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主要7カ国におけるホスホグリセレートキナーゼ欠損症治療薬市場は、2024年に4億6,270万米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは2035年までに同市場が9億4,930万米ドルに達し、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）6.78％で成長すると予測しております。
IMARC社の新報告書「ホスホグリセレートキナーゼ欠損症市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別見通し 2025-2035年」において、ホスホグリセレートキナーゼ欠損症市場が包括的に分析されました。ホスホグリセレートキナーゼ欠損症は、PGK1遺伝子の変異による稀なX連鎖性代謝異常症であり、解糖系の障害とATP産生の減少を特徴とします。この酵素欠損症では、赤血球、筋肉、中枢神経系が主に影響を受け、非球状赤血球性溶血性貧血、進行性筋症、神経機能障害を引き起こします。臨床経過は極めて予測困難で、無症状の患者から、倦怠感、黄疸、運動不耐性、筋力低下、重度の溶血性危機を経験する患者まで多岐にわたります。
重篤な症例では、知的障害、痙攣、発達遅延といった神経学的症状が現れ、患者の生活の質に深刻な影響を及ぼします。診断には、臨床検査、赤血球または筋組織におけるPGK活性の酵素学的測定、ならびにPGK1変異の遺伝子解析が用いられます。PGK欠損症は、その稀な形態において、また代謝性疾患や血液疾患と併存する場合、一般的に診断が遅れるか誤診される傾向があります。次世代シーケンシング（NGS）や全エクソームシーケンシング（WES）による分子診断技術の発展により、診断はますます早期化しています。認知度の向上と診断範囲の拡大により、診断される症例数は増加傾向にあり、新たな治療選択肢への関心が高まっています。
したがって、ホスホグリセレートキナーゼ（PGK）欠損症に対するニーズは、主に希少代謝疾患への認識の高まり、診断技術における技術的進歩、および可能な治療選択肢に関する研究によって促進されています。遺伝子スクリーニングと分子診断の適用範囲が拡大するにつれ、PGK欠損症の早期診断はますます成功を収めており、タイムリーな医療介入を可能にしています。現在の治療は主に支持療法であり、根本的な酵素欠乏を治癒させるのではなく、症状の軽減を目的としています。溶血性貧血の標準的な管理法としては輸血と鉄キレート療法が用いられ、一方、理学療法や身体活動の適応により虚弱感や疲労感が緩和されます。
疾患修飾薬は現時点で承認されていませんが、酵素補充療法（ERT）、遺伝子治療、および解糖経路を標的とする低分子薬に関する研究開発が拡大しています。mRNAベースの治療法や標的代謝介入といった新規治療法の出現は、市場の大幅な成長を約束しています。一方、希少疾病用医薬品開発に対する政府の優遇措置と、バイオテクノロジー企業と研究機関との連携強化が開発を推進しています。精密医薬品の視野が広がる中、患者の遺伝子プロファイルに基づいた個別化治療戦略が、今後数年間でPGK欠損症の管理を変革する可能性があります。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるホスホグリセレートキナーゼ欠損症市場を網羅的に分析しております。これには治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。また、主要7市場における現在および将来の患者数についても提示しております。
さらに、現行の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略担当者、研究者、コンサルタント、および何らかの形でホスホグリセレートキナーゼ欠損症市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
主なハイライト：
- 世界中で約30の罹患家族が報告されており、極めて低い有病率を示しています。
- 死亡率に関する統計は限られていますが、症状の重症度は異なります。慢性溶血性貧血や神経学的障害を患い、平均余命に影響が出る方もいらっしゃいます。一方で、より軽度の症状で平均余命に影響のない方もいらっしゃいます。
- X連鎖劣性遺伝のため、PGK欠損症は主に男性に発症します。ヘテロガメティックである女性は2本のX染色体を有し、通常は無症状の保因者ですが、貧血などの軽度の症状を示す場合もあります。
- PGK欠損症の発生率が高い特定の地域は確認されていません。報告症例数が限られていることから、様々な集団に散発的に分布していると考えられます。
- ホスホグリセレートキナーゼ欠損症は主に二つの型に分類されます：慢性溶血性貧血を伴い、蒼白、黄疸、疲労、呼吸困難などの症状を示す溶血型と、進行性の筋力低下、疼痛、痙攣、ミオグロビン尿を伴う筋症型です。筋症型は治療しないと腎不全に至る可能性があります。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- ホスホグリセレートキナーゼ欠損症市場における過去・現在・将来の業績
- 市場内における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の業績
- ホスホグリセレートキナーゼ欠損症市場における各種薬剤の売上高
- 市場における償還シナリオ
- 市販薬および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市販されているホスホグリセレートキナーゼ欠損症治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供します。
市場流通中の医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- リン酸グリセレートキナーゼ欠損症市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別リン酸グリセレートキナーゼ欠損症市場の規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 7つの主要市場におけるホスホグリセレートキナーゼ欠損症市場の成長率はどの程度でしょうか。また、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか。
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか。
疫学的インサイト
- 7つの主要市場におけるホスホグリセレートキナーゼ欠損症の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか。
- 7大市場におけるホスホグリセレートキナーゼ欠損症の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるホスホグリセレートキナーゼ欠損症の性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるホスホグリセレートキナーゼ欠損症の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるホスホグリセレートキナーゼ欠損症の患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度になるでしょうか？
- ホスホグリセレートキナーゼ欠損症の疫学的傾向を牽引する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
ホスホグリセレートキナーゼ欠損症：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるホスホグリセレートキナーゼ欠損症治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- ホスホグリセレートキナーゼ欠損症市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- ホスホグリセレートキナーゼ欠損症市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- ホスホグリセレートキナーゼ欠損症市場に関連する臨床試験の状況は、ステータス別にどのような構造となっているでしょうか？
- ホスホグリセレートキナーゼ欠損症市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのような構造となっているでしょうか？
- ホスホグリセレートキナーゼ欠損症市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造となっているでしょうか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別の疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例数（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 診断症例数（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 診断症例数（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – 未充足ニーズ
10 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – 治療の主要エンドポイント
11 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるホスホグリセレートキナーゼ欠損症市販薬リスト
11.1.1 薬品名 – 製造元名
11.1.1.1 薬品概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 リンゴ酸キナーゼ欠損症 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるリンゴ酸キナーゼ欠損症開発中医薬品リスト
12.1.1 薬品名 – 製造販売企業名
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – 主な市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – 臨床試験の現状
14.1 ステータス別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主な規制関連イベント
15 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 ホスホグリセレートキナーゼ欠損症 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 ホスホグリセレートキナーゼ欠損症 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 ホスホグリセレートキナーゼ欠損症 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 ホスホグリセレートキナーゼ欠損症 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 ホスホグリセレートキナーゼ欠損症 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – アクセスと償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 ホスホグリセレートキナーゼ欠損症 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 ホスホグリセレートキナーゼ欠損症 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 ホスホグリセレートキナーゼ欠損症 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 ホスホグリセレートキナーゼ欠損症 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 ホスホグリセレートキナーゼ欠損症 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 ホスホグリセレートキナーゼ欠損症 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – アクセスと償還の概要
16 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 リン酸グリセレートキナーゼ欠損症市場 – 戦略的提言
19 付録
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