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7大ゴーシェ病市場は2024年に12億1870万米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは2035年までに13億9460万米ドルに達し、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）1.24％で成長すると予測しております。
ゴーシェ病市場は、IMARC社の新報告書「ゴーシェ病市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別見通し 2025-2035」において包括的に分析されております。ゴーシェ病は、GBA遺伝子の変異によって引き起こされる希少な遺伝性リソソーム蓄積症であり、グルコセレブロシダーゼ酵素活性の欠損を招きます。これにより、主に脾臓、肝臓、骨に影響を及ぼすマクロファージのリソソーム内にグルコセレブロシドが蓄積します。
本疾患は主に3種類の種類に分類されます：最も一般的な種類1（非神経病型）は神経系に影響を与えません。種類2（急性神経病型）は重篤で乳児期に致命的となります。種類3（慢性神経病型）は進行性の神経学的関与を呈します。症状には、肝脾腫、貧血、血小板減少症、骨痛、骨折、肺疾患、重症例では痙攣や認知機能低下などの神経学的障害が含まれます。診断には、白血球における酵素活性検査、GBA変異の遺伝子解析、臓器の関与や疾患の重症度を評価するためのMRIなどの画像診断処置が用いられます。
市場成長の重要な推進要因として、ゴーシェ病の発生率急増が挙げられます。特にアシュケナージ系ユダヤ人の子孫において顕著です。遺伝子スクリーニングや早期診断に向けた啓発活動などが、この恐ろしい疾患の早期発見と管理を支えるでしょう。酵素補充療法（ERT）は治療パラダイムを変革し、イミグルセラーゼ、ベラグルセラーゼアルファ、タリグルセラーゼアルファなどの薬剤がグルコセレブロシドの蓄積を抑制し、症状緩和をもたらすことで、患者の健康状態と生活の質を向上させています。
しかしながら、生涯にわたる静脈内投与は、治療継続率の低下やアクセス性の問題を引き起こしてきました。エリグルスタットやミグルスタットといった基質還元療法（SRT）製剤の普及が進めば、経口投与という選択肢が増え、利用可能な治療法の幅が広がるでしょう。より先進的な治療法として、標的を絞った潜在的な根治的治療法である遺伝子治療、シャペロンベース療法、新規低分子薬の道が治療の展望に開かれつつあります。市場成長を加速させるため、希少疾病用医薬品優遇措置、研究資金の増額、製薬企業間の戦略的提携といった他の仕組みも機能しています。個別化医療と患者中心主義への注力は、ゴーシェ病の新規治療法に対する研究と投資にさらなる推進力を生み出す可能性が高いです。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるゴーシェ病市場を網羅的に分析しております。これには治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。また、主要7市場における現在および将来の患者数推計も提供しております。
本報告書によれば、ヨーロッパはゴーシェ病の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めています。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書で提供されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびゴーシェ病市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年10月、第I/II相GALILEO-1試験のデータにより、アデノ随伴ウイルス遺伝子治療候補であるFLT201がゴーシェ病患者における有害な基質蓄積を大幅に減少させ、血液検査値および臓器容積を改善したことが明らかになりました。本治療は許容可能な忍容性を示し、2025年に第III相試験へ移行する予定です。
- 2024年5月、エボテック社とセントジェネ社は、神経病型ゴーシェ病（2種類：2型および3型）治療に向けた有望な新規低分子化合物の発見を発表しました。本共同研究は、セントジェネ社の希少疾患に特化した深い知見とエボテック社の創薬専門知識を融合したものです。
- 2024年1月、Lingyi Biotech社は自社遺伝子治療薬LY-M001注射液がゴーシェ病治療薬として米国FDAのIND承認を取得したと発表しました。これは中国NMPAの承認に続くもので、同社の革新性を示しています。アデノ随伴ウイルスを基盤とした遺伝子治療薬LY-M001は、研究者主導試験において良好な初期有効性を示し、有害事象の報告はありませんでした。
主なハイライト：
- ゴーシェ病は、世界中で約4万～6万人に1人の割合で発症する、まれなリソソーム蓄積症です。しかしながら、アシュケナージ系ユダヤ人集団においては、その発生率が著しく高く、有病率は約850人に1人とされています。
- ゴーシェ病は世界的に見られますが、特に遺伝子変異の有病率が高い集団において、ヨーロッパ、北米、イスラエルでより多くの症例が報告されています。イスラエルでは遺伝子スクリーニングプログラムにより早期診断が促進されています。
- 主に3種類の種類が存在します——種類1（非神経病型）、種類2（急性神経病型）、種類3（慢性神経病型）です。種類1が最も多く、通常は致死的ではありません。一方、種類2は最も致死率が高く、幼少期に死亡するケースが頻繁に見られます。
- 酵素補充療法（ERT）および基質減少療法（SRT）を用いることで、種類1の患者様はほぼ正常な平均余命を全うすることが可能です。しかし種類2は死亡率が高く、患者の大半は2年を超えて生存できません。種類3の患者様は成人期まで生存可能ですが、通常は進行性の神経学的悪化を来します。
薬剤：
セレザイム（イミグルセラーゼ）は、欠損した内因性酵素活性を補う組換えヒトβ-グルコセレブロシダーゼ酵素補充療法であり、蓄積したグルコセレブロシドの量を減少させます。分子量は59.3kDで、その糖タンパク質構造はマクロファージへのマンノース受容体媒介性取り込みを促進するよう修飾されており、これによりリソソーム蓄積症の管理における治療効率を高めます。
VPRIV（ベラグルセラーゼ・アルファ）は、第1型ゴーシェ病（グルコセレブロシダーゼ欠損症）を対象とした酵素活性化型ヒト組換えグルコセレブロシダーゼ製剤です。リソソーム酵素障害の症状緩和に寄与します。VPRIVは第3型ゴーシェ病の治療法としても研究が進められています。
エリリソ（タリグルシラーゼ・アルファ）は、第1種類ゴーシェ病に対するβ-グルコセレブロシダーゼの組換え酵素補充療法です。2012年に承認され、リソソーム内のグルコセレブロシドを加水分解し、慢性治療に関連する酵素欠損を補正します。エリリソは、患者の代謝プロセスを補正する他の酵素補充療法に代わる選択肢として機能します。
セルデルガ（エリグルスタット）は、第1型ゴーシェ病の長期治療を目的とした経口グルコシルセラミド合成酵素阻害剤です。セルデルガはグルコシルセラミドのレベルを低下させ、臓器浸潤および関連する合併症を抑制します。最適な投与量を確保するため、CYP2D6代謝型に基づいて投与されます。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- ゴーシェ病市場における過去・現在・将来の動向
- 市場内における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- ゴーシェ病市場における各種薬剤の売上高
- 市場における償還状況
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在ゴーシェ病治療に用いられている市販薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供します。
市場流通中の医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- ゴーシェ病市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までの推移はどのようになると予想されますか？
- 2024年における主要7市場別のゴーシェ病市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるゴーシェ病市場の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場におけるゴーシェ病の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるゴーシェ病の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場における性別別のゴーシェ病有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるゴーシェ病の新規診断患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるゴーシェ病患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- ゴーシェ病の疫学的傾向を牽引する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度でしょうか？
ゴーシェ病：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発中の薬剤は何であり、今後数年間でどのような成果が期待されていますか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度ですか？
- 後期開発段階の薬剤の安全性および有効性はどの程度ですか？
- 7つの主要市場におけるゴーシェ病治療薬の現行治療ガイドラインは何ですか？
- 市場における主要企業はどの企業であり、その市場シェアはどの程度ですか？
- ゴーシェ病市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- ゴーシェ病市場に関連する主要な規制関連イベントにはどのようなものがありますか？
- ゴーシェ病市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのような構造になっていますか？
- ゴーシェ病市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのような構造になっていますか？
- ゴーシェ病市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造になっていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模の推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ゴーシェ病 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 ゴーシェ病 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 ゴーシェ病 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例数（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 診断症例（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 診断症例数（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 疫学シナリオ – イギリス
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例数（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.8.5 診断症例数（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ (2019-2024年)
7.9.2 疫学予測 (2025-2035年)
7.9.3 年齢別疫学 (2019-2035年)
7.9.4 性別別疫学 (2019-2035年)
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 ゴーシェ病 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ゴーシェ病 – 未充足ニーズ
10 ゴーシェ病 – 治療の主要エンドポイント
11 ゴーシェ病 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるゴーシェ病市販薬リスト
11.1.1 セレザイム（イミグルセラーゼ） – サノフィ
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
11.1.2 VPRIV（ベラグルセラーゼ） – 武田薬品工業
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場における売上高
11.1.3 Elelyso（タリグルセラーゼ） – ファイザー/プロタリックス
11.1.3.1 薬剤概要
11.1.3.2 作用機序
11.1.3.3 規制状況
11.1.3.4 臨床試験結果
11.1.3.5 主要市場における売上高
11.1.4 セルデルガ（エリグルスタット） – サノフィ
11.1.4.1 薬剤概要
11.1.4.2 作用機序
11.1.4.3 規制状況
11.1.4.4 臨床試験結果
11.1.4.5 主要市場における売上高
上記は市販薬の一部リストに過ぎませんので、ご了承ください。完全なリストは本報告書に記載されております。
12 ゴーシェ病 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるゴーシェ病開発中医薬品リスト
12.1.1 LYM001 – Lingyi Biotech
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 PR001 – プレベイル・セラピューティクス
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎませんので、ご了承ください。完全なリストは本報告書に記載されております。
13. ゴーシェ病 – 主な市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. ゴーシェ病 – 臨床試験の状況
14.1 ステータス別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 ゴーシェ病 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 ゴーシェ病 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 ゴーシェ病 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 ゴーシェ病 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.3.2 ゴーシェ病 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024)
15.3.2.2 治療法別市場予測 (2025-2035)
15.3.3 ゴーシェ病 – アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 ゴーシェ病 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模 (2019-2024)
15.4.1.2 市場予測 (2025-2035)
15.4.2 ゴーシェ病 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 ゴーシェ病 – アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 ゴーシェ病 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 ゴーシェ病 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 ゴーシェ病 – アクセスと償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 ゴーシェ病 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 ゴーシェ病 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 ゴーシェ病 – アクセスと償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 ゴーシェ病 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 ゴーシェ病 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 ゴーシェ病 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 ゴーシェ病 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 ゴーシェ病 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 ゴーシェ病 – アクセスと償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 ゴーシェ病 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 ゴーシェ病 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 ゴーシェ病 – アクセスと償還の概要
16 ゴーシェ病 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 ゴーシェ病市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 ゴーシェ病市場 – 戦略的提言
19 付録
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