メルニック・ニードルズ症候群の市場規模、疫学、市販薬販売、パイプライン、グローバル、日本市場予測

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主要7カ国のメルニック・ニードルズ症候群市場は、2025年から2035年にかけて、年平均成長率(CAGR)3.92%の成長率を示すと予想されております。

メルニック・ニードルズ症候群市場は、IMARC社の新報告書「メルニック・ニードルズ症候群市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035」において包括的に分析されております。


メルニック・ニードルズ症候群(MNS)は、非常に稀な発生率を有する常染色体劣性遺伝疾患です。骨格異形成、頭蓋顔面異常、その他の全身症状と関連しています。この疾患は、細胞骨格の組織化を担うタンパク質であるフィラミンAをコードするFLNA遺伝子の変異によって生じます。本症はX連鎖優性遺伝のため主に女性に発症し、男性では通常致死的となります。

MNS患者には脊柱側弯症、長管骨弯曲、低身長といった進行性の骨格変形や、眼球突出、小顎症、高い額といった特徴的な顔面変形が生じることがあります。その他の関連合併症として、心血管奇形、難聴、胸郭不全に起因する呼吸障害が挙げられます。MNSの診断には、臨床観察、放射線画像検査、遺伝子解析を組み合わせます。特徴的な放射線学的骨格異常と、FLNA変異を確認する分子診断が確定診断に不可欠です。比較的稀な疾患であるため、治療は対症療法と多職種連携による管理が中心となり、整形外科的治療、呼吸補助ケア、心臓異常や伝導性難聴などの合併症管理が行われます。

 

メルニック・ニードルズ症候群(MNS)市場は、認知度の向上、遺伝子検査の進歩、および標的療法に関する研究によって牽引されています。メルニック・ニードルズ症候群(MNS)の治療シナリオは、骨格変形、呼吸障害、および関連する併存疾患の管理に重点を置いた、主に対症療法が継続されています。脊柱側弯症や四肢変形に対する矯正手術などの整形外科的治療は、可動性の向上や合併症の進行防止の観点から重要です。

骨密度を高め骨折リスクを低減するため、ビスホスホネート製剤が断続的に使用されていますが、MNSにおけるその有効性については研究中です。胸部機能不全に対する呼吸療法や伝音性難聴に対する補聴器などの支持療法は、生活の質向上に重要な役割を果たします。これらの介入にもかかわらず、MNSに対する疾患修飾療法は存在しません。これは、細胞骨格機能障害を引き起こすFLNA遺伝子の変異によって疾患が発症するためです。また、希少骨格形成異常症における過剰な費用と臨床経験の不足も、治療へのアクセスを妨げています。遺伝子治療、標的分子治療、および新たな整形外科の手段は、将来の治療進歩に向けた有望な方向性を示しています。研究資金の拡充、希少疾病用医薬品の承認に向けた規制上のインセンティブ、そして学際的な共同アプローチが、近い将来における革新の促進とメルニック・ニードルズ症候群の治療選択肢の拡大につながることが期待されます。

 

IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4(ドイツ、スペイン、イタリア、フランス)、英国、日本におけるメルニック・ニードルズ症候群市場について包括的な分析を提供します。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。

本レポートではさらに、7大市場における現在および将来の患者層についても提供しています。加えて、現在の治療実践/アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなどもレポート内で明らかにされています。本レポートは、製造メーカー、投資家、ビジネス戦略担当者、研究者、コンサルタント、ならびにメルニック・ニードルズ症候群市場に関与する、あるいは参入を計画されている全ての方にとって必読の資料です。

 

主なハイライト:

  • MNSは非常に稀な疾患であり、世界中で報告されている症例数は100例未満です。
  • 本症候群はX連鎖優性遺伝様式を示し、主に女性に影響を及ぼす傾向があります。変異を有する男性は重篤な症状を呈することが多く、子宮内または新生児期の死亡につながります。
  • 報告症例数が少ないため、特定の地域で高い有病率を示すことはなく、症例は孤立して世界中に分布しています。
  • MNSの女性は通常寿命を全うする可能性がありますが、男性患者は一般的に高い死亡率を示し、出生時または出生直後に死亡する可能性があります。
  • MNS患者には、突出した広間隔の眼、ふっくらとした頬、小さな下顎といった特徴的な顔貌がみられます。骨格異常としては、長管骨の弯曲、脊柱側弯症、リボン状の肋骨が頻繁に認められます。

調査期間

  • 基準年:2024年
  • 過去期間:2019年~2024年
  • 市場予測:2025年~2035年

対象国

  • アメリカ合衆国
  • ドイツ
  • フランス
  • イギリス
  • イタリア
  • スペイン
  • 日本

各国における分析内容

  • 過去・現在・将来の疫学シナリオ
  • メルニック・ニードルズ症候群市場の過去・現在・将来の動向
  • 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
  • メルニック・ニードルズ症候群市場における各種薬剤の販売状況
  • 市場における償還シナリオ
  • 市場流通中および開発中の薬剤

競争環境:

本レポートでは、現在メルニック・ニードルズ症候群向けに販売されている薬剤および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供します。

市場流通中薬剤

  • 薬剤概要
  • 作用機序
  • 規制状況
  • 臨床試験結果
  • 薬剤の採用状況と市場実績

後期開発段階のパイプライン医薬品

  • 医薬品概要
  • 作用機序
  • 規制状況
  • 臨床試験結果
  • 医薬品採用状況と市場実績

本レポートで回答する主な質問:

市場インサイト

  • メルニック・ニードルズ症候群市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか?
  • 2024年における各治療分野の市場シェアはどの程度であり、2035年までの推移はどのようになると予想されますか?
  • 2024年における主要7市場の国別メルニック・ニードルズ症候群市場規模はどの程度であり、2024年にはどのような状況になるでしょうか?
  • 主要7市場におけるメルニック・ニードルズ症候群市場の成長率はどの程度でしょうか。また、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか。
  • 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか。

疫学に関する洞察

  • 主要7市場におけるメルニック・ニードルズ症候群の有病症例数(2019-2035年)はどの程度でしょうか。
  • 7つの主要市場におけるメルニック・ニードルズ症候群の年齢別有病症例数(2019-2035年)はどの程度でしょうか?
  • 7つの主要市場におけるメルニック・ニードルズ症候群の性別別有病症例数(2019-2035年)はどの程度でしょうか?
  • 7つの主要市場におけるメルニック・ニードルズ症候群の診断患者数は(2019-2035年)どの程度でしょうか?
  • 7つの主要市場におけるメルニック・ニードルズ症候群の患者プール規模(2019-2024年)はどの程度でしょうか?
  • 7つの主要市場における予測患者プールはどの程度になるでしょうか?
  • メルニック・ニードルズ症候群の疫学的傾向を推進する主な要因は何でしょうか?
  • 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか?

メルニック・ニードルズ症候群:現在の治療状況、市販薬および新興治療法

  • 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか?
  • 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか?
  • 現在市販されている薬剤の安全性および有効性について教えてください。
  • 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性について教えてください。
  • 主要7市場におけるメルニック・ニードルズ症候群治療薬の現行治療ガイドラインについて教えてください。
  • 市場における主要企業とその市場シェアについて教えてください。
  • メルニック・ニードルズ症候群市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などについて教えてください。
  • メルニック・ニードルズ症候群市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか?
  • メルニック・ニードルズ症候群市場に関連する臨床試験の状況は、ステータス別にどのような構造になっているでしょうか?
  • メルニック・ニードルズ症候群市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのような構造になっているでしょうか?
  • メルニック・ニードルズ症候群市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造になっているでしょうか?

1 はじめに

2 調査範囲と方法論

2.1 調査の目的

2.2 ステークホルダー

2.3 データソース

2.3.1 一次情報源

2.3.2 二次情報源

2.4 市場規模推計

2.4.1 ボトムアップアプローチ

2.4.2 トップダウンアプローチ

2.5 予測方法論

3 エグゼクティブサマリー

4 メルニック・ニードルズ症候群 – 概要

4.1 概要

4.2 規制プロセス

4.3 疫学(2019-2024年)および予測(2025-2035年)

4.4 市場概要(2019-2024年)および予測(2025-2035年)

4.5 競合情報

5 メルニック・ニードルズ症候群 – 疾患概要

5.1 はじめに

5.2 症状と診断

5.3 病態生理

5.4 原因と危険因子

5.5 治療

6 患者の経過

7 メルニック・ニードルズ症候群 – 疫学と患者集団

7.1 疫学 – 主要な知見

7.2 疫学シナリオ – 主要7市場

7.2.1 疫学シナリオ(2019-2024年)

7.2.2 疫学予測(2025-2035年)

7.2.3 年齢別疫学(2019-2035年)

7.2.4 性別別疫学(2019-2035年)

7.2.5 診断症例数(2019-2035年)

7.2.6 患者プール/治療症例数(2019-2035年)

7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国

7.3.1 疫学シナリオ(2019-2024年)

7.3.2 疫学予測(2025-2035年)

7.3.3 年齢別疫学(2019-2035年)

7.3.4 性別別疫学(2019-2035年)

7.3.5 診断症例数(2019-2035年)

7.3.6 患者プール/治療症例数(2019-2035年)

7.4 疫学シナリオ – ドイツ

7.4.1 疫学シナリオ(2019-2024年)

7.4.2 疫学予測(2025-2035年)

7.4.3 年齢別疫学(2019-2035年)

7.4.4 性別別疫学(2019-2035年)

7.4.5 診断症例数(2019-2035年)

7.4.6 患者プール/治療症例数(2019-2035年)

7.5 疫学シナリオ – フランス

7.5.1 疫学シナリオ(2019-2024年)

7.5.2 疫学予測(2025-2035年)

7.5.3 年齢別疫学(2019-2035年)

7.5.4 性別別疫学(2019-2035年)

7.5.5 診断症例(2019-2035年)

7.5.6 患者プール/治療症例(2019-2035年)

7.6 疫学シナリオ – イギリス

7.6.1 疫学シナリオ(2019-2024年)

7.6.2 疫学予測(2025-2035年)

7.6.3 年齢別疫学(2019-2035年)

7.6.4 性別別疫学(2019-2035年)

7.6.5 診断症例数(2019-2035年)

7.6.6 患者プール/治療症例数(2019-2035年)

7.7 疫学シナリオ – イタリア

7.7.1 疫学シナリオ(2019-2024年)

7.7.2 疫学予測(2025-2035年)

7.7.3 年齢別疫学(2019-2035年)

7.7.4 性別別疫学(2019-2035年)

7.7.5 診断症例数(2019-2035年)

7.7.6 患者プール/治療症例数(2019-2035年)

7.8 疫学シナリオ – スペイン

7.8.1 疫学シナリオ(2019-2024年)

7.8.2 疫学予測(2025-2035年)

7.8.3 年齢別疫学(2019-2035年)

7.8.4 性別別疫学(2019-2035年)

7.8.5 診断症例数(2019-2035年)

7.8.6 患者プール/治療症例数(2019-2035年)

7.9 日本における疫学シナリオ

7.9.1 疫学シナリオ(2019-2024年)

7.9.2 疫学予測(2025-2035年)

7.9.3 年齢別疫学(2019-2035年)

7.9.4 性別別疫学(2019-2035年)

7.9.5 診断症例数(2019-2035年)

7.9.6 患者プール/治療症例数(2019-2035年)

8 メルニック・ニードルズ症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践

8.1 ガイドライン、管理および治療

8.2 治療アルゴリズム

9 メルニック・ニードルズ症候群 – 未充足ニーズ

10 メルニック・ニードルズ症候群 – 治療の主要エンドポイント

11 メルニック・ニードルズ症候群 – 市販製品

11.1 主要7市場におけるメルニック・ニードルズ症候群市販薬リスト

11.1.1 薬品名 – 会社名

11.1.1.1 薬剤概要

11.1.1.2 作用機序

11.1.1.3 規制状況

11.1.1.4 臨床試験結果

11.1.1.5 主要市場における売上高

なお、上記は市販薬の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。

12 メルニック・ニードルズ症候群 – 開発中の医薬品

12.1 主要7市場におけるメルニック・ニードルズ症候群開発中医薬品リスト

12.1.1 医薬品名 – 製造販売元

12.1.1.1 医薬品概要

12.1.1.2 作用機序

12.1.1.3 臨床試験結果

12.1.1.4 安全性および有効性

12.1.1.5 規制状況

なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。

13. メルニック・ニードルズ症候群 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析

14. メルニック・ニードルズ症候群 – 臨床試験の現状

14.1 ステータス別薬剤

14.2 フェーズ別薬剤

14.3 投与経路別薬剤

14.4 主要な規制関連イベント

15 メルニック・ニードルズ症候群 – 市場シナリオ

15.1 市場シナリオ – 主要な知見

15.2 市場シナリオ – 主要7市場

15.2.1 メルニック・ニードルズ症候群 – 市場規模

15.2.1.1 市場規模(2019-2024年)

15.2.1.2 市場予測(2025-2035年)

15.2.2 メルニック・ニードルズ症候群 – 治療法別市場規模

15.2.2.1 治療法別市場規模(2019-2024年)

15.2.2.2 治療法別市場予測(2025-2035年)

15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国

15.3.1 メルニック・ニードルズ症候群 – 市場規模

15.3.1.1 市場規模(2019-2024年)

15.3.1.2 市場予測(2025-2035年)

15.3.2 メルニック・ニードルズ症候群 – 治療法別市場規模

15.3.2.1 治療法別市場規模(2019-2024年)

15.3.2.2 治療法別市場予測(2025-2035年)

15.3.3 メルニック・ニードルズ症候群 – アクセスと償還の概要

15.4 市場シナリオ – ドイツ

15.4.1 メルニック・ニードルズ症候群 – 市場規模

15.4.1.1 市場規模(2019-2024年)

15.4.1.2 市場予測(2025-2035年)

15.4.2 メルニック・ニードルズ症候群 – 治療法別市場規模

15.4.2.1 治療法別市場規模(2019-2024年)

15.4.2.2 治療法別市場予測(2025-2035年)

15.4.3 メルニック・ニードルズ症候群 – アクセスおよび償還の概要

15.5 市場シナリオ – フランス

15.5.1 メルニック・ニードルズ症候群 – 市場規模

15.5.1.1 市場規模(2019-2024年)

15.5.1.2 市場予測(2025-2035年)

15.5.2 メルニック・ニードルズ症候群 – 治療法別市場規模

15.5.2.1 治療法別市場規模(2019-2024年)

15.5.2.2 治療法別市場予測(2025-2035年)

15.5.3 メルニック・ニードルズ症候群 – アクセスおよび償還の概要

15.6 市場シナリオ – イギリス

15.6.1 メルニック・ニードルズ症候群 – 市場規模

15.6.1.1 市場規模(2019-2024年)

15.6.1.2 市場予測(2025-2035年)

15.6.2 メルニック・ニードルズ症候群 – 治療法別市場規模

15.6.2.1 治療法別市場規模(2019-2024年)

15.6.2.2 治療法別市場予測(2025-2035年)

15.6.3 メルニック・ニードルズ症候群 – アクセスおよび償還の概要

15.7 市場シナリオ – イタリア

15.7.1 メルニック・ニードルズ症候群 – 市場規模

15.7.1.1 市場規模(2019-2024年)

15.7.1.2 市場予測(2025-2035年)

15.7.2 メルニック・ニードルズ症候群 – 治療法別市場規模

15.7.2.1 治療法別市場規模(2019-2024年)

15.7.2.2 治療法別市場予測(2025-2035年)

15.7.3 メルニック・ニードルズ症候群 – アクセスおよび償還の概要

15.8 市場シナリオ – スペイン

15.8.1 メルニック・ニードルズ症候群 – 市場規模

15.8.1.1 市場規模(2019-2024年)

15.8.1.2 市場予測(2025-2035年)

15.8.2 メルニック・ニードルズ症候群 – 治療法別市場規模

15.8.2.1 治療法別市場規模(2019-2024年)

15.8.2.2 治療法別市場予測(2025-2035年)

15.8.3 メルニック・ニードルズ症候群 – アクセスおよび償還の概要

15.9 市場シナリオ – 日本

15.9.1 メルニック・ニードルズ症候群 – 市場規模

15.9.1.1 市場規模(2019-2024年)

15.9.1.2 市場予測(2025-2035年)

15.9.2 メルニック・ニードルズ症候群 – 治療法別市場規模

15.9.2.1 治療法別市場規模(2019-2024年)

15.9.2.2 治療法別市場予測(2025-2035年)

15.9.3 メルニック・ニードルズ症候群 – アクセスと償還の概要

16 メルニック・ニードルズ症候群 – 最近の動向と主要な専門家からの意見

17 メルニック・ニードルズ症候群市場 – SWOT分析

17.1 強み

17.2 弱み

17.3 機会

17.4 脅威

18 メルニック・ニードルズ症候群市場 – 戦略的提言

19 付録

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