スライ症候群の市場規模、疫学、市販薬販売、パイプライン、グローバル、日本市場予測

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スライ症候群市場は、2024年時点で主要7市場(アメリカ、EU4、英国、日本)において6億9,070万ドルの規模に達しました。

今後の見通しとして、IMARCグループは主要7市場が2035年までに9億9,520万ドルに達し、2025年から2035年にかけて年平均成長率(CAGR)3.41%を示すと予測しております。


IMARC社の新報告書「スライ症候群市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035年」において、スライ症候群市場が包括的に分析されております。スライ症候群(別名:ムコ多糖症VII種類)は、β-グルクロニダーゼ酵素の欠損を特徴とする、稀で重篤な遺伝性代謝疾患です。この酵素は体内のグリコサミノグリカン(GAG)を分解する役割を担っています。スライ症候群では、機能的なβ-グルクロニダーゼが存在しないため、様々な組織や臓器にGAGが徐々に蓄積し、広範囲にわたる細胞損傷や機能障害を引き起こします。

スライ症候群の症状は通常、乳幼児期または小児期に現れ、その重症度は様々です。主な臨床症状には、骨格異常(粗大な顔貌、関節硬直、骨格形成不全など)が含まれます。その他の症状としては、肝脾腫(肝臓と脾臓の肥大)、心筋症(心臓の筋肉の病気)、呼吸器系の問題、発達遅延・知的障害・行動障害などの神経学的合併症が挙げられます。スライ症候群の診断には、臨床評価、生化学的検査、遺伝子解析を組み合わせます。身体検査では特徴的な顔貌や骨格異常が認められる場合があります。血液検査や尿検査によりGAG(糖脂質)値の上昇が検出され、ムコ多糖症の存在が示唆されます。さらに酵素活性検査によりβ-グルクロニダーゼの欠損が確認され、診断が確定されます。遺伝子検査はGUSB遺伝子における特定の変異を特定するために不可欠であり、スライ症候群の診断を確定するとともに、影響を受けたご家族への正確な遺伝カウンセリングの提供に役立ちます。

 

ベータグルクロニダーゼ酵素の欠損を引き起こすGUSB遺伝子変異の増加が、スライ症候群市場の主な推進要因となっております。加えて、不足している酵素を静脈内投与する治療法である酵素補充療法(ERT)の利用拡大も、市場に前向きな見通しをもたらしております。ERTは、不足している酵素を補充し、影響を受けた組織におけるGAG(グリコサミノグリカン)の蓄積を軽減することを目的としており、疾患の進行を緩和し、患者の生活の質を向上させます。

さらに、筋骨格系および神経系の問題に対処するための理学療法や作業療法などの支持療法の普及も、市場の成長に寄与しています。これらの療法は、影響を受けた個人の筋力強化、協調性の改善、および粗大運動技能の向上に役立ちます。これに加え、変異したGUSB遺伝子を修正するために機能的な遺伝物質を導入するという有望なアプローチである遺伝子治療の継続的な進歩は、スライ症候群の治療において画期的な成果をもたらす可能性を秘めており、予測期間中の市場成長をさらに促進する見込みです。

 

IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4(ドイツ、スペイン、イタリア、フランス)、英国、日本におけるスライ症候群市場の詳細な分析を提供します。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。

本レポートではさらに、7大市場における現在および将来の患者数についても提示しております。レポートによれば、米国はスライ症候群の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めております。さらに、現在の治療実践/アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書で提供されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびスライ症候群市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。

 

調査期間

  • 基準年:2024年
  • 過去期間:2019年~2024年
  • 市場予測:2025年~2035年

対象国

  • アメリカ
  • ドイツ
  • フランス
  • イギリス
  • イタリア
  • スペイン
  • 日本

各国における分析内容

  • 過去・現在・将来の疫学シナリオ
  • 各治療カテゴリーの市場における過去・現在・将来のパフォーマンス
  • スライ症候群市場における各種薬剤の販売状況
  • 市場における償還状況
  • 市場内および市場外の競合状況
  • スライ症候群の過去・現在・将来の疫学シナリオ
  • 各治療カテゴリーの市場における過去・現在・将来のパフォーマンス
  • スライ症候群市場における各種薬剤の販売状況
  • 市場内および市場外の競合状況
  • スライ症候群市場における過去・現在・将来のパフォーマンス
  • 市場内における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来のパフォーマンス
  • スライ症候群市場における各種薬剤の販売状況
  • 市場内の償還シナリオ
  • 市場流通中および開発中の薬剤

競争環境:

本レポートでは、現在市場流通中のスライ症候群治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤に関する詳細な分析も提供しております。

市場流通中の薬剤

  • 薬剤概要
  • 作用機序
  • 規制状況
  • 臨床試験結果
  • 薬剤の採用状況と市場実績

後期開発段階のパイプライン薬剤

  • 薬剤概要
  • 作用機序
  • 規制状況
  • 臨床試験結果
  • 薬剤の採用状況と市場実績

本レポートで回答する主な質問:

市場インサイト

  • スライ症候群市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか?
  • 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までにはどのように推移すると予想されますか?
  • 2024年における主要7市場の国別スライ症候群市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか?
  • 主要7市場におけるスライ症候群市場の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか?
  • 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか?

疫学的知見

  • 7大市場におけるスライ症候群の有病症例数(2019-2035年)はどの程度でしょうか?
  • 7大市場における年齢層別のスライ症候群有病症例数(2019-2035年)はどの程度でしょうか?
  • 7大市場における性別別のスライ症候群有病症例数(2019-2035年)はどの程度でしょうか?
  • 主要7市場におけるスライ症候群の新規診断患者数は(2019-2035年)どの程度でしょうか?
  • 主要7市場におけるスライ症候群の患者プール規模は(2019-2024年)どの程度でしょうか?
  • 主要7市場における予測患者プール(2025-2035年)はどの程度になるでしょうか?
  • スライ症候群の疫学的傾向を牽引する主な要因は何でしょうか?
  • 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか?

スライ症候群:現在の治療状況、市販薬および新興治療法

  • 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか?
  • 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間での見込みはどのようでしょうか?
  • 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか?
  • 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか?
  • 主要7市場におけるスライ症候群治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか?
  • 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか?
  • スライ症候群市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などの動向はどのようなものですか?
  • スライ症候群市場に関連する主要な規制関連の動向はどのようなものですか?
  • スライ症候群市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのような構造になっていますか?
  • スライ症候群市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのような構造になっていますか?
  • スライ症候群市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造になっていますか?

1 はじめに

2 調査範囲と方法論

2.1 調査目的

2.2 ステークホルダー

2.3 データソース

2.3.1 一次情報源

2.3.2 二次情報源

2.4 市場規模推定

2.4.1 ボトムアップアプローチ

2.4.2 トップダウンアプローチ

2.5 予測方法論

3 エグゼクティブサマリー

4 スライ症候群 – 概要

4.1 概要

4.2 規制プロセス

4.3 疫学(2019-2024年)および予測(2025-2035年)

4.4 市場概要(2019-2024年)および予測(2025-2035年)

4.5 競合情報5 スライ症候群 – 疾患概要5.1 はじめに5.2 症状と診断5.3 病態生理5.4 原因と危険因子5.5 治療6 患者の経過7 スライ症候群 – 疫学と患者集団7.1 疫学 – 主要な知見7.2 疫学シナリオ – 主要7市場7.2.1 疫学シナリオ(2019-2024年)7.2.2 疫学予測(2025-2035年)7.2.3 年齢別疫学(2019-2035年)7.2.4 性別別疫学(2019-2035年)7.2.5 診断症例数(2019-2035年)7.2.6 患者プール/治療症例数(2019-2035年)7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国7.3.1 疫学シナリオ(2019-2024年)7.3.2 疫学予測(2025-2035年)7.3.3 年齢別疫学(2019-2035年)7.3.4 性別別疫学(2019-2035年)7.3.5 診断症例数(2019-2035年)7.3.6 患者プール/治療症例(2019-2035年)7.4 疫学シナリオ – ドイツ7.4.1 疫学シナリオ(2019-2024年)7.4.2 疫学予測(2025-2035年)7.4.3 年齢別疫学(2019-2035年)7.4.4 性別別疫学(2019-2035年)7.4.5 診断症例数(2019-2035年)7.4.6 患者プール/治療症例数(2019-2035年)7.5 疫学シナリオ – フランス7.5.1 疫学シナリオ(2019-2024年)7.5.2 疫学予測(2025-2035年)7.5.3 年齢別疫学(2019-2035年)7.5.4 性別別疫学(2019-2035年)7.5.5 診断症例(2019-2035年)7.5.6 患者プール/治療症例(2019-2035年)7.6 疫学シナリオ – イギリス7.6.1 疫学シナリオ(2019-2024年)7.6.2 疫学予測(2025-2035年)7.6.3 年齢別疫学(2019-2035年)7.6.4 性別別疫学(2019-2035年)7.6.5 診断症例数(2019-2035年)7.6.6 患者プール/治療症例数(2019-2035年)7.7 疫学シナリオ – イタリア7.7.1 疫学シナリオ(2019-2024年)7.7.2 疫学予測(2025-2035年)7.7.3 年齢別疫学(2019-2035年)7.7.4 性別別疫学(2019-2035年)7.7.5 診断症例数(2019-2035年)7.7.6 患者プール/治療症例(2019-2035年)7.8 疫学シナリオ – スペイン7.8.1 疫学シナリオ(2019-2024年)7.8.2 疫学予測(2025-2035年)7.8.3 年齢別疫学(2019-2035年)7.8.4 性別別疫学(2019-2035年)7.8.5 診断症例数(2019-2035年)7.8.6 患者プール/治療症例数(2019-2035年)7.9 日本における疫学シナリオ7.9.1 疫学シナリオ(2019-2024年)7.9.2 疫学予測(2025-2035年)7.9.3 年齢別疫学(2019-2035年)7.9.4 性別別疫学(2019-2035年)7.9.5 診断症例数(2019-2035年)7.9.6 患者プール/治療症例数(2019-2035年)8 スライ症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践8.1 ガイドライン、管理および治療8.2 治療アルゴリズム9 スライ症候群 – 未充足ニーズ

10 スライ症候群 – 治療の主要評価項目

11 スライ症候群 – 市販製品

11.1 主要7市場におけるスライ症候群治療薬リスト

11.1.1 メプセヴィー(ベストロニダーゼ・アルファ-VJBK) – ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル社

11.1.1.1 薬剤概要

11.1.1.2 作用機序

11.1.1.3 規制状況

11.1.1.4 臨床試験結果

11.1.1.5 主要市場における売上高

上記は市販薬の一部リストに過ぎませんので、ご了承ください。完全なリストは本報告書に記載されております。

12 スライ症候群 – 開発中の医薬品

12.1 主要7市場におけるスライ症候群開発中医薬品リスト

12.1.1 医薬品名 – 企業名

12.1.1.1 医薬品概要

12.1.1.2 作用機序

12.1.1.3 臨床試験結果

12.1.1.4 安全性および有効性

12.1.1.5 規制状況

なお、開発中の薬剤の完全なリストは本報告書に記載されておりますので、何卒ご了承ください。

13. スライ症候群 – 主な市販薬および開発中薬剤の属性分析

14. スライ症候群 – 臨床試験の現状

14.1 ステータス別薬剤

14.2 フェーズ別薬剤

14.3 投与経路別薬剤

14.4 主な規制関連イベント

15 スライ症候群 – 市場シナリオ

15.1 市場シナリオ – 主要な知見

15.2 市場シナリオ – トップ7市場

15.2.1 スライ症候群 – 市場規模

15.2.1.1 市場規模(2019-2024年)

15.2.1.2 市場予測(2025-2035年)

15.2.2 スライ症候群 – 治療法別市場規模

15.2.2.1 治療法別市場規模(2019-2024年)

15.2.2.2 治療法別市場予測(2025-2035年)

15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国

15.3.1 スライ症候群 – 市場規模

15.3.1.1 市場規模(2019-2024年)

15.3.1.2 市場予測(2025-2035年)

15.3.2 スライ症候群 – 治療法別市場規模

15.3.2.1 治療法別市場規模(2019-2024年)

15.3.2.2 治療法別市場予測(2025-2035)

15.3.3 スライ症候群 – アクセスおよび償還の概要

15.4 市場シナリオ – ドイツ

15.4.1 スライ症候群 – 市場規模

15.4.1.1 市場規模(2019-2024)

15.4.1.2 市場予測(2025-2035年)

15.4.2 スライ症候群 – 治療法別市場規模

15.4.2.1 治療法別市場規模(2019-2024年)

15.4.2.2 治療法別市場予測(2025-2035年)

15.4.3 スライ症候群 – アクセスおよび償還の概要

15.5 市場シナリオ – フランス

15.5.1 スライ症候群 – 市場規模

15.5.1.1 市場規模(2019-2024年)

15.5.1.2 市場予測(2025-2035年)

15.5.2 スライ症候群 – 治療法別市場規模

15.5.2.1 治療法別市場規模(2019-2024年)

15.5.2.2 治療法別市場予測(2025-2035年)

15.5.3 スライ症候群 – アクセスと償還の概要

15.6 市場シナリオ – イギリス

15.6.1 スライ症候群 – 市場規模

15.6.1.1 市場規模(2019-2024年)

15.6.1.2 市場予測(2025-2035年)

15.6.2 スライ症候群 – 治療法別市場規模

15.6.2.1 治療法別市場規模(2019-2024年)

15.6.2.2 治療法別市場予測(2025-2035年)

15.6.3 スライ症候群 – アクセスと償還の概要

15.7 市場シナリオ – イタリア

15.7.1 スライ症候群 – 市場規模

15.7.1.1 市場規模(2019-2024年)

15.7.1.2 市場予測(2025-2035年)

15.7.2 スライ症候群 – 治療法別市場規模

15.7.2.1 治療法別市場規模(2019-2024年)

15.7.2.2 治療法別市場予測(2025-2035)

15.7.3 スライ症候群 – アクセスおよび償還の概要

15.8 市場シナリオ – スペイン

15.8.1 スライ症候群 – 市場規模

15.8.1.1 市場規模(2019-2024)

15.8.1.2 市場予測(2025-2035年)

15.8.2 スライ症候群 – 治療法別市場規模

15.8.2.1 治療法別市場規模(2019-2024年)

15.8.2.2 治療法別市場予測(2025-2035年)

15.8.3 スライ症候群 – アクセスおよび償還の概要

15.9 市場シナリオ – 日本

15.9.1 スライ症候群 – 市場規模

15.9.1.1 市場規模(2019-2024年)

15.9.1.2 市場予測(2025-2035年)

15.9.2 スライ症候群 – 治療法別市場規模

15.9.2.1 治療法別市場規模(2019-2024年)

15.9.2.2 治療法別市場予測(2025-2035年)

15.9.3 スライ症候群 – アクセスと償還の概要

16 スライ症候群 – 最近の動向と主要なオピニオンリーダーからの意見

17 スライ症候群市場 – SWOT分析

17.1 強み

17.2 弱み

17.3 機会

17.4 脅威

18 スライ症候群市場 – 戦略的提言

19 付録

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