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主要7市場（アメリカ、EU4カ国、英国、日本）グリコーゲン蓄積症治療薬市場は、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）5.58％で成長すると予測されております。
IMARC社の新報告書「グリコーゲン蓄積症市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035年」において、グリコーゲン蓄積症市場が包括的に分析されました。グリコーゲン蓄積症（別名グリコーゲン症）とは、体内のグリコーゲンを適切に処理・貯蔵する能力に影響を及ぼす、一連の遺伝性代謝異常疾患を指します。この疾患は、様々な組織におけるグリコーゲンの異常な蓄積または分解を引き起こします。主な症状としては、肝臓や脾臓の肥大、低血糖、呼吸困難、筋力低下、発育遅延または低身長、血中脂質・タンパク質の異常値、肥満、肝機能障害または肝硬変、口内炎、心筋疾患などが挙げられます。本疾患の診断には通常、臨床検査、酵素活性およびグリコーゲン濃度を評価する血液検査、遺伝子検査を組み合わせます。医療従事者はまた、腹部超音波検査などの画像検査を実施し、膵臓や肝臓に炎症の兆候、構造的異常、または本疾患に関連する可能性のある嚢胞性病変がないかを評価する場合があります。さらに、組織生検と組織化学染色または電子顕微鏡検査を併用し、グリコーゲンや酵素のレベルを測定することで診断を確定する必要がある場合もあります。
特定の酵素の調節に影響を与える遺伝子変異の症例増加が、グリコーゲン合成または分解の不均衡を引き起こし、これがグリコーゲン蓄積症市場の主な推進要因となっております。これに加え、不足している酵素の合成型を静脈内または経口で投与する酵素補充療法の普及も市場成長を促進しております。さらに、血中尿酸値を低下させ、痛風や腎臓疾患などの合併症リスクを予防するためのキサンチンオキシダーゼ阻害剤（アロプリノールやオキサプリノールなど）の利用拡大も、もう一つの重要な成長要因となっております。これに加え、疾患の早期発見を可能にし、タイムリーな介入と管理を可能とする直接シーケンシング、ポリメラーゼ連鎖反応（PCR）ベースのアッセイ、ハイブリダイゼーションなどの分子診断技術の応用拡大も、市場にとって前向きな見通しを生み出しています。さらに、遺伝子治療が疾患治療において注目を集めつつあることも、今後のグリコーゲン蓄積症市場を牽引すると予想されます。遺伝子治療は、患者の欠陥のある遺伝物質を修正し、正常な酵素機能を回復させ、代謝制御を改善することを目的としているためです。
IMARC Groupの新たなレポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるグリコーゲン蓄積症市場について、包括的な分析を提供しています。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本レポートでは、7大市場における現在および将来の患者数についても提示しております。レポートによれば、米国はグリコーゲン蓄積症の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めております。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびグリコーゲン蓄積症市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- グリコーゲン蓄積症市場における各種薬剤の販売実績
- 市場における償還状況
- グリコーゲン蓄積症市場の過去・現在・将来のパフォーマンス
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来のパフォーマンス
- グリコーゲン蓄積症市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還状況
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中のグリコーゲン蓄積症治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供しております。
市場流通中の医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- これまでグリコーゲン蓄積症市場はどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までの推移はどのようになると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別グリコーゲン蓄積症市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるグリコーゲン蓄積症の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未解決のニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7大市場におけるグリコーゲン蓄積症の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるグリコーゲン蓄積症の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における性別に分類したグリコーゲン蓄積症の有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における種類別に分類したグリコーゲン蓄積症の有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるグリコーゲン蓄積症の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるグリコーゲン蓄積症の患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール規模（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- グリコーゲン蓄積症の疫学的傾向を牽引する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
グリコーゲン蓄積症：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるグリコーゲン蓄積症治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものでしょうか？
- 市場における主要企業はどの企業であり、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- グリコーゲン蓄積症市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- 糖原病市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- 糖原病市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのように構成されていますか？
- 糖原病市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのように構成されていますか？
- 糖原病市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのように構成されていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 グリコーゲン蓄積症 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 グリコーゲン蓄積症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 グリコーゲン蓄積症 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別の疫学（2019-2035年）
7.2.5 種類別の疫学（2019-2035年）
7.2.6 診断症例数（2019-2035年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.3.6 診断症例数（2019-2035年）
7.3.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.4.6 診断症例数（2019-2035年）
7.4.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.5.6 診断症例数（2019-2035年）
7.5.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.6.6 診断症例数（2019-2035年）
7.6.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学 (2019-2035)
7.7.6 診断症例数 (2019-2035)
7.7.7 患者プール／治療症例数 (2019-2035)
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.8.6 診断症例数（2019-2035年）
7.8.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.9.6 診断症例数（2019-2035年）
7.9.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 グリコーゲン蓄積症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 グリコーゲン蓄積症 – 未充足ニーズ
10 グリコーゲン蓄積症 – 治療の主要評価項目
11 グリコーゲン蓄積症 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるグリコーゲン蓄積症治療薬リスト
11.1.1 ポンビリティー（シパグルコシダーゼアルファ-atga） – アミカス・セラピューティクス社
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
11.1.2 ネクシアザイム（アバルグルコシダーゼ・アルファ-ngpt） – サノフィ
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場における売上高
11.1.3 ルミザイム（アルグルコシダーゼアルファ） – サノフィ
11.1.3.1 薬剤概要
11.1.3.2 作用機序
11.1.3.3 規制状況
11.1.3.4 臨床試験結果
11.1.3.5 主要市場における売上高
上記は市販薬の一部リストに過ぎませんので、ご了承ください。完全なリストは報告書に記載されております。
12 グリコーゲン蓄積症 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるグリコーゲン蓄積症開発中医薬品リスト
12.1.1 mRNA-3745 – モダーナ社
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 BEAM-301 – ビーム・セラピューティクス社
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
12.1.3 DTX401 – ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルズ社
12.1.3.1 薬剤概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性および有効性
12.1.3.5 規制状況
上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎません。完全なリストは本報告書に記載されておりますので、ご了承ください。
13. グリコーゲン蓄積症 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. グリコーゲン蓄積症 – 臨床試験の現状
14.1 開発段階別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制関連イベント
15. グリコーゲン蓄積症 – 市場シナリオ15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.1 市場シナリオ – トップ7市場
15.1.1 グリコーゲン蓄積症 – 市場規模
15.1.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.1.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.1.2 グリコーゲン蓄積症 – 治療法別市場規模
15.1.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.1.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.2 市場シナリオ – 米国
15.2.1 グリコーゲン蓄積症 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 グリコーゲン蓄積症 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.2.3 グリコーゲン蓄積症 – アクセスおよび償還の概要
15.3 市場シナリオ – ドイツ
15.3.1 グリコーゲン蓄積症 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 グリコーゲン蓄積症 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 グリコーゲン蓄積症 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – フランス
15.4.1 グリコーゲン蓄積症 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035）
15.4.2 グリコーゲン蓄積症 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.4.3 グリコーゲン蓄積症 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – イギリス
15.5.1 グリコーゲン蓄積症 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 グリコーゲン蓄積症 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 グリコーゲン蓄積症 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イタリア
15.6.1 グリコーゲン蓄積症 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035）
15.6.2 グリコーゲン蓄積症 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 グリコーゲン蓄積症 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – スペイン
15.7.1 グリコーゲン蓄積症 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 グリコーゲン蓄積症 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 グリコーゲン蓄積症 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – 日本
15.8.1 グリコーゲン蓄積症 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035）
15.8.2 グリコーゲン蓄積症 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 グリコーゲン蓄積症 – アクセスと償還の概要
16 グリコーゲン蓄積症 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 グリコーゲン蓄積症市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 グリコーゲン蓄積症市場 – 戦略的提言
19 付録
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