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主要7市場（アメリカ、EU4、英国、日本）におけるニーマン・ピック病A型市場は、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）4.18％で成長すると予測されております。
ニーマン・ピック病A種類市場は、IMARCの新報告書「ニーマン・ピック病A種類市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035」において包括的に分析されております。
ニーマン・ピック病A種類（NPDA）は、スフィンゴミエリンと呼ばれる脂質を体内で適切に代謝できないことを特徴とする、稀で重篤な遺伝性疾患です。これにより、主に肝臓、脾臓、脳などの様々な臓器内にスフィンゴミエリンが蓄積します。NPDAは常染色体劣性遺伝疾患であり、発症には原因となる遺伝子の両コピーに変異が生じている必要があります。
この疾患に罹患した乳児は、生後数ヶ月以内に典型的な症状を示します。肝臓と脾臓の進行性肥大、摂食困難、発育不良、発達遅延などがその兆候です。筋緊張低下（低緊張）や過度の驚愕反応など、様々な神経学的症状も疾患の進行に伴い明らかになります。NPDAは急速かつ壊滅的な経過をたどり、しばしば重度の神経機能障害と寿命の短縮を招きます。本疾患の診断には、臨床評価、画像検査、血液・組織サンプルの生化学的検査を組み合わせて行います。
SMPD1遺伝子に影響を与える遺伝子変異の発生率増加が、主に肝臓、脾臓、脳などの様々な臓器におけるスフィンゴミエリンの有害な蓄積を引き起こす可能性があり、これがニーマン・ピック病A種類市場の主な推進要因となっております。これに加え、酵素補充療法や基質還元療法など、疾患管理と進行抑制に効果的な治療法の活用拡大も、市場に好影響を与えています。
さらに、呼吸補助、栄養サポート、発作管理などの支持療法の普及が、市場成長をさらに後押ししています。これらの措置は、NPDA患者の症状緩和、生活の質向上、生存率の延長に寄与しています。これに加え、バイオマーカーの特定や遺伝子スクリーニングといった先進技術の活用が拡大していることも、早期診断と適切な介入を可能にするため、市場の成長を促進する重要な要因となっています。さらに、疾患治療のための低分子阻害剤など、新たな治療法の開拓を目指す研究開発活動が活発化していることも、市場成長を後押ししています。さらに、疾患の原因となる異常な遺伝子を置換または修正する機能性遺伝子の導入を伴う遺伝子治療の応用拡大は、予測期間中にニーマン・ピック病A型市場を牽引すると見込まれます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるニーマン・ピック病A型市場について包括的な分析を提供します。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本レポートではさらに、7大市場における現在および将来の患者数についても提示しております。
レポートによれば、米国はニマン・ピック病A型の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めております。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されております。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、ならびにニーマン・ピック病A型市場に関与する、あるいは参入を計画されている全ての方にとって必読の資料です。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- ニーマン・ピック病A型市場の過去・現在・将来のパフォーマンス
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来のパフォーマンス
- ニーマン・ピック病A型市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還シナリオ
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在販売されているニーマン・ピック病A型治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供しております。
市販薬
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤採用状況と市場実績
後期開発段階パイプライン薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤採用状況と市場実績
本レポートで回答する主要な質問：
市場インサイト
- ニーマン・ピック病A種類市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までにはどのように推移する見込みでしょうか？
- 2024年における主要7市場の国別ニーマン・ピック病A種類市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 7つの主要市場におけるニーマン・ピック病A型の種類における成長率はどの程度でしょうか。また、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか。
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか。
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場におけるニーマン・ピック病A型の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか。
- 7大市場におけるニーマン・ピック病A型の種類別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるニーマン・ピック病A型の性別別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるニーマン・ピック病A型の診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるニーマン・ピック病A型の患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プールは（2025-2035年）どの程度になるでしょうか？
- ニーマン・ピック病A種類の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
ニーマン・ピック病A種類：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間での見込みはどのようでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるニーマン・ピック病A型治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- ニーマン・ピック病A型市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- ニーマン・ピック病A型の種類市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- ニーマン・ピック病A型の種類市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのように構成されていますか？
- ニーマン・ピック病A型の種類市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのように構成されていますか？
- ニーマン・ピック病A型の種類市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのように構成されていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模の推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ニーマン・ピック病A種類 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 ニーマン・ピック病A種類 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療法
6 患者の経過
7 ニーマン・ピック病A種類 – 疫学および患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例数（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 診断症例数（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 イギリスにおける疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 イギリスにおける疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 イギリスにおける年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 イギリスにおける性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例数（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例
(2019-2035)
7.7.6 患者プール／治療例 (2019-2035)
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.8.2 疫学予測 (2025-2035)
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 診断症例数（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 ニーマン・ピック病A種類 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ニーマン・ピック病A種類 – 未解決のニーズ
10 ニーマン・ピック病A型 – 治療の主要評価項目
11 ニーマン・ピック病A型 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるニーマン・ピック病A型市販薬リスト
11.1.1 薬品名 – 会社名
11.1.1.1 薬品概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
市販薬の完全なリストは本報告書に記載されておりますので、何卒ご了承ください。
12 ニーマン・ピック病A種類 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるニーマン・ピック病A種類開発中医薬品一覧
12.1.1 薬剤名 – 企業名
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
なお、開発中の薬剤の完全なリストは本報告書に記載されております。
13 ニーマン・ピック病A種類 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析14 ニーマン・ピック病A種類 – 臨床試験の現状14.1 ステータス別薬剤14.2 フェーズ別薬剤14.3 投与経路別薬剤14.4 主要な規制関連イベント15 ニーマン・ピック病A種類 – 市場シナリオ15.1 市場シナリオ – 主要な洞察15.2 市場シナリオ – トップ7市場15.2.1 ニーマン・ピック病種類A – 市場規模15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）15.2.2 ニーマン・ピック病A種類 – 治療法別市場規模15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国15.3.1 ニーマン・ピック病A種類 – 市場規模15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）15.3.2 ニーマン・ピック病A種類 – 治療法別市場規模15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）15.3.3 ニーマン・ピック病A種類 – アクセスおよび償還の概要15.4 市場シナリオ – ドイツ15.4.1 ニーマン・ピック病A種類 – 市場規模15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）15.4.2 ニーマン・ピック病A種類 – 治療法別市場規模15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）15.4.3 ニーマン・ピック病A種類 – アクセスおよび償還の概要15.5 市場シナリオ – フランス15.5.1 ニーマン・ピック病A種類 – 市場規模15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）15.5.2 ニーマン・ピック病A種類 – 治療法別市場規模15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）15.5.3 ニーマン・ピック病A種類 – アクセスおよび償還の概要15.6 市場シナリオ – イギリス15.6.1 ニーマン・ピック病A種類 – 市場規模15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）15.6.2 ニマン・ピック病A種類 – 治療法別市場規模15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）15.6.3 ニマン・ピック病A種類 – アクセスおよび償還の概要15.7 市場シナリオ – イタリア15.7.1 ニーマン・ピック病A種類 – 市場規模15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）15.7.2 ニーマン・ピック病A種類 – 治療法別市場規模15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）15.7.3 ニーマン・ピック病A種類 – アクセスおよび償還の概要15.8 市場シナリオ – スペイン15.8.1 ニーマン・ピック病A種類 – 市場規模15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）15.8.2 ニーマン・ピック病A種類 – 治療法別市場規模15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）15.8.3 ニーマン・ピック病A種類 – アクセスおよび償還の概要15.9 市場シナリオ – 日本15.9.1 ニーマン・ピック病A種類 – 市場規模15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）15.9.2 ニーマン・ピック病A種類 – 治療法別市場規模15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）15.9.3 ニーマン・ピック病A種類 – アクセスおよび償還の概要16 ニーマン・ピック病A種類 – 最近の動向および主要オピニオンリーダーからの意見17 ニーマン・ピック病A種類市場 – SWOT分析17.1 強み17.2 弱み17.3 機会17.4 脅威18 ニーマン・ピック病A種類市場 – 戦略的提言19 付録
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