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基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化症の主要7市場は、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）2.20％の成長率を示すと予測されております。
IMARCの新報告書「基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化症の市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および2025-2035年の地域別見通し」において、基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化症市場が包括的に分析されております。
低髄鞘化症を伴う大脳基底核・小脳萎縮症（H-ABC）は、髄鞘形成不全による常染色体劣性遺伝疾患であり、運動機能と認知機能の両方に重篤な障害を来します。主な原因は微小管安定性と神経細胞機能に関与するTUBB4A遺伝子の変異です。本疾患は通常、幼少期に発症し、症状は時間とともに徐々に進行します。患者様には通常、発達遅延、痙性、ジストニア、運動失調、構音障害、認知機能の退行が認められます。病状の進行に伴い、運動機能や言語機能が低下するため、症状緩和のための支持療法が必要となります。
診断は一般的に遺伝子検査とMRI画像検査により行われ、特徴的な髄鞘形成不全および基底核・小脳萎縮が確認されます。H-ABCは稀な疾患であり認知度が低いため、誤診されるケースが非常に多く、適切な治療や介入が遅れる傾向にあります。患者ケアと治療効果を最大化するためには、早期かつ正確な診断が依然として不可欠です。本市場に関する詳細情報をご希望の方は、サンプル資料をご請求ください
神経細胞の微小管動態に重大な影響を及ぼす病原性TUBB4A遺伝子変異の発生率上昇が、H-ABC市場の主要な推進要因となっております。
遺伝子スクリーニング技術と神経画像診断技術の進歩により早期発見が促進され、診断率の向上と医師の認知度向上につながっています。さらに、疾患の病態生理に関する知見の拡大が、遺伝子治療、神経保護、髄鞘修復メカニズムなどの新規治療戦略の研究を推進しています。ジストニアに対するボツリヌス毒素、痙縮に対するバクロフェン、運動機能回復のための理学療法を含む支持療法が、疾患症状の管理と生活の質の向上を目的としてより頻繁に活用されています。
加えて、オリゴデンドロサイト標的療法や新たな神経発達治療を目的とした研究プログラムの増加は、治療開発に大きな機会をもたらしています。こうした進展がある一方で、臨床試験の不足、治療費の高額さ、疾患修飾薬の不在といった課題は依然として存在します。これらの課題を克服し、有意義な治療法開発のペースを加速させるためには、より大規模な臨床試験、より多くの患者登録、そして国際的な連携が不可欠です。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本における基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化症市場について、包括的な分析を提供しております。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。また、7大市場における現在および将来の患者数についても提示しております。
さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されております。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、および基底核・小脳萎縮を伴う低髄鞘化症市場に関与する、あるいは参入を計画されている全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- SynaptixBio社は、H-ABCを対象とした治療法について、2024年3月に米国食品医薬品局（FDA）より希少疾病用医薬品指定（ODD）を取得しました。この指定により、適格な臨床試験に対する税額控除、一部の規制手数料の免除、承認時の市場独占権などの特典が与えられます。2023年7月の症例報告では、TUBB4A変異によるH-ABCを患う思春期患者への深部脳刺激療法（DBS）の適用が詳細に記されました。段階的なDBS治療後、患者は運動機能とジストニア（不随意運動）において著しい改善を示し、DBSがH-ABC患者、特に本疾患に伴う運動障害の制御において治療効果を有することを示唆しています。
- 2023年4月、オックスフォードシャーのバイオテクノロジー企業SynaptixBio社は、H-ABCを含むTUBB4A関連白質ジストロフィー治療薬として世界初となる治療法の開発推進のため、1,660万米ドルの資金調達に成功しました。この資金は現行研究の資金源となり、ヒト臨床試験の開始を促進する役割を果たします。
主な特徴：
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- H-ABCは100万人に1人未満の極めて稀な疾患です。医学文献に記録された症例は約20例です。
- H-ABCの予後は様々です。成人期まで生存する患者もおり、29歳までの報告例があります。しかし、多くの患者は進行性の経過をたどり、小児期または若年成人期に死亡に至ります。
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- 症状は通常、乳児期または幼児期、特に生後3年以内に現れますが、大多数の患者様は進行性の経過をたどり、青年期または若年成人期に死亡に至ります。
- H-ABCは、神経細胞の微小管機能に不可欠なタンパク質であるチューブリンβ-4AをコードするTUBB4A遺伝子における新規の常染色体優性変異と関連しています。
- 進行性の神経障害、筋硬直、舞踏病様運動、痙性、ジストニア、小脳性運動失調、中等度から重度の知的障害、構音障害や失語症などの言語障害が本疾患の特徴です。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測期間：2025-2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化症市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化症市場における各種薬剤の売上高
- 市場における償還シナリオ
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中の基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化症治療薬ならびに後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供しております。
市販薬
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化症市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場別の基底核および小脳の低髄鞘化を伴う萎縮症市場の規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場における基底核および小脳の低髄鞘化を伴う萎縮症市場の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学インサイト
- 7大市場における基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場における基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化の有病症例数（2019-2035年）は、年齢層別にそれぞれどの程度でしょうか？
- 7大市場における基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化の有病症例数（2019-2035年）は、性別別にそれぞれどの程度でしょうか？
- 主要7市場における基底核および小脳萎縮を伴う低髄鞘化症の新規診断患者数は（2019-2035年）、どの程度でしょうか？
- 主要7市場における基底核および小脳萎縮を伴う低髄鞘化症の患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における2025年から2035年までの予測患者数はどの程度でしょうか？
- 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化の疫学的傾向を推進する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要なパイプライン薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されますか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場における基底核・小脳萎縮を伴う低髄鞘化症の治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度ですか？
- 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などの動向はどのようなものでしょうか。
- 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化市場に関連する主要な規制関連の出来事はどのようなものでしょうか。
- 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのように構成されていますか？
- 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのように構成されていますか？
- 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのように構成されていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療法
6 患者の経過
7 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 疫学および患者集団
7.1 疫学 – 主な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例数（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学データ（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 診断症例数（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 疫学シナリオ – イギリス
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例数（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 診断症例数（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化症 – 未充足ニーズ
10 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化症 – 治療の主要エンドポイント
11 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 市販製品
11.1 主要7市場における基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化治療薬のリスト
11.1.1 製品名 – 製造販売元
11.1.1.1 製品概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
上記は市販薬の一部リストに過ぎませんので、ご了承ください。完全なリストは本報告書に記載されております。
12 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 開発中の薬剤
12.1 主要7市場における基底核・小脳萎縮を伴う低髄鞘化症パイプライン薬剤一覧
12.1.1 SB-19642 – SynaptixBio
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎません。完全なリストは本報告書に記載されておりますので、ご了承ください。
13. 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化症 – 主要市販薬および開発中薬剤の属性分析
14. 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 臨床試験の現状
14.1 開発段階別医薬品
14.2 開発フェーズ別医薬品
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 基底核および小脳萎縮を伴う低髄鞘化 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 基底核および小脳萎縮を伴う低髄鞘化症 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 基底核および小脳萎縮を伴う低髄鞘化 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – アクセスおよび償還の概要
15.9 日本における市場シナリオ
15.9.1 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – アクセスおよび償還の概要
16 基底核および小脳の萎縮を伴う低髄鞘化 – 最近の動向および主要オピニオンリーダーからの意見
17 基底核および小脳萎縮を伴う低髄鞘化症市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 基底核および小脳萎縮を伴う低髄鞘化症市場 – 戦略的提言
19 付録
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