❖本調査資料に関するお問い合わせはこちら❖
主要7カ国のコフィン・ローリー症候群市場は、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）3.75％の成長率を示すと予測されております。
IMARCの新たなレポート「コフィン・ローリー症候群市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035」において、コフィン・ローリー症候群市場は包括的に分析されております。
コフィン・ローリー症候群（CLS）は、X染色体上に位置するRPS6KA3遺伝子の変異によって引き起こされる稀な遺伝性疾患であり、知的障害、骨格異常、および特徴的な顔面奇形を伴います。男性がほぼ例外なく罹患しますが、X染色体不活性化が生じた場合、女性でもまれに症状が現れることがあります。CLSには神経変性症状、筋緊張低下、低身長、心機能障害が併存します。他の神経発達障害と類似した特徴を示すため、診断が遅れるケースが多く見られます。
特に典型的な顔面特徴、発達遅延、骨格異常を呈する症例では、早期の遺伝子検査がCLS確定診断に極めて重要です。CLSの診断は通常、遺伝子検査、臨床評価、画像検査によって行われます。RPS6KA3変異の同定には、全エクソームシーケンス（WES）および次世代シーケンシング（NGS）が一般的に用いられます。さらに、放射線学的検査は骨格変形の特定に有用であり、てんかん様行動が認められる場合には脳波検査（EEG）が実施されます。CLSは進行性の知的障害および運動機能障害とも関連するため、患者管理には継続的な発達評価と神経学的経過観察が不可欠です。
遺伝子診断に対する認識の高まりと技術の進歩が、コフィン・ローリー症候群市場の主な推進要因となっております。遺伝カウンセリングサービスの増加や、遺伝子治療・分子阻害剤などの標的療法に関する研究の進展が、市場の成長をさらに後押ししています。加えて、認知機能や神経症状の管理におけるmTOR阻害剤や神経保護剤の役割拡大が、潜在的な治療介入への関心を高めています。
さらに、患者支援団体や希少疾患レジストリへの参加増加が臨床研究を促進し、バイオ医薬品企業からの投資を呼び込んでいます。個別化医薬品への注目の高まりと、CRISPRベースの遺伝子編集技術の進歩が相まって、もう一つの重要な成長促進要因として作用しています。言語療法、作業療法、理学療法を含む多職種連携ケアアプローチの採用増加も、CLS市場を形成しています。さらに、低分子医薬品や神経調節療法に関する継続的な研究が、予測期間中の市場拡大をさらに促進すると予想されます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるコフィン・ローリー症候群市場の包括的な分析を提供します。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本報告書では、7大市場における現在および将来の患者数についても提示しております。
さらに、現行の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還状況、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびコフィン・ローリー症候群市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2020年10月、CLS（コフィン・ローリー症候群）のシナプス可塑性障害に対する薬理学的治療法を検証する研究が行われました。計算モデルを用いて、TrkBアゴニスト、cAMPホスホジエステラーゼ阻害剤、ヒストン脱アセチル化酵素阻害剤、アンパキンなど、様々な薬剤クラスの効果を評価しました。その結果、減量した薬剤の併用療法により異常なL-LTPが正常化され、今後の実証的研究にとって貴重な道筋を示すことが判明しました。
主なポイント：
-
- CLSは遺伝性疾患であり、5万人に1人から10万人に1人の割合で発症すると考えられており、非常に稀な疾患です。
- CLSの男性患者は、X連鎖優性遺伝様式により、より重度の脳機能障害と特徴的な身体的特徴を示します。この変異によりCLSはX連鎖優性遺伝パターンを示し、女性患者は無症状または軽度の症状にとどまる場合があります。
- CLSはX連鎖優性遺伝のパターンを示します。症例の約70～80％は家族歴のない新規変異によるもので、残りの20～30％は家族内に罹患者が存在します。
- CLS患者の平均余命は低く、男性に問題が生じる頻度が高くなります。死因としては、外科的合併症、呼吸器の問題、心臓疾患が主な原因となります。
本疾患は比較的稀なため、詳細な地域別有病率データは乏しい状況です。CLSは世界中で報告されていますが、地域差をまとめた包括的な研究は存在しません。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- コフィン・ローリー症候群市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- コフィン・ローリー症候群市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還シナリオ
- 市場流通中および開発中の医薬品
競争環境：
本レポートでは、現在コフィン・ローリー症候群向けに販売されている医薬品および後期開発段階にあるパイプライン医薬品の詳細な分析も提供しております。
市場流通中医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階パイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
本報告書で回答する主要な質問：
市場インサイト
- コフィンローリー症候群市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までの推移はどのようになると予想されますか？
- 2024年における主要7市場別のコフィン・ローリー症候群市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるコフィン・ローリー症候群市場の成長率はどの程度でしょうか。また、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか。
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか。
疫学に関する洞察
- 主要7市場におけるコフィン・ローリー症候群の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか。
- 主要7市場におけるコフィン・ローリー症候群の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるコフィン・ローリー症候群の性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるコフィン・ローリー症候群の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるコフィン・ローリー症候群の患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プールは（2025-2035年）どの程度になるでしょうか？
- コフィン・ローリー症候群の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
コフィン・ローリー症候群：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発中の薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるコフィン・ローリー症候群治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどのようであり、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- コフィン・ローリー症候群市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- コフィン・ローリー症候群市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- コフィン・ローリー症候群市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのように構成されていますか？
- コフィン・ローリー症候群市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのように構成されていますか？
- コフィン・ローリー症候群市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのように構成されていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模の推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 コフィン・ローリー症候群 – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 コフィン・ローリー症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 コフィン・ローリー症候群 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例数（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 診断症例（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.6 疫学シナリオ – イギリス
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例数（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 診断症例数（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 コフィン・ローリー症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 コフィン・ローリー症候群 – 未充足ニーズ
10 コフィン・ローリー症候群 – 治療の主要エンドポイント
11 コフィン・ローリー症候群 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるコフィン・ローリー症候群の市販薬リスト
11.1.1 薬品名 – 会社名
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 コフィン・ローリー症候群 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるコフィン・ローリー症候群開発中医薬品リスト
12.1.1 医薬品名 – 製造販売企業名
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. コフィン・ローリー症候群 – 主要市販薬および開発中の医薬品の属性分析
14. コフィン・ローリー症候群 – 臨床試験の現状
14.1 開発段階別医薬品
14.2 試験段階別医薬品
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 コフィン・ローリー症候群 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な洞察
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 コフィン・ローリー症候群 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 コフィン・ローリー症候群 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 コフィン・ローリー症候群 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 コフィン・ローリー症候群 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 コフィン・ローリー症候群 – アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 コフィン・ローリー症候群 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 コフィン・ローリー症候群 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 コフィン・ローリー症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 コフィン・ローリー症候群 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 コフィン・ローリー症候群 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 コフィン・ローリー症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 コフィン・ローリー症候群 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 コフィン・ローリー症候群 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 コフィン・ローリー症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 コフィン・ローリー症候群 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 コフィン・ローリー症候群 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 コフィン・ローリー症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 コフィン・ローリー症候群 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 コフィン・ローリー症候群 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 コフィン・ローリー症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 コフィン・ローリー症候群 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 コフィン・ローリー症候群 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 コフィン・ローリー症候群 – アクセスと償還の概要
16 コフィン・ローリー症候群 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 コフィン・ローリー症候群市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 コフィン・ローリー症候群市場 – 戦略的提言
19 付録
❖本調査レポートの見積依頼/サンプル/購入/質問フォーム❖