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7大顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー市場は、2024年に3,220万米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは2035年までに6,140万米ドルに達すると予測しており、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）6.12％の成長率を示す見込みです。
IMARC社の新報告書「顔肩腕型筋ジストロフィー（FSHD）市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035年」において、顔肩腕型筋ジストロフィー市場が包括的に分析されております。FSHDは遺伝性の神経筋疾患であり、主に顔面（facio）、肩（scapulo）、上腕（humeral）の筋肉が進行性の衰弱と萎縮を示すことで診断されます。この疾患は非対称的に発症する傾向があり、青年期または若年成人期に現れますが、その影響度や進行速度は個人によって異なります。
FSHDは致命的ではありませんが、運動機能、日常生活、生活の質に顕著な影響を及ぼします。症状は多岐にわたり、眼瞼閉鎖障害、肩甲骨の翼状変形、上肢の筋力低下、下垂足、進行期における四肢の障害などが含まれます。その他の症状として、難聴や網膜の異常が挙げられます。診断は臨床的に行われ、筋電図検査（EMG）、筋生検、遺伝子検査によって確定されます。4q35領域におけるD4Z4リピートの短縮は、確認済みのバイオマーカーです。遺伝子検査、バイオマーカー研究、個別化医薬品の進歩により、早期診断と疾患管理が向上し、市場成長の機会が広がっています。
顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）市場は、主に遺伝性神経筋疾患の発生率増加、ならびに精密医薬品および遺伝子標的療法の進歩によって牽引されています。FSHDは、DUX4タンパク質の異常発現を引き起こす遺伝子変異に起因し、進行性の筋萎縮を引き起こします。このため、疾患修飾療法に関する広範な研究が進められており、エピジェネティックな調節、遺伝子サイレンシング、DUX4阻害を標的とする複数のパイプライン薬剤が開発中です。
企業は現在、FSHDの原因に対処する標的療法を確立するため、RNAベースの治療法やCRISPR遺伝子編集技術への投資を進めています。さらに、患者の可動性と生活の質を向上させる補助的ケアとして、理学療法、リハビリテーションプログラム、補助器具、対症療法の重要性が高まっています。筋機能を維持するための抗炎症薬やミオスタチン阻害剤の利用増加も、治療パイプラインの拡大に寄与しています。政府助成金、患者支援プログラム、臨床試験参加者の増加が新治療法の成長を促進しています。バイオ医薬品の革新が進む中、市場では治療法の選択肢が増加すると予測され、これが予測期間全体を通じた成長を後押しする見込みです。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本における顔肩甲上腕型筋ジストロフィー市場について包括的な分析を提供します。これには治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本レポートでは、7つの主要市場における現在および将来の患者数についても提示しております。
レポートによれば、ヨーロッパは顔肩甲上腕型筋ジストロフィーの患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めております。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還状況、未充足医療ニーズなどについても記載されております。本レポートは、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、ならびに顔肩甲上腕型筋ジストロフィー市場に関与している、または参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年11月、ノバルティスはFSHDなどの神経筋疾患向け遺伝子治療の開発を推進するため、ケイト・セラピューティクスを最大11億ドルで買収しました。ケイト・セラピューティクス社は、標的送達技術「DELIVERプラットフォーム」を用いて、DUX4に対するマイクロRNAを骨格筋へ送達する候補薬の開発に取り組んでおります。
- 2024年5月、サノフィ社はフルクラム・セラピューティクス社と、アメリカ国外におけるFSHD治療薬ロスマピモドの開発・販売に関する協業・ライセンス契約を最大10億ドルで締結いたしました。ロスマピモドは後に開発中止となりましたが、この契約は製薬業界がFSHD治療に高い関心を寄せていることを示しております。
主なポイント：
- FSHDは筋ジストロフィーの中でも比較的頻度の高い疾患であり、世界中で約10万人あたり4～10人が罹患しています。
- 症状は一般的に思春期または若年成人期に現れ、顔面や肩の筋力低下から始まります。進行度は個人差が大きく、軽度の症状のみを示す方もいれば、時間の経過とともに重度の筋力低下に直面する方もいらっしゃいます。
- 本疾患は常染色体優性遺伝のパターンを示し、遺伝子の一方のコピーに突然変異が生じると発症します。ただし、約30％の症例は家族歴のない新規変異に起因します。
- FSHD患者の大半は通常の寿命を有します。しかしながら、本疾患は移動能力の低下を招き、日常生活に重大な影響を及ぼす可能性があります。
- 筋力低下に加え、進行例では聴覚障害、視覚障害、呼吸困難を引き起こす恐れがあります。
薬剤：
デルパシバート・ブラクスロシラン（デルブラックス）は、顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の根本原因を治療するため、アビディティ・バイオサイエンシズ社が開発した実験的抗体オリゴヌクレオチド複合体（AOC）治療薬です。第1/2相FORTITUDE™臨床試験において、デルブラックスはDUX4制御遺伝子の50％以上の減少、機能改善の傾向、良好な安全性と忍容性を示しました。
ARO-DUX4は、アローヘッド・ファーマシューティカルズ社が開発中のRNA干渉（RNAi）療法であり、顔肩腕型筋ジストロフィー（FSHD）に関連するDUX4遺伝子を標的とします。DUX4を選択的にノックダウンすることで、ARO-DUX4はFSHD患者の筋変性を阻止し、筋機能を向上させることを目的としています。その有効性と安全性を検証するため、第I/II相臨床試験が計画されています。
RG 6237（GYM329）は、中外製薬とロシュが開発中の抗潜在性ミオスタチン抗体です。筋成長調節因子であるミオスタチンを阻害し、筋力と筋量の増加を目的としています。顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）を対象とした第II相試験では、RG 6237は皮下投与されます。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー市場の過去・現在・将来の動向
- 市場内における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還シナリオ
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在販売されている顔肩甲上腕型筋ジストロフィー治療薬および後期開発段階のパイプライン薬に関する詳細な分析も提供しております。
市販薬
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン薬
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までの推移はどのようになると予想されますか？
- 2024年における7大市場別の顔肩甲上腕型筋ジストロフィー市場の規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 7つの主要市場における顔肩甲上腕型筋ジストロフィー市場の成長率はどの程度でしょうか。また、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか。
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか。
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場における顔肩甲上腕型筋ジストロフィーの有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか。
- 7大市場における顔肩腕型筋ジストロフィーの年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場における顔肩腕型筋ジストロフィーの性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 七大市場における顔肩甲上腕型筋ジストロフィーの新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 七大市場における顔肩甲上腕型筋ジストロフィーの患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における2025年から2035年までの予測患者プールはどの程度でしょうか？
- 顔肩甲上腕型筋ジストロフィーの疫学的傾向を牽引する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間の市場での見込みはどのようでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における顔肩甲上腕型筋ジストロフィー治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの会社で、その市場シェアはどの程度ですか？
- 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー市場に関連する主要な規制関連イベントにはどのようなものがありますか？
- 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのように構成されていますか？
- 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのように構成されていますか？
- 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのように構成されていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模の推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測 （2025-2035年）
4.5 競合分析
5 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療法
6 患者の経過
7 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 疫学および患者集団
7.1 疫学 – 主な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例 （2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.4.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.4.5 診断症例 (2019-2035)
7.4.6 患者プール／治療症例 (2019-2035)
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 診断症例数（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.7.2 疫学予測 (2025-2035)
7.7.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.7.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 診断症例（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 未充足ニーズ
10 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 治療の主要エンドポイント
11 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 市販製品
11.1 主要7市場における顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）市販薬リスト
11.1.1 薬品名 – 会社名
11.1.1.1 薬品概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストであり、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場における顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）開発中医薬品一覧
12.1.1 デルパチバート・ブラクロシラン – アビディティ・バイオサイエンシズ
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 ARO-DUX4 – Arrowhead Pharmaceuticals
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
12.1.3 RG 6237 – 中外製薬/ロシュ
12.1.3.1 薬剤概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性および有効性
12.1.3.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストであり、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 主な市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）－臨床試験の現状
14.1 開発段階別医薬品
14.2 臨床試験段階別医薬品
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）－市場シナリオ
15.1 市場シナリオ－主要な知見
15.2 市場シナリオ – トップ7市場
15.2.1 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.6.3 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー (FSHD) – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – アクセスと償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035）
15.9.2 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD） – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）－アクセスと償還の概要
16 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）－最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 顔肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）市場 – 戦略的提言
19 付録
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