーマン・ピック病 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.2.2 疫学予測 (2025-2035)
7.2.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.2.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.2.5 種類別疫学 (2019-2035)
7.2.6 診断症例数（2019-2035年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.3.6 診断症例数（2019-2035年）
7.3.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.4.6 診断症例数（2019-2035年）
7.4.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.5.6 診断症例（2019-2035年）
7.5.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.6.6 診断症例数（2019-2035年）
7.6.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.7.6 診断症例数（2019-2035年）
7.7.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.8.6 診断症例数（2019-2035年）
7.8.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.9.6 診断症例数 (2019-2035)
7.9.7 患者プール／治療症例 (2019-2035)
8 ニーマン・ピック病 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ニーマン・ピック病 – 未解決のニーズ
10 ニーマン・ピック病 – 治療の主要エンドポイント
11 ニーマン・ピック病 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるニーマン・ピック病市販薬リスト
11.1.1 ゼンプザイム（オリプダーゼアルファ） – サノフィ
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
11.1.2 ザベスカ（ミグルスタット） – アクテリオン・ファーマシューティカルズ
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場における売上高
11.1.3 ミプリファ（アリモクロモール） – ゼブラ・セラピューティクス
11.1.3.1 薬剤概要
11.1.3.2 作用機序
11.1.3.3 規制状況
11.1.3.4 臨床試験結果
11.1.3.5 主要市場における売上高
上記は市販薬の一部リストに過ぎませんので、ご了承ください。完全なリストは本報告書に記載されております。
12 ニーマン・ピック病 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるニーマン・ピック病開発中医薬品リスト
12.1.1 Trappsol Cyclo – Cyclo Therapeutics
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 VTS-270（アダラベタデックス） – マンドス
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
12.1.3 AZ-3102（ニズバグルスタット） – アザファロス
12.1.3.1 薬剤概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性および有効性
12.1.3.5 規制状況
上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎません。完全なリストは本報告書に記載されております。
13. ニーマン・ピック病 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. ニーマン・ピック病 – 臨床試験の現状
14.1 開発段階別薬剤
14.2 臨床試験段階別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制関連イベント
15 ニーマン・ピック病 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な洞察
15.2 市場シナリオ – トップ7市場
15.2.1 ニーマン・ピック病 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 ニーマン・ピック病 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 ニーマン・ピック病 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035）
15.3.2 ニーマン・ピック病 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.3.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.3.3 ニーマン・ピック病 – アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 ニーマン・ピック病 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035）
15.4.2 ニーマン・ピック病 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.4.3 ニーマン・ピック病 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 ニーマン・ピック病 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035）
15.5.2 ニーマン・ピック病 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.5.3 ニーマン・ピック病 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 ニーマン・ピック病 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 ニーマン・ピック病 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 ニーマン・ピック病 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 ニーマン・ピック病 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035）
15.7.2 ニーマン・ピック病 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 ニーマン・ピック病 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 ニーマン・ピック病 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035）
15.8.2 ニーマン・ピック病 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 ニーマン・ピック病 – アクセスおよび償還の概要
15.9 日本の市場シナリオ
15.9.1 ニーマン・ピック病 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 ニーマン・ピック病 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 ニーマン・ピック病 – アクセスおよび償還の概要
16 ニーマン・ピック病 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 ニーマン・ピック病市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 ニーマン・ピック病市場 – 戦略的提言
19 付録
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