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レッシュ・ニハン症候群の主要7市場は、2024年に13億7,610万米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは2035年までに22億7,510万米ドルに達し、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）4.72％の成長率を示すと予測しております。
レス・ナイハン症候群市場は、IMARC社の新報告書「レス・ナイハン症候群市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別見通し 2025-2035」において包括的に分析されております。レスチ・ナイハン症候群（LNS）は、HPRT1遺伝子の変異によりヒポキサンチン・グアニンホスホリボシルトランスフェラーゼ（HPRT）酵素欠損を引き起こす、極めて稀な遺伝性疾患です。この酵素欠損により尿酸が過剰に生成され、その結果、患者は重度の神経障害、自傷行為、痛風様症状を経験します。
LNSはX連鎖劣性遺伝疾患であるため、主に男性に発症します。本疾患は発達遅延、不随意筋運動、腎機能障害、および唇や指を噛むなどの強迫的な自傷行為を特徴とします。LNSの診断は通常、生化学的検査および遺伝子解析によって確定されます。血清および尿中尿酸値の上昇、ならびに線維芽細胞または血球におけるHPRT酵素活性の低下が主要な診断指標となります。HPRT1遺伝子の遺伝子配列決定が確定的な証拠となります。根治的な治療法が存在しないため、治療は症状管理が中心となります。高尿酸血症はアロプリノールで管理されることが多く、ジストニアや運動障害は筋弛緩剤やドーパミン作動薬で制御されます。また、自己傷害を回避するためには、行動介入や拘束装置・マウスガードなどの保護処置がしばしば必要となります。
レッシュ・ナイハン症候群（LNS）の認知度向上と遺伝子検査技術の進歩が市場成長を牽引しております。新生児スクリーニングプログラムの拡充と次世代シーケンシング技術へのアクセス拡大により早期診断が可能となり、適切な時期の治療と患者予後の改善が実現しております。研究活動の活発化により疾患の根本的な病態生理が解明されつつあり、新たな治療パラダイムの創出が期待されております。また、酵素補充療法や遺伝子治療への関心が高まっており、これらはLNSの根本原因に対処する可能性があり、単なる症状管理にとどまりません。
アデノ随伴ウイルス（AAV）媒介遺伝子治療やCRISPRベースの遺伝子編集といった治験段階の治療法は、疾患修飾治療の主要領域として期待されています。さらに製薬企業は、LNSの神経学的・行動学的特徴を緩和する低分子HPRT調節剤、神経保護化合物、標的療法の積極的な研究を進めています。加えて患者団体や研究連携組織が、臨床試験開発や新規治療法のための資金調達において重要な役割を担っています。科学界が精密医薬品戦略の研究を継続する中、LNS市場は成長を続け、患者様と介護者様に新たな希望をもたらすでしょう。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるレッシュ・ナイハン症候群市場を網羅的に分析しております。これには治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。また、主要7市場における現在および将来の患者数についても提示しております。
本報告書によれば、米国はレスチ・ナイハン症候群の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めています。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還状況、未充足医療ニーズなども本報告書で提供されています。本レポートは、製造業者、投資家、ビジネス戦略担当者、研究者、コンサルタント、およびレスチ・ナイハン症候群市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
主なハイライト：
- レスチ・ナイハン症候群は先天性異常であり、出生児約38万人に1人の割合で発症します。
- 遺伝様式はX連鎖劣性遺伝であり、主に男性に影響を及ぼします。女性の場合、ほとんどが保因者であり、大半の症例では無症状です。
- 患者には三徴候が認められます：痛風や腎結石の症状を伴う尿酸過剰産生、ジストニアや舞踏病様運動を伴う重篤な神経学的症状、そして自傷行為に至る精神障害です。
- 最適な治療により、レッシュ・ナイハン症候群の患者様は40歳を超えて生存される可能性がありますが、多くの方は誤嚥性肺炎や慢性腎疾患などの二次的合併症により亡くなられます。
- この疾患は、X染色体上に位置するHPRT1遺伝子の変異によって引き起こされ、ヒポキサンチン・グアニンホスホリボシルトランスフェラーゼ（HGPRT）酵素の欠損を招きます。
薬剤：
エマレックス・バイオサイエンシズ社が発見したエコピパムは、レス・ナイハン病を標的とするファースト・イン・クラスの開発中のドーパミンD1受容体拮抗薬です。この遺伝性疾患に関連する自傷行為の軽減を目指しています。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- レッシュ・ナイハン症候群市場における過去・現在・将来の動向
- 市場内における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- レッシュ・ナイハン症候群市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還状況
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在レッシュ・ナイハン症候群向けに販売されている薬剤および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供しております。
市場流通中の医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- レスチ・ナイハン症候群市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場別のレスチ・ナイハン症候群市場の規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるレスチ・ナイハン症候群市場の成長率はどの程度でしょうか。また、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか。
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか。
疫学に関する洞察
- 主要7市場におけるレスチ・ナイハン症候群の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか。
- 7つの主要市場におけるレスチ・ナイハン症候群の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるレスチ・ナイハン症候群の性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるレスチ・ナイハン症候群の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるレスチ・ナイハン症候群の患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度になるでしょうか？
- レッシュ・ナイハン症候群の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
レッシュ・ナイハン症候群：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間での見込みはどのようでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるレスチ・ナイハン症候群治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- レスチ・ナイハン症候群市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- レスチ・ナイハン症候群市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- レスチ・ナイハン症候群市場に関連する臨床試験の状況は、ステータス別にどのような構造になっているでしょうか？
- レスチ・ナイハン症候群市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのような構造になっているでしょうか？
- レスチ・ナイハン症候群市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造になっているでしょうか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 レッシュ・ナイハン症候群 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 レッシュ・ナイハン症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 レッシュ・ナイハン症候群 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例数（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 診断症例数（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 診断症例（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 レッシュ・ナイハン症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 レッシュ・ナイハン症候群 – 未充足ニーズ
10 レッシュ・ナイハン症候群 – 治療の主要エンドポイント
11 レッシュ・ナイハン症候群 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるレッシュ・ナイハン症候群の市販薬リスト
11.1.1 薬品名 – 会社名
11.1.1.1 薬品概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
上記は市販薬の一部リストに過ぎませんので、ご了承ください。完全なリストは本報告書に記載されております。
12 レッシュ・ナイハン症候群 – 開発中の薬剤
12.1 主要7市場におけるレッシュ・ナイハン症候群開発中薬剤リスト
12.1.1 エコピパム – エマレックス・バイオサイエンシズ
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎません。完全なリストは本報告書に記載されております。
13. レッシュ・ナイハン症候群 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. レッシュ・ナイハン症候群 – 臨床試験の現状
14.1 開発段階別薬剤
14.2 試験段階別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制関連イベント
15 レッシュ・ナイハン症候群 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 レッシュ・ナイハン症候群 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 レス・ナイハン症候群 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 レッシュ・ナイハン症候群 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 レッシュ・ナイハン症候群 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 レッシュ・ナイハン症候群 – アクセスと償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 レッシュ・ナイハン症候群 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 レス・ナイハン症候群 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 レス・ナイハン症候群 – アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 レッシュ・ナイハン症候群 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 レス・ナイハン症候群 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 レス・ナイハン症候群 – アクセスと償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 レッシュ・ナイハン症候群 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 レス・ナイハン症候群 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 レス・ナイハン症候群 – アクセスと償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 レス・ナイハン症候群 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 レス・ナイハン症候群 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 レッシュ・ナイハン症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 レッシュ・ナイハン症候群 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 レッシュ・ナイハン症候群 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 レッシュ・ナイハン症候群 – アクセスと償還の概要
15.9 日本における市場シナリオ
15.9.1 レス・ナイハン症候群 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 レス・ナイハン症候群 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 レス・ナイハン症候群 – アクセスと償還の概要
16 レッシュ・ナイハン症候群 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 レッシュ・ナイハン症候群市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 レッシュ・ナイハン症候群市場 – 戦略的提言
19 付録
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