❖本調査資料に関するお問い合わせはこちら❖
ゴルリン症候群市場は、2024年に主要7市場（アメリカ、EU4、英国、日本）において58億ドルの規模に達しました。
今後、IMARCグループは主要7市場が2035年までに132億ドルに達し、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）7.74％を示すと予測しております。
IMARC社の新報告書「ゴーリン症候群市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035年」において、ゴーリン症候群市場が包括的に分析されております。ゴーリン症候群（別名：母斑性基底細胞癌症候群／NBCCS）は、骨格・眼科・神経系の異常を特徴とする希少な遺伝性疾患です。常染色体優性遺伝形式で発症し、主に皮膚・骨・その他の身体システムに影響を及ぼします。この疾患に罹患した患者様には、多数の基底細胞母斑（良性の皮膚腫瘍で、小さな肌色または褐色の隆起に似ています）が生じることがあります。主な症状としては、頭蓋骨や顔面骨の奇形、脊椎の変形、歯の欠損または過剰、顎の嚢胞、網膜の色素性病変、軽度の知的障害や発達遅延などが挙げられます。ゴーリン症候群の診断には、通常、患者の臨床評価、病歴、身体検査の組み合わせが必要です。医療提供者は、この疾患に関連する特定の遺伝子変異を特定するために血液検査を行う場合もあります。超音波検査や磁気共鳴画像法（MRI）など、数多くの診断手順が推奨され、この疾患の兆候を確認し、他の可能性のある原因を除外します。
胚発生および組織維持に関わるシグナル伝達経路の正常な機能を阻害する遺伝子変異の症例増加が、ゴーリン症候群市場の主な成長要因となっております。これに加え、異常細胞の拡散を遅らせ疾患進行を防止する目的で、ビスモデギブやソニデギブを含むヘッジホッグ経路阻害剤の普及が、もう一つの重要な成長促進要因として作用しております。さらに、皮膚に局所光感受性剤を塗布した後、特定の波長の光を照射して活性酸素種を生成し、標的となる異常組織を破壊する光線力学療法の使用拡大も、市場成長を後押ししています。加えて、サイズが小さく低リスク領域に位置する表在性病変の治療に、イミキモドや5-フルオロウラシルクリームなどの外用薬が普及しつつあることも、市場にとって好ましい見通しを生み出しています。さらに、組織保存性の最大化、高い治癒率、患者様にとってより良好な治療結果など、様々な利点により、モース顕微鏡手術の需要が拡大していることも、今後数年間でゴーリン症候群市場を牽引すると予想されます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるゴーリン症候群市場について、包括的な分析を提供しています。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本レポートではさらに、7大市場における現在および将来の患者数についても提示しております。レポートによれば、米国はゴーリン症候群の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めております。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書で提供されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびゴルリン症候群市場に関与している、あるいは参入を計画しているあらゆる関係者にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年4月、DermBiont社は基底細胞癌（BCC）治療を目的とした現行の非盲検多施設共同第2a相研究から有益な予備結果を発表しました。これを受け、DermBiont社は自社開発の第一世代患者自己塗布型局所キナーゼ阻害剤「SM-020」について、二つの主要な希少疾患腫瘍適応症の開発を優先的に推進することを決定しました。具体的には、局所進行性基底細胞癌（laBCC）治療と、ゴーリン症候群患者におけるBCC予防です。
- 2023年11月、ソル・ジェル・技術社は、ゴーリン症候群治療薬SGT-610（パティデギブゲル2%）の第3相試験を開始し、最初の患者スクリーニングを実施したと報告しました。SGT-610は、ゴーリン症候群患者における新たな基底細胞癌病変の予防を目的として開発中の新規外用ヘッジホッグ阻害剤です。経口ヘッジホッグ阻害剤よりも優れた安全性プロファイルが予測されています。
主なポイント：
- ゴーリン症候群の推定有病率は、1/30,827から1/256,000の範囲で、最低でも1/57,000とされています。
- ヨーロッパにおける有病率は、1/31,000から164,000の間と予測されています。
- 米国におけるゴーリン症候群の罹患率は31,000人に1人と推定されています。
- 男女比はほぼ同等（1:1.3）です。
- ゴーリン症候群は、症例の10％において早期死亡を引き起こす可能性があります。
薬剤：
PTX-022は、パルベラ社の特許取得済みおよび特許出願中のQTORIN製剤技術と送達技術に基づく、mTOR阻害剤ラパマイシンの独自の外用製剤です。QTORINは、高度に調整された添加剤組成を利用し、変異型ケラチン遺伝子を有する基底ケラチノサイトへmTOR阻害剤を分布させます。
パティデギブ（SGT-610）は、ヘッジホッグシグナル伝達経路阻害剤であり、スムーシンド（SMO）タンパク質を阻害することでゴーリン症候群の治療を目的として設計されています。ゴーリン症候群では、PTCH1遺伝子の変異によりヘッジホッグ経路が過剰活性化され、制御不能な細胞分裂と基底細胞癌（BCC）の形成を引き起こします。パティデギブはSMOを阻害することで、この過剰な細胞分裂を抑制し、新たな基底細胞癌の発生を減少させることを目的としています。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- ゴーリン症候群市場の過去・現在・将来の動向
- 市場内における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- ゴーリン症候群市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還状況
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在販売されているゴーリン症候群治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤に関する詳細な分析も提供しております。
市場流通中薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤採用状況と市場実績
後期開発段階パイプライン薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- ゴーリン症候群市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療分野の市場シェアはどの程度であり、2035年までどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別ゴーリン症候群市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 7つの主要市場におけるゴーリン症候群の成長率はどの程度か、今後10年間の予想成長率はどの程度か？
- 市場における主要な未充足ニーズは何ですか？
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場におけるゴーリン症候群の新規症例数（2019-2035年）はどの程度か？
- 7大市場におけるゴルリン症候群の新規症例数（2019-2035年）を年齢層別に教えてください。
- 7大市場におけるゴルリン症候群の新規症例数（2019-2035年）を性別別に教えてください。
- 主要7市場におけるゴーリン症候群の診断患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるゴーリン症候群の患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- ゴーリン症候群の疫学的傾向を牽引する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
ゴーリン症候群：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要なパイプライン薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるゴーリン症候群治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- ゴーリン症候群市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などの動向はどのようなものですか？
- ゴーリン症候群市場に関連する主要な規制関連の出来事はどのようなものですか？
- ゴーリン症候群市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのような構造になっていますか？
- ゴーリン症候群市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのような構造になっていますか？
- ゴーリン症候群市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造になっていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ゴーリン症候群 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 ゴーリン症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 ゴーリン症候群 – 疫学および患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例数（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 診断症例数（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 疫学シナリオ – イギリス
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例数（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 診断症例数（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 ゴーリン症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ゴーリン症候群 – 未充足ニーズ
10 ゴーリン症候群 – 治療の主要エンドポイント
11 ゴーリン症候群 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるゴーリン症候群市販薬リスト
11.1.1.1 薬剤名 – 企業名
11.1.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
市販薬の完全なリストは本報告書に記載されておりますので、何卒ご了承ください。
12 ゴーリン症候群 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるゴーリン症候群開発中医薬品一覧
12.1.1 PTX-022 – パルベラ・セラピューティクス／トランスダーム
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 パティデギブ（SGT-610） – ソルゲル・技術
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. ゴーリン症候群 – 主な市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. ゴーリン症候群 – 臨床試験の状況
14.1 状況別薬剤
14.2 段階別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制関連イベント
15 ゴーリン症候群 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – トップ7市場
15.2.1 ゴーリン症候群 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 ゴーリン症候群 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 ゴーリン症候群 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 ゴーリン症候群 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 ゴーリン症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 ゴーリン症候群 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 ゴーリン症候群 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.4.3 ゴーリン症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 ゴーリン症候群 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 ゴーリン症候群 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 ゴーリン症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 ゴーリン症候群 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 ゴーリン症候群 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 ゴーリン症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 ゴーリン症候群 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 ゴーリン症候群 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 ゴーリン症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 ゴーリン症候群 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 ゴーリン症候群 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 ゴーリン症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 ゴーリン症候群 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 ゴーリン症候群 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 ゴーリン症候群 – アクセスと償還の概要
16 ゴーリン症候群 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 ゴーリン症候群市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 ゴーリン症候群市場 – 戦略的提言
19 付録
❖本調査レポートの見積依頼/サンプル/購入/質問フォーム❖