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主要7大肢帯型筋ジストロフィー市場は、2024年に6億1,210万米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは2035年までに同市場が8億6,500万米ドルに達すると予測しており、2025年から2035年にかけての年間平均成長率（CAGR）は3.20％となる見込みです。
四肢帯型筋ジストロフィー市場は、IMARC社の新報告書「四肢帯型筋ジストロフィー市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035年」において包括的に分析されております。LGMDは、進行性の筋力低下と変性を伴う遺伝性神経筋疾患の異質性グループであり、主に肩、股関節、四肢の筋肉が影響を受けます。この疾患は小児期から成人期まであらゆる年齢で発症する可能性があり、その重症度は遺伝子変異の種類によって異なります。症状の進行が緩やかな症例もあれば、急速な筋萎縮と重度の障害を伴う症例もあります。
初期症状としては、階段の昇降困難、起立時の支障、頻回の転倒、筋肉疲労などが一般的です。病状が進行すると、関節拘縮、筋硬直、心肺合併症が生じる可能性があります。診断には遺伝子検査、筋生検、筋電図検査（EMG）、クレアチンキナーゼ（CK）値測定などが行われ、筋損傷の程度と遺伝的サブタイプを特定します。LGMDの多様性により、適切な管理戦略の選択や、新たな臨床試験・遺伝子治療介入への参加可能性を検討するためには、正確な診断が不可欠です。
肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）市場は、進行性筋変性を引き起こす遺伝子変異の発生率上昇に大きく牽引されています。神経筋疾患に対する認識の高まりと遺伝子検査技術の進歩が相まって、早期診断が可能となり、患者の予後が改善されています。さらに、遺伝子治療や新たな手段の開発を目的とした研究の増加が市場成長を牽引しています。CRISPRなどの遺伝子編集ツールやアデノ随伴ウイルス（AAV）を利用した遺伝子治療の登場は、LGMDを引き起こす欠陥遺伝子を修正する新たな手段を約束しています。
希少疾患研究に対する政府および民間資金の増加も、効果的な治療法を特定するための臨床試験のペースを加速させています。補助器具、理学療法、支援的介入へのアクセス向上は患者の生活の質を改善し、専門的なケアの必要性を高めています。製薬企業は、酵素補充療法や再生医療などの疾患修飾療法に積極的に投資し、LGMD患者の未充足医療ニーズに応えようとしています。バイオテクノロジー企業と研究機関間の連携強化は、予測期間中にLGMD市場を大きく成長させるでしょう。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本における肢帯型筋ジストロフィー市場を網羅的に分析しています。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本レポートではさらに、7大市場における現在および将来の患者層についても提示しております。レポートによれば、ヨーロッパは肢帯型筋ジストロフィーの患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めております。
さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されております。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略担当者、研究者、コンサルタント、および肢帯型筋ジストロフィー市場に関与している、あるいは参入を計画しているあらゆる関係者にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年3月、フランスおよびイタリアの規制当局は、LGMD 2C/R5種類に対する遺伝子治療薬ATA-200のAtamyo Therapeutics社による第Ib相臨床試験を承認しました。本試験は6～11歳の小児を対象とした単回投与の安全性および有効性を評価するもので、患者への投与は2024年第3四半期に開始される見込みです。
- 2023年9月、LGMD 2I型/R9型を対象としたアタミオ・セラピューティクスのATA-100第I/II相臨床試験は、有望な初期結果を受け第2コホートへの移行が許可されました。初期データではクレアチンキナーゼ値の低下と筋機能の改善が示され、有望な治療可能性が示唆されました。
- 2024年11月には、研究者らが「StitchR」と呼ばれる新規遺伝子治療処置を開発しました。この手段は動物モデルにおいて大型遺伝子の送達を促進し、細胞内で遺伝子断片を融合させることで必須タンパク質の効果的な回復を可能にします。現段階では実験段階ですが、この革新はLGMDの先進的治療法への道を開く可能性があります。
主なポイント：
- LGMDはCAPN3やDYSFなどの遺伝子変異により筋タンパク質が損なわれる疾患です。30以上の亜型が存在し、それぞれ異なる遺伝的要因を有します。
- 約90%の症例は常染色体劣性遺伝（変異遺伝子2コピー必要）で、10%は常染色体優性遺伝（変異遺伝子1コピーで発症）です。
- LGMDの全世界での有病率は約10万人あたり1.63人です。LGMD2Iなどの一部の亜型はヨーロッパでより多く見られ、LGMD2Bは中東地域の人口に多く見られます。
- 発症は小児期から成人期まで幅広く、一部の亜型では20年以内に重度の障害に至る場合があります。呼吸器や心臓の合併症が平均余命の短縮に寄与します。
- Sarepta社のSRP-9003などの遺伝子治療は有望視されており、ステロイド、理学療法、補助器具が症状の管理に役立ちます。臨床試験では新たな治療法の探索が続けられています。
医薬品：
ビドリディストロジーン・ゼボパルボベック（SRP-9003）は、四肢帯型筋ジストロフィー2E種類を対象としたMyonexus Therapeutics社の開発中の遺伝子治療薬です。AAVrh74ベクターを用いて機能的なSGCB遺伝子を導入し、β-サルコグリカンの発現回復と筋機能の向上を目指します。現在後期開発段階にあり、希少疾病用医薬品指定およびファストトラック指定を受けております。
MYO-201は、Myonexus Therapeutics社が開発中の肢帯型筋ジストロフィー向け実験的遺伝子治療です。AAVベクターを用いて機能的なジストロフィン関連遺伝子を導入し、筋安定性と機能の改善を目的としております。
パティディストロジーン・ベキソパルボベック（SRP-9005）は、Myonexus Therapeutics社とSarepta Therapeutics社が開発した、2D型肢帯型筋ジストロフィーを対象とした遺伝子治療候補です。AAVrh74ベクターを用いて機能的なSGCA遺伝子を導入し、α-サルコグリカンタンパク質レベルを回復させ、筋機能の向上を目指しています。
MLバイオソリューションズ社のリビトールは、肢帯型筋ジストロフィー2I種類を対象とした経口療法として研究中です。代謝前駆体として作用し、α-ジストログリカンの糖鎖形成を改善することで、筋組織の健全性強化と疾患進行の遅延が期待されます。
アスクレピオス・バイオファーマシューティカルズ社が開発したAB-1003は、肢帯型筋ジストロフィーに対する遺伝子治療です。AAVベクターを用いて治療用遺伝子を送り込み、タンパク質発現を回復させることで筋機能をサポートし、疾患進行を遅らせます。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- 肢帯型筋ジストロフィー市場の過去・現在・将来の動向
- 市場内における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- 肢帯型筋ジストロフィー市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還シナリオ
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在販売されている肢帯型筋ジストロフィー治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供しております。
販売中薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤導入状況と市場実績
後期開発段階パイプライン薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤導入状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- 四肢帯型筋ジストロフィー市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までの推移はどのようになると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別リム・ガーデル型筋ジストロフィー市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 7つの主要市場における肢帯型筋ジストロフィー市場の成長率はどの程度でしょうか。また、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか。
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか。
疫学インサイト
- 7つの主要市場における肢帯型筋ジストロフィーの有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか。
- 7大市場における年齢層別の肢帯型筋ジストロフィー有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場における性別別の肢帯型筋ジストロフィー有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における肢帯型筋ジストロフィーの新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場における肢帯型筋ジストロフィーの患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- 肢帯型筋ジストロフィーの疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
肢帯型筋ジストロフィー：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階にあるパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場における肢帯型筋ジストロフィー治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- 肢帯型筋ジストロフィー市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- 四肢帯型筋ジストロフィー市場に関連する主要な規制関連イベントは何でしょうか？
- 四肢帯型筋ジストロフィー市場に関連する臨床試験の状況は、ステータス別にどのような構造になっているでしょうか？
- 四肢帯型筋ジストロフィー市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのような構造になっているでしょうか？
- 四肢帯型筋ジストロフィー市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造になっているでしょうか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 四肢帯型筋ジストロフィー – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 四肢帯型筋ジストロフィー – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療法
6 患者の経過
7 四肢帯型筋ジストロフィー – 疫学および患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 診断症例数（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例数（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.8.5 診断症例数 (2019-2035)
7.8.6 患者プール／治療症例数 (2019-2035)
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
8 四肢帯型筋ジストロフィー – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 四肢帯型筋ジストロフィー – 未充足ニーズ
10 四肢帯型筋ジストロフィー – 治療の主要評価項目
11 四肢帯型筋ジストロフィー – 市販製品
11.1 主要7市場における四肢帯型筋ジストロフィー治療薬リスト
11.1.1 薬品名 – 製造販売企業名
11.1.1.1 薬品概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
上記は市販薬の一部リストに過ぎませんので、ご了承ください。完全なリストは本報告書に記載されております。12 四肢帯型筋ジストロフィー – 開発中の医薬品12.1 主要7市場における四肢帯型筋ジストロフィー開発中医薬品一覧12.1.1 ビドリディストロジーン・ゼボパルボベック – マイオネクサス・セラピューティクス社12.1.1.1 医薬品概要12.1.1.2 作用機序12.1.1.3 臨床試験結果12.1.1.4 安全性および有効性12.1.1.5 規制状況12.1.2 MYO 201 – マイオネクサス・セラピューティクス12.1.2.1 薬剤概要12.1.2.2 作用機序12.1.2.3 臨床試験結果12.1.2.4 安全性および有効性12.1.2.5 規制状況12.1.3 パティディストロジェン ベキソパルボベック – マイオネクサス・セラピューティクス／サレプタ・セラピューティクス12.1.3.1 薬剤概要12.1.3.2 作用機序12.1.3.3 臨床試験結果12.1.3.4 安全性および有効性12.1.3.5 規制状況12.1.4 リビトール – MLバイオソリューションズ12.1.4.1 薬剤概要12.1.4.2 作用機序12.1.4.3 臨床試験結果12.1.4.4 安全性および有効性12.1.4.5 規制状況12.1.5 AB 1003 – アスクレピオス・バイオファーマシューティカル12.1.5.1 薬剤概要12.1.5.2 作用機序12.1.5.3 臨床試験結果12.1.5.4 安全性および有効性12.1.5.5 規制状況上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎません。完全なリストは本報告書に記載されておりますので、ご了承ください。13. 四肢帯型筋ジストロフィー – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析14. 四肢帯型筋ジストロフィー – 臨床試験の現状14.1 ステータス別薬剤14.2 フェーズ別薬剤14.3 投与経路別薬剤14.4 主要な規制関連イベント15 四肢帯型筋ジストロフィー – 市場シナリオ15.1 市場シナリオ – 主要な洞察15.2 市場シナリオ – トップ7市場15.2.1 肢帯型筋ジストロフィー – 市場規模15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）15.2.2 肢帯型筋ジストロフィー – 治療法別市場規模15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国15.3.1 肢帯型筋ジストロフィー – 市場規模15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）15.3.2 肢帯型筋ジストロフィー – 治療法別市場規模15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）15.3.3 肢帯型筋ジストロフィー – アクセスおよび償還の概要15.4 市場シナリオ – ドイツ15.4.1 肢帯型筋ジストロフィー – 市場規模15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）15.4.2 肢帯型筋ジストロフィー – 治療法別市場規模15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）15.4.3 肢帯型筋ジストロフィー – アクセスおよび償還の概要15.5 市場シナリオ – フランス15.5.1 肢帯型筋ジストロフィー – 市場規模15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）15.5.2 肢帯型筋ジストロフィー – 治療法別市場規模15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）15.5.3 肢帯型筋ジストロフィー – アクセスと償還の概要15.6 市場シナリオ – イギリス15.6.1 肢帯型筋ジストロフィー – 市場規模15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）15.6.2 肢帯型筋ジストロフィー – 治療法別市場規模15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）15.6.3 肢帯型筋ジストロフィー – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 肢帯型筋ジストロフィー – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 肢帯型筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 肢帯型筋ジストロフィー – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 肢帯型筋ジストロフィー – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 肢帯型筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測 （2025-2035年）
15.8.3 肢帯型筋ジストロフィー – アクセスと償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 肢帯型筋ジストロフィー – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 肢帯型筋ジストロフィー – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 肢帯型筋ジストロフィー – アクセスと償還の概要
16 四肢帯型筋ジストロフィー – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 四肢帯型筋ジストロフィー市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 四肢帯型筋ジストロフィー市場 – 戦略的提言
19 付録
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