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7大ホモシスチン尿症市場は、2024年に4420万米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは2035年までに6090万米ドルに達すると予測しており、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）2.95％の成長率を示す見込みです。
ホモシステイン尿症市場は、IMARC社の新報告書「ホモシステイン尿症市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035年」において包括的に分析されております。ホモシスチン尿症は、主にメチオニンといった特定のアミノ酸を体内で分解する能力に影響を及ぼす希少な遺伝性疾患です。最も一般的な種類は、シスタチオニンβ合成酵素（CBS）と呼ばれる酵素の欠損によって引き起こされます。これにより、血液や尿中にホモシステインやその他の関連物質が過剰に生成される可能性があります。ホモシスチン尿症の症状は多岐にわたり、発達遅延、知的障害、痙攣、視覚障害、胸部の変形、骨の発達異常、血栓形成などが含まれます。場合によっては、体重増加の遅れ、運動障害、手足の細さ、眼球前方の水晶体脱臼、痙攣、近視なども見られることがあります。ホモシステイン尿症の診断は、通常、患者の病歴、疾患、身体検査に基づいて行われます。血液検査も、体内のアミノ酸レベルの上昇を測定するために利用されます。医療提供者はさらに、遺伝子検査、肝生検、肝酵素検査など、様々な検査を実施し、患者の疾患診断を確定する場合があります。
酵素の正常な機能を阻害する遺伝子変異を引き起こす遺伝性疾患の症例増加が、ホモシスチン尿症市場の主な成長要因となっております。加えて、血中ホモシステイン濃度を低下させ症状緩和をもたらすビタミンB6及び葉酸サプリメントの普及も、市場拡大に寄与しております。さらに、メチオニン制限食の摂取、アルコールの回避、有酸素運動や筋力トレーニングの実施など、疾患の進行を遅らせ患者の生活の質を向上させるための生活習慣改善策の適用が拡大していることも、市場にとって前向きな見通しを生み出しています。加えて、主要な企業各社は、重篤な疾患におけるアミノ酸濃度の上昇を抑制できる新規治療薬の開発に向け、研究開発活動に多額の投資を行っています。これにより、市場の成長がさらに促進されています。加えて、CBS酵素を循環系に導入しホモシステイン濃度を低下させることを目的とした、ペグチバチナーゼを用いたPEG化組換え酵素補充療法の普及が進んでおり、今後数年間でホモシステイヌリア市場を牽引すると予想されます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるホモシステイン尿症市場を包括的に分析しております。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場実績、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。また、主要7市場における現在および将来の患者数についても提示しております。本報告書によれば、米国はホモシステイン尿症患者数が最も多く、治療市場規模も最大となっています。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびホモシスチン尿症市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年9月、トラバー・セラピューティクス社は、古典的ホモシスチン尿症（HCU）治療薬ペグチバチナーゼを評価する第III相HARMONY試験の患者登録を自主的に一時停止すると発表しました。この自主的な登録停止により、同社は商業規模製造を支えるための製造スケールアップにおける必要なプロセス改善に取り組むとともに、HARMONY試験の全患者登録を完了させることを可能とします。ただし、ペグチバチナーゼ試験に登録済みの患者様には、参加中の試験期間中、スケールアッププロセスに影響を受けない小規模バッチから試験薬が予定通り提供され続けております。
- 2024年2月、Synlogic社はSYNB1353の開発と前臨床モデルにおける活性を記述した論文の掲載を発表しました。本論文では、古典的ホモシステイン尿症（HCU）の食事モデルにおいて、ホモシステインの前駆体であるメチオニン（Met）を低下させることに成功し、健康なボランティアにおける安全性、忍容性、および作用機序の臨床的証拠を実証しています。
主なハイライト：
- ホモシステイン尿症の世界的な有病率は、臨床記録に基づく推計で10万人に0.82人、新生児スクリーニングによる推計で10万人に1.09人とされています。
- 米国では、ホモシステイン尿症はおよそ10万人に1人の割合で発症します。
- 古典的ホモシステイン尿症は、世界中で20万人に1人から33万5千人に1人の割合で発症します。
- アイルランド（65,000人に1人）、ドイツ（17,800人に1人）、ノルウェー（6,400人に1人）、カタール（1,800人に1人）など、一部の国ではこの疾患の有病率が高いようです。
薬剤：
シスタダン（ベタイン）は、ホモシスチン尿症の治療および過剰な血中ホモシステイン濃度の低減に用いられるメチル化薬剤です。成人患者には通常、1日6グラムを経口投与し、3グラムずつ2回に分けて服用していただきます。
ペグチバチナーゼは、古典的ホモシスチン尿症（HCU）の根本的な原因を治療することを目的とした、PEG化組換え酵素補充療法の治験薬です。前臨床試験において、ペグチバチナーゼは総ホモシステイン濃度を低下させ、臨床指標を改善することが示されました。
SYNB1353は、経口投与可能な新規薬剤候補であり、非全身吸収型です。消化管内でメチオニンを消費することで、古典的ホモシステイン尿症（HCU）患者のホモシステイン濃度を低下させるよう設計されています。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- ホモシステイン尿症市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- ホモシステイン尿症市場における各種薬剤の売上高
- 市場における償還状況
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中のホモシステイン尿症治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供します。
市場流通中の医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- ホモシスチン尿症市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までにはどのように推移する見込みでしょうか？
- 2024年における主要7市場ごとのホモシスチン尿症市場の規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるホモシスチン尿症市場の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場におけるホモシステイン尿症の有病症例数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるホモシステイン尿症の年齢別有病症例数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるホモシステイン尿症の性別別有病症例数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるホモシステイン尿症の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるホモシステイン尿症患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における予測患者プール規模（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- ホモシスチン尿症の疫学的傾向を牽引する主な要因は何でしょうか？
- 7つの主要市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
ホモシスチン尿症：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるホモシスチン尿症治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- ホモシスチン尿症市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- ホモシスチン尿症市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- ホモシスチン尿症市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのような構造となっているでしょうか？
- ホモシスチン尿症市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのような構造となっているでしょうか？
- ホモシスチン尿症市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造となっているでしょうか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ホモシスチン尿症 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 ホモシスチン尿症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 ホモシスチン尿症 – 疫学および患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例数（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例（2019-2035）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024）
7.4.2 疫学予測（2025-2035）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.5.5 診断症例数（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 疫学シナリオ – イギリス
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例数（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 診断症例数（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 ホモシステイン尿症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ホモシステイン尿症 – 未解決のニーズ
10 ホモシステイン尿症 – 治療の主要なエンドポイント
11 ホモシステイン尿症 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるホモシステイン尿症市販薬リスト
11.1.1 シスタダン（ベタイン） – レコダティ社
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 ホモシスチン尿症 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるホモシスチン尿症開発中医薬品一覧
12.1.1 ペグチバチナーゼ（TVT-058） – Travere Therapeutics
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 SYNB1353 – Synlogic
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎませんので、ご了承ください。完全なリストは本報告書に記載されております。
13. ホモシステイン尿症 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. ホモシステイン尿症 – 臨床試験の現状
14.1 ステータス別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制関連イベント
15 ホモシステイン尿症 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – トップ7市場
15.2.1 ホモシスチン尿症 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 ホモシスチン尿症 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 ホモシスチン尿症 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 ホモシスチン尿症 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.3.3 ホモシスチン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 ホモシスチン尿症 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 ホモシスチン尿症 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 ホモシスチン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 ホモシスチン尿症 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035）
15.5.2 ホモシスチン尿症 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 ホモシスチン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 ホモシスチン尿症 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035）
15.6.2 ホモシスチン尿症 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 ホモシスチン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 ホモシスチン尿症 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035）
15.7.2 ホモシスチン尿症 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 ホモシスチン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 ホモシスチン尿症 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 ホモシスチン尿症 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 ホモシスチン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 ホモシスチン尿症 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035）
15.9.2 ホモシスチン尿症 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 ホモシスチン尿症 – アクセスおよび償還の概要
16 ホモシスチン尿症 – 最近の動向および主要オピニオンリーダーからの意見
17 ホモシスチン尿症市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 ホモシスチン尿症市場 – 戦略的提言
19 付録
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