❖本調査資料に関するお問い合わせはこちら❖
主要7カ国のカナバン病市場は、2024年に2億6,060万米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは2035年までに3億9,730万米ドルに達すると予測しており、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）3.91％の成長率を示す見込みです。
IMARC社の新報告書「カナバン病市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別見通し 2025-2035年」において、カナバン病市場が包括的に分析されました。カナバン病は、主に中枢神経系に関連する重篤かつ致死性の遺伝性疾患であり、進行性の神経学的機能低下を引き起こします。これは白質ジストロフィーの種類であり、異常なミエリン形成の結果として脳の白質が変性する疾患群に分類されます。カナバン病は、アスパラギン酸アシル分解酵素をコードするASPA遺伝子の変異によって引き起こされます。
この酵素は、脳細胞の代謝において重要な代謝産物であるN-アセチルアスパラギン酸（NAA）の分解を触媒します。アスパルタアシルアーゼの欠損または不足により、毒性のあるNAAが蓄積し、ミエリン形成の異常を引き起こし、その結果、重篤な脳機能障害が生じます。この疾患は乳児期に発症し、筋緊張低下（筋緊張低下＝筋緊張の低下）、頭蓋肥大（頭部の異常な肥大）、運動機能の弱さ、発達の遅れといった症状が現れます。症状には、発作、視力喪失、嚥下障害、そして病状の進行に伴い随意運動の喪失が含まれます。遺伝子検査、酵素活性測定、磁気共鳴分光法（MRS）などの先進的な画像診断により、脳内の高NAAレベルが確認され、カナバン病の診断が行われます。
遺伝性疾患への認識の高まり、新生児スクリーニングプログラムの発展、確定診断例の増加が、カナバン病市場の主要な推進力となっております。また、酵素機能を回復させるためにASPA変異を標的とする治験薬など、遺伝子治療の開発も市場の成長を大きく牽引しております。アデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療、例えばASPA遺伝子置換療法などの治験候補の出現も、この分野における研究と投資を促進しています。
さらに、理学療法、言語療法、栄養サポートなどの支持療法は、疾患管理において引き続き重要な役割を果たしており、多職種連携によるケア戦略の必要性が高まっていることが明らかです。カナバン病市場では臨床試験が増加傾向にあり、複数の遺伝子治療化合物が前臨床試験および初期段階の試験を進めています。研究機関や企業は、酵素補充療法や基質減少療法を含む新たな治療戦略を調査し、疾患進行の遅延を目指しています。希少疾患向け医薬品開発への注目の高まりと、希少疾病用医薬品指定やファストトラック指定といった規制上の優遇措置が相まって、市場成長を促進しています。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるカナバン病市場を網羅的に分析しております。これには治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。
また、主要7市場における現在および将来の患者数についても提示しております。本報告書によれば、米国はカナバン病の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めています。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびカナバン病市場に関与している、あるいは何らかの形で参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年4月、ファイザー社とジェンマブ社は、米国食品医薬品局（FDA）が化学療法中または化学療法後に疾患進行を伴う再発性または転移性カナバン病の治療薬として、TIVDAK（チソツマブ ベドチン-tftv）の追加生物学的製剤承認申請（sBLA）を承認したことを発表しました。
- 2024年6月、FDAはMyrtelle社の遺伝子治療をSTARTパイロットプログラムに選定しました。これは規制当局との連携強化と承認プロセスの加速により、カナバン病治療の開発を促進することを目的としています。
主なポイント：
- 本疾患は世界的に稀ですが、アシュケナージ系ユダヤ人集団では発生率が高く、推定頻度は6,400人に1人から13,500人に1人とされています。
- アシュケナージ系ユダヤ人の約40人に1人がASPA遺伝子変異を保有しており、この集団におけるカナバン病発症リスクを高めています。
- 症状は生後3～9ヶ月頃に現れ、筋緊張低下、頭部肥大、頭部制御障害、発達遅延などが含まれます。
- 多くの患者様は幼少期を過ぎても生存できませんが、一部の方は青年期や若年成人期まで生存される場合もあります。
- ASPA遺伝子の変異はアスパルタアシル分解酵素欠損症を引き起こし、脳内でのNAA蓄積を招き、神経学的発達を阻害します。
治療薬：
BBP-812は、カナバン病におけるASPA遺伝子の機能を回復させることを目的とした、臨床試験段階のAAV9遺伝子治療薬です。前臨床データでは生存期間の延長と運動機能の改善が示されています。本治療法はFDAファストトラック指定、希少小児疾患指定、オーファンドラッグ指定を受けており、この希少神経変性疾患の治療における可能性が認められています。
CP-102はコンテラ・ファーマ社が開発したカナバン病の治験薬です。ASPA遺伝子変異に関連する根本的な代謝障害の改善を目的としています。疾患進行を調節するよう設計されたCP-102は、毒性代謝物の蓄積を減少させることで神経学的転帰を改善することが期待されており、この希少神経変性疾患に対する潜在的な治療法として提示されています。
Myrtelle社のrAAV-Olig001-ASPAは、オリゴデンドロサイトを対象としたカナバン病治療を目的とした遺伝子治療です。機能的なASPA遺伝子を導入し、ミエリン産生を改善することで運動機能および認知機能を回復させます。本治療法は、米国において希少疾病用医薬品（Orphan Drug）、ファストトラック指定（Fast-Track）、希少小児疾患（Rare Pediatric Disease）に指定され、ヨーロッパでは希少疾病用医薬品（Orphan Drug）に指定されています。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- 英国
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- カナバン病市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- カナバン病市場における各種薬剤の売上高
- 市場における償還状況
- 市販薬および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在カナーバン病治療薬として販売されている薬剤および後期開発段階のパイプライン薬剤に関する詳細な分析も提供しております。
市販薬
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- カナバン病市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までの推移はどのようになると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別カナバン病市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるカナバン病市場の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場におけるカナバン病の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるカナバン病の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における性別別のカナバン病有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるカナバン病の新規診断患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるカナバン病患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- カナバン病の疫学的傾向を推進する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度でしょうか？
カナバン病：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発中の薬剤は何であり、今後数年間でどのような成果が期待されていますか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度ですか？
- 後期開発段階の薬剤の安全性および有効性はどの程度ですか？
- 7つの主要市場におけるカナバン病治療薬の現在の治療ガイドラインは何ですか？
- 市場における主要企業はどの会社であり、その市場シェアはどの程度ですか？
- カナバン病市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などは何でしょうか？
- カナバン病市場に関連する主要な規制関連イベントは何でしょうか？
- カナバン病市場に関連する臨床試験の状況は、ステータス別にどのような構造になっているでしょうか？
- カナバン病市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのような構造になっているでしょうか？
- カナバン病市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造になっているでしょうか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推計
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 カナバン病 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 カナバン病 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 カナバン病 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例数（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 診断症例（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.6 疫学シナリオ – イギリス
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例数（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 診断症例数（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 カナバン病 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 カナバン病 – 未充足ニーズ
10 カナバン病 – 治療の主要エンドポイント
11 カナバン病 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるカナバン病市販薬リスト
11.1.1 薬品名 – 製造会社名
11.1.1.1 薬品概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 カナバン病 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるカナバン病開発中医薬品リスト
12.1.1 BBP 812 – Aspa Therapeutics
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 CP 102 – Contera Pharma
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
12.1.3 rAAV-Olig001 ASPA – Myrtelle
12.1.3.1 薬剤概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性および有効性
12.1.3.5 規制状況
なお、上記はパイプライン薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは報告書に記載されております。
13. カナバン病 – 主な市販薬およびパイプライン薬剤の属性分析
14. カナバン病 – 臨床試験の現状
14.1 開発段階別医薬品
14.2 試験段階別医薬品
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 カナバン病 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 カナバン病 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 カナバン病 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 カナバン病 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 カナバン病 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 カナバン病 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 カナバン病 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 カナバン病 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 カナバン病 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 カナバン病 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 カナバン病 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 カナバン病 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 カナバン病 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 カナバン病 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 カナバン病 – アクセスと償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 カナバン病 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 カナバン病 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 カナバン病 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 カナバン病 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 カナバン病 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 カナバン病 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 カナバン病 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 カナバン病 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 カナバン病 – アクセスと償還の概要
16 カナバン病 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 カナバン病市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 カナバン病市場 – 戦略的提言
19 付録
❖本調査レポートの見積依頼/サンプル/購入/質問フォーム❖