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主要7カ国におけるシスチノーシス市場は、2024年に1億9,880万米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは2035年までに3億2,490万米ドルに達すると予測しており、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）4.58％の成長率を示す見込みです。
IMARC社の新報告書「シスチン症市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035年」において、シスチン症市場が包括的に分析されました。シスチン症は、腎臓、眼、筋肉、肝臓、膵臓、脳など、人体の複数の組織や臓器にアミノ酸であるシスチンが蓄積することを特徴とする、稀な多系統遺伝性疾患です。腎臓と眼が最も損傷を受けやすい二つの臓器です。シスチン症は、腎症型シスチン症、中間型シスチン症、非腎症型（または眼型）シスチン症の3種類に分類されます。発症年齢、症状、重症度は患者によって大きく異なる場合があります。
この疾患の一般的な症状には、多飲症、電解質異常、嘔吐、脱水症状、発熱、発育遅延、発育不良、角膜の瘢痕化や混濁、光過敏症、視力低下、嚥下困難などが含まれます。シスチン症の診断には通常、特徴的な症状の総合的な評価、血液検査、身体検査が行われます。医療従事者は、ミネラル、栄養素、電解質、アミノ酸の過剰な損失を判断するために尿検査を利用する場合もあります。さらに、白血球中のシスチン濃度を正確に測定するため、タンデム質量分析法の処置が実施される場合があります。一部の症例では、診断確定のために遺伝子検査が推奨されることもあります。
シスチン症市場を主に牽引しているのは、CTNS遺伝子変異の増加傾向です。この変異はタンパク質「シスチノシン」の欠乏を引き起こし、シスチンの蓄積と結晶形成につながります。これに加え、システアミンなどのシスチン除去剤の利用拡大も市場に好影響を与えています。これらの薬剤はリソソーム内のシスチンと相互作用し、排泄可能な形態に変換することでシスチン濃度を効果的に低下させる作用機序を有しています。
さらに、腎代替療法が広く採用されていることも市場成長を後押ししています。この療法には、正常な腎機能の回復、カルシウム・リンバランスの改善、腎性骨異栄養症のリスク低減など、複数の利点があるためです。これに加え、栄養吸収の維持を助け、全体的な成長と健康状態を改善するニッセン式胃底折術の使用増加も、もう一つの重要な成長要因となっています。加えて、欠陥のあるCTNS遺伝子を機能的なコピーと置換し、リソソームからのシスチン輸送能力を回復させることを目的とした遺伝子治療の普及が進んでおり、予測期間中にシスチン症市場を牽引することが期待されています。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU5（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国）、および日本におけるシスチン症市場について包括的な分析を提供しています。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。
本レポートではさらに、7大市場における現在および将来の患者数についても提示しております。レポートによれば、米国はシスチン症患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めております。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還状況、未充足医療ニーズなども本報告書で提供されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびシスチン症市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
医薬品：
- プロシズビ（システアミン・ビタルレート）は、成人および2歳以上の小児における腎性シスチン症の治療に用いられます。システアミンはアミノチオールであり、シスチンをシステインおよびシステイン-システアミン混合ジスルフィドに変換することで、角膜内シスチン結晶の形成を最小限に抑えます。本剤はシステイノシスと診断された患者において、リソソームとのチオール-ジスルフィド交換相互作用に関与し、システインのリソソームからの放出を促します。
- シスタラン（システアミン点眼液）は、システイノシス患者の角膜におけるシスチン結晶蓄積を治療するためのシスチン枯渇薬です。シスタランの有効成分であるシステアミンは、リソソーム内のシスチンを減少させるアミノチオールであり、生理的組織におけるシスチン結晶の形成を抑制します。リソソーム内では、システアミンがシスチンと反応し、システインおよびシステイン-システアミン混合ジスルフィドを生成します。これらの化合物はリソソーム膜を通過し、細胞外へ排出されます。
- シスタドロップス（システアミン点眼液）0.37%は、シスチン症の成人および小児患者における眼の角膜シスチン結晶沈着を治療するための処方薬です。シスチン症患者の角膜におけるシスチン結晶の蓄積を減少させます。本剤はリソソーム内に取り込まれ、シスチン二硫化結合を切断し、シスチンをシステインとシステイン-システアミン混合二硫化物に変換します。これによりリソソーム外へ排出が可能となり、角膜損傷を防止し眼の健康状態を改善します。
- NPI-001はグルタチオン模倣体であり、活性酸素種（ROS）を中和し、シスチン蓄積による酸化損傷から保護します。細胞の酸化還元バランスを回復させることで臓器の変性を防ぎ、特に酸化ストレスが疾患進行を加速させる眼や腎臓において重要です。NPI-001は既存のシスチン除去療法を補完しつつ、臓器機能の維持を目指します。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- シスチン症市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- シスチン症市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還状況
- 市販薬および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市販されているシスチン症治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供します。
市場流通中の医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- シスチン症市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までにはどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場別のシスチノーシス市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるシスチノーシス市場の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場におけるシスチン症の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるシスチン症の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるシスチン症の性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるシスチノーシス診断患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるシスチノーシス患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- シスチノーシスの疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
シスチノーシス：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発中の薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるシスチノーシス治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- シスチン症市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- シスチン症市場に関連する主要な規制関連の出来事にはどのようなものがありますか？
- シスチン症市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのような構造になっていますか？
- シスチン症市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのような構造になっていますか？
- シスチン症市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造になっていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 シスチノーシス – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合分析
5 シスチノーシス – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 シスチノーシス – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.2.6 診断症例数（2019-2035年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.3.6 診断症例（2019-2035年）
7.3.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.4.6 診断症例数（2019-2035年）
7.4.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.5.6 診断症例数（2019-2035年）
7.5.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 イギリスにおける疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.6.6 診断症例数（2019-2035年）
7.6.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学データ（2019-2035年）
7.7.6 診断症例数（2019-2035年）
7.7.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.8.6 診断症例数（2019-2035年）
7.8.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.9.6 診断症例数（2019-2035年）
7.9.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 シスチノース治療 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 シスチノース治療 – 未解決のニーズ
10 シスチノーシス治療 – 治療の主要なエンドポイント
11 シスチノーシス治療 – 市販製品
11.1 シスチノーシス治療 – 主要7市場における市販薬リスト
11.1.1 プロシズビ（システアミン・ビタルレート） – ラプター・ファーマシューティカル・コーポレーション
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 臨床試験結果
11.1.1.4 安全性および有効性
11.1.1.5 規制状況
11.1.2 シスタラン（システアミン点眼液） – リーディアント・バイオサイエンシズ社
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 臨床試験結果
11.1.2.4 安全性および有効性
11.1.2.5 規制状況
11.1.3 シスタドロップス – レコダティ・レアディジーズ
11.1.3.1 薬剤概要
11.1.3.2 作用機序
11.1.3.3 臨床試験結果
11.1.3.4 安全性および有効性
11.1.3.5 規制状況
12 シスチノシス治療 – 開発中の製品
12.1 主要7市場におけるシスチノシス治療開発薬リスト
12.1.1 NPI-001 – ナキュイティ・ファーマシューティカルズ
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
完全なリストは最終報告書にてご提供いたします。
13 シスチノーシス治療 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14 シスチノーシス治療 – 臨床試験の現状
14.1 開発段階別薬剤
14.2 開発段階別医薬品
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 シスチノーシス治療市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – トップ7市場
15.2.1 シスチノーシス治療 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 シスチノーシス治療 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 シスチノーシス治療 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 シスチノーシス治療 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 シスチノーシス治療 – アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 シスチン症治療 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 シスチン症治療 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 シスチノーシス治療 – アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 シスチノーシス治療 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 シスチノーシス治療 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 シスチノーシス治療 – アクセスと償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 シスチノーシス治療－市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 シスチノーシス治療－治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 シスチノーシス治療－アクセスと償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 シスチノシス治療 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 シスチノシス治療 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 シスチノーシス治療－アクセスと償還の概要
15.8 市場シナリオ－スペイン
15.8.1 シスチノーシス治療 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 シスチノーシス治療 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 シスチノーシス治療 – アクセスと償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 シスチン症治療 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 シスチン症治療 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 シスチノーシス治療 – アクセスと償還の概要
16 シスチノーシス治療 – 最近の動向と主要なオピニオンリーダーからの意見
17 シスチノーシス治療市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 シスチノーシス – 戦略的提言
19 付録
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