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主要7市場（アメリカ、EU4、英国、日本）におけるニーマン・ピック病C市場は、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）16.39％で成長すると予測されております。
ニーマン・ピック病C市場は、IMARCの新報告書「ニーマン・ピック病C市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035」において包括的に分析されております。
ニーマン・ピック病C（NPC）は、主に細胞内におけるコレステロールやその他の脂質の代謝能力に影響を及ぼす、稀で進行性の遺伝性疾患を指します。これはリソソーム蓄積症というより広範なカテゴリーに分類されます。この疾患の症状は乳児期、小児期、あるいは成人期に現れることもあり、診断と管理を複雑にします。
初期の兆候としては、運動発達の遅れ、嚥下困難、肝臓や脾臓の肥大などが挙げられます。病状が進行するにつれ、認知機能の低下、筋硬直、協調運動障害などの症状も現れる可能性があります。これらの症状は、脳、肝臓、肺など様々な臓器のリソソーム内に脂質が蓄積し、機能障害を引き起こすことで生じます。NPCの診断は、症状の多様性と他の様々な疾患との類似性から、しばしば困難を伴います。医療提供者は、診断を確定するために臨床評価、神経学的検査、画像検査、遺伝子検査を実施する場合があります。
NPC1およびNPC2遺伝子における変異の増加は、細胞内脂質輸送の障害を引き起こし、主にコレステロールや糖脂質などの脂質が様々な臓器内に蓄積する結果をもたらします。これがニーマン・ピック病C市場の主な推進要因となっております。これに加え、抗けいれん薬や移動補助具など、患者の生活の質向上を目的とした補助療法の利用拡大も、市場にとって好ましい見通しを生み出しています。さらに、脂質合成を阻害し疾患進行を遅延させる基質減少療法であるミグルスタットの普及が、市場成長をさらに後押ししております。
これに加え、筋緊張の向上、発話品質の改善、微細運動技能の促進に寄与する物理療法・言語療法・作業療法の利用増加も、重要な成長要因として作用しております。加えて、細胞内コレステロール蓄積物の除去を促進し正常な細胞環境を回復させるシクロデキストリン系療法の応用拡大も市場成長を後押ししております。さらに、疾患の原因となる欠陥遺伝子を修正・改善するため有効な遺伝子配列を細胞に導入する先端治療法である遺伝子治療の普及が進んでおり、予測期間中にニーマン・ピック病種類C市場を牽引することが期待されております。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるニーマン・ピック病C型の種類について包括的な分析を提供します。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。
本レポートではさらに、7大市場における現在および将来の患者数についても提示しております。レポートによれば、米国はニーマン・ピック病Cの患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めております。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されております。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、ならびにニーマン・ピック病C型市場に関与する、あるいは参入を計画されている全ての方にとって必読の資料です。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- 市場規模（過去・現在・将来）
- 各治療カテゴリーの市場規模（過去・現在・将来）
- 市場における各種薬剤の売上高（過去・現在・将来）
- 償還シナリオ（過去・現在・将来）
- 医療ニーズ（過去・現在・将来）
- 市場成長の推進要因、課題、機会（過去・現在・将来）
- 償還状況（過去・現在・将来）
- 未充足医療ニーズ（過去・現在・将来）
- 市場予測（2025年～2035年）
- ニーマン・ピック病C型市場の過去・現在・将来の業績
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の業績
- ニーマン・ピック病C型市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還シナリオ
- 市場流通中および開発中の薬剤
対象国ごとの分析内容
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中のニーマン・ピック病C型治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供しております。
市場流通中の医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- これまでニマン・ピック病C型の市場はどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までにはどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別ニーマン・ピック病C型の種類の市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるニーマン・ピック病C型の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7大市場におけるニーマン・ピック病Cの種類の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるニーマン・ピック病Cの種類の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるニーマン・ピック病C型の性別別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるニーマン・ピック病C型の種類別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるニーマン・ピック病Cの種類の診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるニーマン・ピック病Cの種類の患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度になるでしょうか？
- ニーマン・ピック病Cの種類の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
ニーマン・ピック病Cの種類：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間での見込みはどのようでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるニーマン・ピック病C型治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの会社で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- ニーマン・ピック病C型市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- ニーマン・ピック病C型の種類の市場に関連する主要な規制関連イベントは何でしょうか？
- ニーマン・ピック病C型の種類の市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのような構造になっているでしょうか？
- ニーマン・ピック病C型の種類の市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのような構造になっているでしょうか？
- ニーマン・ピック病C型の種類の市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造になっているでしょうか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ニーマン・ピック病C種類 – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 ニーマン・ピック病種類C – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 ニーマン・ピック病種類C – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 種類別疫学
（2019-2035年）
7.2.6 診断症例数（2019-2035年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.3.6 診断症例数（2019-2035年）
7.3.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.4.6 診断症例数（2019-2035年）
7.4.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.5.6 診断症例（2019-2035年）
7.5.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.6.6 診断症例数（2019-2035年）
7.6.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.7.6 診断症例数（2019-2035年）
7.7.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.8.6 診断症例数（2019-2035年）
7.8.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.9.6 診断症例数（2019-2035年）
7.9.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 ニーマン・ピック病C種類 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ニーマン・ピック病C種類 – 未充足ニーズ
10 ニーマン・ピック病C種類 – 治療の主要評価項目
11 ニーマン・ピック病C種類 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるニーマン・ピック病C種類市販薬リスト
11.1.1 アクヌルサ（レバセチルロイシン） – イントラバイオ
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
11.1.2 ミプリファ（アリモクロモール） – Zevra Therapeutics
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 ニーマン・ピック病C種類 – 開発中の薬剤
12.1 主要7市場におけるニーマン・ピック病種類Cパイプライン薬剤一覧
12.1.1 Trappsol Cyclo – Cyclo Therapeutics, Inc.
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 アドラベタデックス（VTS270） – マンドス社
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
12.1.3 ニズバグルスタット（AZ-3102） – アザファロス社
12.1.3.1 薬剤概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性および有効性
12.1.3.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の種類のうちの一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13 ニーマン・ピック病C種類 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14 ニーマン・ピック病C種類 – 臨床試験の現状
14.1 ステータス別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制関連イベント
15 ニーマン・ピック病種類C – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な洞察
15.2 市場シナリオ – トップ7市場
15.2.1 ニーマン・ピック病種類C – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 ニーマン・ピック病C種類 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 ニーマン・ピック病C種類 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 ニーマン・ピック病C種類 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 ニーマン・ピック病C種類 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 ニーマン・ピック病種類C – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 ニーマン・ピック病C種類 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 ニーマン・ピック病C種類 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 ニーマン・ピック病C種類 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 ニーマン・ピック病C種類 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 ニーマン・ピック病種類C – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 ニーマン・ピック病C種類 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 ニーマン・ピック病C種類 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 ニーマン・ピック病C種類 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 ニーマン・ピック病C種類 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 ニーマン・ピック病C種類 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 ニーマン・ピック病C種類 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 ニーマン・ピック病C種類 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 ニーマン・ピック病C種類 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 ニーマン・ピック病種類C – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 ニーマン・ピック病C種類 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 ニーマン・ピック病C種類 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 ニーマン・ピック病C種類 – アクセスおよび償還の概要
16 ニーマン・ピック病C種類 – 最近の動向および主要オピニオンリーダーからの意見
17 ニーマン・ピック病種類C市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 ニーマン・ピック病種類C市場 – 戦略的提言
19 付録
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