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主要7カ国のバッテン病市場は、2025年から2035年にかけて、年平均成長率（CAGR）5.34％で成長すると予測されております。
IMARC社の新報告書「バッテン病市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別見通し 2025-2035」において、バッテン病市場が包括的に分析されました。バッテン病（神経細胞性セロイドリポフスチン症）は、主に神経系に影響を及ぼす希少かつ進行性の遺伝性疾患を指します。本疾患は、脂質色素（特にセロイドおよびリポフスチン）が全身の様々な組織、特に脳の神経細胞に蓄積することを特徴とします。主に小児に発症し、視覚障害、不器用さ、性格変化などの微妙な兆候から静かに進行します。病状が進行すると、発作、認知機能の低下、協調運動障害や筋力低下などの運動機能障害が現れます。視力低下は進行し失明に至り、言語障害が生じることで通信が困難になります。末期段階では神経系が著しく損傷され、重度の認知症、運動機能の完全喪失を引き起こし、最終的には寿命が短縮されます。診断プロセスには通常、臨床評価、遺伝子検査、発作活動を調べる神経画像検査、視覚評価、疾患関連バイオマーカーを検出するための血液・尿サンプルの生化学分析などが組み合わされます。認知機能を評価する上で神経心理学的検査も極めて重要です。さらに、次世代シーケンシングを含む遺伝子検査は、バッテン病関連遺伝子における病原性変異を特定することで診断確定に中心的な役割を果たします。
リソソーム機能に関わる酵素の産生を司る様々な遺伝子における変異症例の増加が、バッテン病市場の主要な推進要因となっております。これに加え、患者の発作を評価・特徴付けるための脳波検査（EEG）の利用拡大も市場成長を促進しております。特定のEEGパターン（遅波やてんかん様放電など）は、他のてんかん性疾患との鑑別診断に役立ちます。さらに、誤って折りたたまれたタンパク質を安定化させ機能改善を図ることで疾患進行を遅延させる可能性のある低分子化合物の開発を目指すシャペロン療法の普及が、市場に前向きな見通しをもたらしています。加えて、主要な複数の企業が、リソソーム機能の強化、神経炎症の軽減、神経保護の促進、疾患関連経路の修正を目的とした薬剤導入に向け、研究開発活動に多大な投資を行っております。これは、さらなる重要な成長促進要因として作用しております。さらに、損傷したタンパク質や細胞小器官の除去を促進し、細胞ストレスを軽減するとともに神経細胞の健康を促進するオートファジー調節の注目度が高まっていることから、今後数年間でバッテン病市場を牽引することが期待されています。
IMARC Groupの新たなレポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるバッテン病市場について包括的な分析を提供します。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本レポートではさらに、7大市場における現在および将来の患者数についても提示しています。レポートによれば、米国はバッテン病患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めています。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびバッテン病市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年11月、セラネクサス社とビヨンド・バッテン病財団（BBDF）は、アメリカサンディエゴで開催された小児神経学会年次総会において、CLN3型バッテン病の若年成人患者6名を対象に実施したBatten-1のフェーズI/II試験の最終結果（良好な結果）を、18ヶ月の治療期間を経て発表いたしました。
主なハイライト：
- バッテン病は小児期に最も多く見られる神経疾患です。
- 1～13の遺伝子変異によって発症し、世界的な有病率は出生10万人に約1人とされています。
- 米国では、推定で10万人の子供のうち2～4人が罹患しています。
- CLN3遺伝子変異の発生頻度は、世界的に10万人あたり0.02～4.8件と報告されています。
- フィンランド人と非フィンランド系ヨーロッパ人の推定頻度はそれぞれ1/558、1/380、ラテン系アメリカ人とアメリカ人の頻度は1/1169、1/506です。
薬剤：
BRINEURAは、神経セロイドリポフスチン症2種類（CLN2病）、一般にトリペプチジルペプチダーゼ1（TPP1）欠損症として知られるバッテン病の種類である若年性患者において、歩行または這う能力（歩行機能）の喪失を軽減することを目的とした酵素補充療法です。
バッテン病治療薬-1は、有効成分としてミグルスタットを有する新規の独自開発医薬品です。この有効成分の作用機序は、グリコスフィンゴリピドの蓄積と神経炎症を阻害し、脳細胞死を防ぐことです。
NGN-101は、バッテン病治療薬としてニューロジェン社により臨床開発中です。脳室内投与（ICV）および硝子体内投与（IVT）の手段により投与されます。CLN5を標的として作用します。治療法は、正常なCLN5遺伝子を発現するアデノ随伴ウイルス（AAV）で構成されています。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- 英国
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- バッテン病市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- バッテン病市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還状況
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市販されているバッテン病治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供しております。
市販薬
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤採用状況と市場実績
後期開発段階パイプライン薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- バッテン病市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場別のバッテン病市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 7つの主要市場におけるバッテン病市場の成長率はどの程度でしょうか。また、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか。
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか。
疫学的知見
- 7つの主要市場におけるバッテン病の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか。
- 7大市場におけるバッテン病の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるバッテン病の性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるバッテン病の種類別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるバッテン病の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるバッテン病患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール規模（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- バッテン病の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 7つの主要市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
バッテン病：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤は何であり、その市場実績はどのようでしょうか？
- 主要な開発中の薬剤は何であり、今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるバッテン病治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- バッテン病市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などの動向はどのようなものですか？
- バッテン病市場に関連する主要な規制関連の出来事はどのようなものですか？
- バッテン病市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのような構造になっていますか？
- バッテン病市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのような構造になっていますか？
- バッテン病市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造になっていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 バテン病 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 バテン病 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 バテン病 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.2.6 診断症例数（2019-2035年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測 (2025-2035)
7.3.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.3.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.3.5 種類別疫学 (2019-2035)
7.3.6 診断症例数 (2019-2035)
7.3.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.4.6 診断症例（2019-2035年）
7.4.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.5.6 診断症例（2019-2035年）
7.5.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.6.6 診断症例数（2019-2035年）
7.6.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.7.6 診断症例数（2019-2035年）
7.7.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.8.6 診断症例数（2019-2035年）
7.8.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.9.6 診断症例数（2019-2035年）
7.9.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 バテン病 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 バテン病 – 未解決のニーズ
10 バテン病 – 治療の主要評価項目
11 バテン病 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるバテン病市販薬リスト
11.1.1 ブリニューラ（セルリポナーゼアルファ） – バイオマリン・ファーマシューティカル
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 バテン病 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるバテン病開発中医薬品一覧
12.1.1 NGN101 – ニューロジェン
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.2.1 バテン1 – セラネクスス
12.2.1.1 薬剤概要
12.2.1.2 作用機序
12.2.1.3 臨床試験結果
12.2.1.4 安全性および有効性
12.2.1.5 規制状況
12.3.1 PLX-200 – Polaryx Therapeutics
12.3.1.1 薬剤概要
12.3.1.2 作用機序
12.3.1.3 臨床試験結果
12.3.1.4 安全性および有効性
12.3.1.5 規制状況
上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎませんので、ご了承ください。完全なリストは本報告書に記載されております。
13. バテン病 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. バテン病 – 臨床試験の状況
14.1 状況別薬剤
14.2 段階別薬剤
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 バテン病 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – トップ7市場
15.2.1 バテン病 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 バッテン病 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 バッテン病 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 バッテン病 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 バッテン病 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 バッテン病 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 バッテン病 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 バッテン病 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 バッテン病 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 バッテン病 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 バッテン病 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 バッテン病 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035）
15.6.2 バッテン病 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 バッテン病 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 バッテン病 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 バッテン病 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 バッテン病 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 バッテン病 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 バッテン病 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.8.3 バッテン病 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 バッテン病 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035）
15.9.2 バッテン病 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.9.3 バッテン病 – アクセスと償還の概要
16 バッテン病 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 バッテン病市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 バッテン病市場 – 戦略的提言
19 付録
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