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7大リポイド先天性副腎過形成症市場は、2024年に1,140万米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは2035年までに8,770万米ドルに達すると予測しており、2025年から2035年にかけての期間において、20.42％の年平均成長率（CAGR）を示すと見込まれております。
IMARC社の新報告書「リポイド先天性副腎過形成の市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望（2025-2035年）」において、リポイド先天性副腎過形成市場が包括的に分析されております。リポイド先天性副腎過形成（LCAH）は、STAR（ステロイド生成急性調節）遺伝子の変異に起因する、副腎および性腺におけるステロイド生成の稀で重篤な障害です。コレステロール輸送およびステロイドホルモンの生合成障害を引き起こし、副腎機能不全や性分化異常を招きます。
LCAHは通常、乳児期に発症し、発育不良、塩分喪失、脱水症状、さらには致死的な副腎危機などの症状が現れます。遺伝学的に男性（46,XY）の患者では、テストステロン形成の阻害により女性外性器が形成されることがあります。LCAHの診断には、臨床検査、生化学的・遺伝学的検査、遺伝子診断を組み合わせて行います。検査では、コルチゾールおよびアルドステロン値の著しい低下、ACTHおよびレニン活性の上昇、性ステロイド形成の障害が検出されます。STAR変異の確認は、遺伝子検査を通じてLCAHを他の種類の先天性副腎過形成と区別します。画像検査は副腎の異常や性腺の成熟度を評価するのに役立ちます。
遺伝子スクリーニングプログラムの進歩により、リポイド型先天性副腎過形成（LCAH）に対する認識が高まっていることが、本市場の主要な推進要因の一つです。新生児スクリーニングプログラムの拡大による早期発見は、早期介入を可能にし、副腎危機や死亡のリスクを低減します。さらに、次世代シーケンシング（NGS）を含む分子診断手段の進歩により、STAR遺伝子変異の検出感度が向上し、それにより疾患の特性解明と個別化された治療アプローチが可能となりました。グルココルチコイドおよびミネラルコルチコイド補充療法の応用拡大は、ホルモンバランスの確保と生命を脅かす結果の回避を保証するLCAH管理の基幹であり続けております。
小児および新生児向けに最適化されたヒドロコルチゾン製剤の入手容易性は、治療成果の向上に寄与しております。加えて、遺伝子治療や幹細胞ベースの治療といった新たな治療法に関する研究は、分子レベルでのステロイド生成異常を修正する新たな道を開いております。製薬企業は、基礎的な代謝異常を治療するため、修飾ステロイド前駆体や酵素調節剤などの標的治療をますます研究しています。LCAHに関する知識が増すにつれ、希少疾患研究への投資と医療インフラの改善が、さらなる市場成長を促進するはずです。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるリポイド先天性副腎過形成（LCAH）市場の詳細な分析を提供します。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本レポートではさらに、7大市場における現在および将来の患者数についても提示しています。レポートによれば、脂質型先天性副腎過形成症の患者数が最も多く、治療市場規模も最大なのは日本と韓国です。
さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書で提供されています。本報告書は、メーカー、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、および脂質型先天性副腎過形成市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2024年12月、米国食品医薬品局（FDA）は、古典型先天性副腎過形成（CAH）を有する4歳以上の患者において、グルココルチコイドとの併用を目的としたクリネセルフォント（商品名：クレネシティ）の承認を行いました。クリネセルフォントは、経口投与可能な世界初のコルチコトロピン放出因子1型受容体拮抗薬であり、過剰な副腎アンドロゲン産生を抑制することで、より低用量のグルココルチコイド投与を可能にします。
主な特徴：
- LCAH（低カルシウム性副腎皮質形成不全症）の正確な世界的な有病率は、その希少性から不明です。ただし、CAH（先天性副腎皮質過形成症）の中でも最も稀な形態の一つと考えられています。
- LCAHは特定の集団、特に日本、韓国、パレスチナ系の個人においてより多く見られる傾向があります。この高い有病率は、これらのコミュニティ内における創始者効果による変異に起因すると考えられています。
- その希少性のため、LCAHの具体的な発生率は十分に記録されていません。本疾患は、21-ヒドロキシラーゼ欠損症（出生児5,000～15,000人に1人の発生率）など他のCAH型と比較して発生頻度が低いとされています。
- 従来、LCAHは治療を受けない場合、乳児期に致命的となることが多くありました。しかし、早期診断とホルモン補充療法を含む適切な管理により、現在ではLCAH患者も成人期まで生存することが可能となっております。
- LCAHは、副腎細胞内でのコレステロール輸送に不可欠なStAR遺伝子の変異によって引き起こされます。これらの変異は全てのステロイドホルモンの重度の欠乏を招き、本疾患の臨床症状を引き起こします。
薬剤：
ヒドロコルチゾンは、希少かつ重篤な副腎不全の一種である脂質型先天性副腎過形成（LCAH）の管理において極めて重要なコルチコステロイドです。これは不足したコルチゾールを補充し、副腎危機を予防するとともに代謝の安定性を改善します。早期かつ生涯にわたるヒドロコルチゾン療法は、ストレス反応、免疫機能、および電解質バランスを調節するために患者様にとって不可欠です。
フルドロコルチゾンは、アルドステロンを模倣することでナトリウム保持とカリウム排泄を助ける合成コルチコステロイドであり、脂質性先天性副腎過形成の管理に使用されます。これは副腎不全の患者様の電解質バランスと血圧の調節に役立ちます。この治療は、脱水症状、低血圧、および生命を脅かす不均衡を予防する上で、患者にとって極めて重要です。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- リポイド型先天性副腎過形成市場における過去・現在・将来の動向
- 市場内における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- リポイド型先天性副腎過形成市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還状況
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在販売されているリポイド先天性副腎過形成治療薬および後期開発段階のパイプライン医薬品についても詳細な分析を提供しております。
市場流通医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- 脂質型先天性副腎過形成症市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までの推移はどのようになると予想されますか？
- 2024年における7大市場の国別リポイド先天性副腎過形成市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 7つの主要市場における脂肪様先天性副腎過形成市場の成長率はどの程度でしょうか。また、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか。
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか。
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場における脂肪様先天性副腎過形成の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか。
- 7大市場における脂肪様先天性副腎過形成の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場における脂肪様先天性副腎過形成の性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における脂質性先天性副腎過形成の診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における脂質性先天性副腎過形成の患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- 脂質性先天性副腎過形成の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
脂質性先天性副腎過形成：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間での見込みはどのようでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性について教えてください。
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性について教えてください。
- 7大市場における脂肪型先天性副腎過形成治療薬の現行治療ガイドラインについて教えてください。
- 市場における主要企業とその市場シェアについて教えてください。
- 脂肪型先天性副腎過形成市場に関連する主要なM&A、ライセンス活動、提携などについて教えてください。
- 脂質型先天性副腎過形成市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- 脂質型先天性副腎過形成市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのように構成されていますか？
- 脂質型先天性副腎過形成市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのように構成されていますか？
- 脂質型先天性副腎過形成市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのように構成されていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 リポイド先天性副腎過形成 – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概況（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合分析
5 リポイド先天性副腎過形成 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 リポイド先天性副腎過形成 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.2.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.2.5 診断症例数 (2019-2035年)
7.2.6 患者プール／治療対象症例 (2019-2035年)
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.3.2 疫学予測 (2025-2035)
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例数（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 診断症例数（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 疫学シナリオ – イギリス
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例数（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 診断症例数（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 脂質型先天性副腎過形成 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 脂質型先天性副腎過形成 – 未充足ニーズ
10 脂質型先天性副腎過形成 – 治療の主要エンドポイント
11 脂質型先天性副腎過形成 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるリポイド先天性副腎過形成の市販薬一覧
11.1.1 ヒドロコルチゾン – ディュアナル
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
11.1.2 フルドロコルチゾン – アイ・コー
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場における売上高
上記は市販薬の一部リストに過ぎませんので、ご了承ください。完全なリストは本報告書に記載されております。
12 脂肪性先天性副腎過形成症 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場における脂肪性先天性副腎過形成症のパイプライン医薬品リスト
12.1.1 医薬品名 – 企業名
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎません。完全なリストは本報告書に記載されておりますので、ご了承ください。
13. 脂質型先天性副腎過形成症 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. 脂質型先天性副腎過形成症 – 臨床試験の現状
14.1 ステータス別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制関連イベント
15 脂質型先天性副腎過形成症 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – トップ7市場
15.2.1 リポイド先天性副腎過形成 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 脂肪様先天性副腎過形成 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 脂肪様先天性副腎過形成 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 脂肪様先天性副腎過形成 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 脂肪様先天性副腎過形成 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 脂肪様先天性副腎過形成 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 脂肪様先天性副腎過形成 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 脂肪様先天性副腎過形成 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 脂肪様先天性副腎過形成 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 脂肪様先天性副腎過形成 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 脂肪様先天性副腎過形成 – アクセスと償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 脂肪様先天性副腎過形成 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 脂肪様先天性副腎過形成 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 脂肪様先天性副腎過形成 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 脂肪様先天性副腎過形成 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 脂肪型先天性副腎過形成 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 脂肪様先天性副腎過形成 – アクセスと償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 脂肪様先天性副腎過形成 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 脂肪様先天性副腎過形成 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 脂質型先天性副腎過形成 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 脂質型先天性副腎過形成 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 脂肪様先天性副腎過形成 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 脂質性先天性副腎過形成 – アクセスと償還の概要
16 リポイド先天性副腎過形成 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 リポイド先天性副腎過形成市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 リポイド先天性副腎過形成市場 – 戦略的提言
19 付録
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