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発作性夜間血色素尿症（PNH）市場は、2024年に主要7市場（アメリカ、EU4、英国、日本）において28億8,000万ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARC Groupは主要7市場が2035年までに66億9,000万米ドルに達し、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）7.96％を示すと予測しております。
発作性夜間血色素尿症（PNH）市場は、IMARCの新報告書「発作性夜間血色素尿症（PNH）市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035年」において包括的に分析されております。発作性夜間血色素尿症（PNH）とは、赤血球の異常な分解（溶血）および尿中へのヘモグロビン出現（血色素尿）を特徴とする、稀な後天性血液疾患を指します。この疾患に伴う一般的な症状には、疲労感、脱力感、息切れ、皮膚の蒼白などが挙げられます。PNH患者は血栓症のリスクも高く、痛み、腫れ、臓器損傷を引き起こす可能性があります。その他の症状としては腹痛、疲労感、脱力感があり、進行例では骨髄不全が生じ、他の血液細胞の産生低下や感染症・出血障害への感受性増大を招く場合があります。発作性夜間血色素尿症の診断には通常、臨床評価、検査室検査、専門的検査の組み合わせが行われます。まず医療が患者の病歴や症状を確認し、身体検査を行います。血液検査（全血球計算など）では、赤血球数の減少や乳酸脱水素酵素（LDH）値の上昇など、溶血の兆候が認められる場合があります。フローサイトメトリーは、血液細胞上の特定のGPIアンカータンパク質の発現欠損または減少を検出するため、PNHの重要な診断検査です。さらに、PIGA遺伝子における特定の変異を特定するため、追加の遺伝子検査が行われる場合があります。
血液細胞表面への各種タンパク質結合を担うグリコシルホスファチジルイノシトール（GPI）アンカーの産生に影響を与える遺伝子変異の症例増加が、発作性夜間血色素尿症市場の主な推進要因となっております。これに加え、血管内溶血を抑制し、ヘモグロビン値の上昇と輸血必要性の低減をもたらすエクリズマブやラブリズマブを含む多数の補体阻害剤の普及も、成長を促す重要な要因として作用しています。さらに、複数の主要企業が補体系の低分子阻害剤開発に向けた研究開発活動に多額の投資を行っており、これは注射剤と比較してより簡便で使いやすい治療選択肢を提供し得るものです。これにより、市場のさらなる成長が見込まれております。加えて、多変量フローサイトメトリーが、疾患の診断および管理において感度・特異性の向上、定量化、サブタイピング、疾患モニタリング、治療ガイダンスを提供する点で人気が高まっており、今後数年間で発作性夜間血色素尿症市場を牽引することが期待されます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本における発作性夜間血色素尿症市場について包括的な分析を提供しております。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、7大市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本レポートではさらに、7大市場における現在および将来の患者層についても提示しております。レポートによれば、米国は発作性夜間血色素尿症の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めております。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されております。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、ならびに発作性夜間血色素尿症市場に関与する、あるいは参入を計画されている全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
2025年6月、ノバルティスは、成人発作性夜間血色素尿症患者を対象に、1日2回経口単剤療法であるファブハルタ（イプタコパン）の有効性と安全性を評価する第IIIB相試験「APPULSE-PNH」の良好な結果を発表しました。
- 2025年6月、ノバルティスはAPPULSE-PNH試験（第IIIB相）の良好な結果を発表しました。本試験は、抗C5療法（エクリズマブまたはラブリズマブ）から切り替えを行った、Hb値≥10g/dLの成人発作性夜間血色素尿症患者を対象に、1日2回経口単剤療法ファバルタ（イプタコパン）の有効性と安全性を評価するものです。ファブハルタによる24週間の治療後、Hb値は平均2.01 g/dL改善し、ほとんどの患者が正常値または正常値に近いレベルを達成しました。
- 2024年12月、レジェネロン・ファーマシューティカルズ社は、発作性夜間血色素尿症患者を対象に、標準治療である補体因子5（C5）阻害剤ラブリズマブに対する、同社初のポゼリマブとセムディシラン（ポゼ-セムディ）の併用療法を評価するACCESS-1試験の探索的コホートにおける第III相試験の最新データを発表しました。
- 2024年6月、ロシュ社は欧州医薬品庁（EMA）の医薬品評価委員会（CHMP）が、発作性夜間血色素尿症治療薬ピアスカイ（クロバリマブ）について肯定的見解を採用したことを発表しました。
- 2024年4月、米国食品医薬品局（FDA）は、PNH成人患者における血管外溶血の管理を目的として、ラブリズマブ-cwvz（ウルトミリス）またはエクリズマブ（Soliris）への追加療法としてダニコパン（Voydeya）を承認しました。
主なハイライト：
- PNHの全体的な有病率は、100万人あたり0.5～1.5人と推定されています。
- PNHは男女同等に発症すると考えられていますが、一部の研究では女性がわずかに多く発症するとの指摘もあります。
- 東南アジアや極東地域の方々は、再生不良性貧血の発生率が高いことに関連して、この疾患を発症する可能性がより高いかもしれません。
- 診断時の中央年齢は30代です。
- 米国におけるPNHの患者数は3,000～6,000人と推定されています。
薬剤：
エンパベリ（ペグセタコプラン）は、免疫系の構成要素である補体カスケードの過剰な活性化を調節する標的C3治療薬です。補体カスケードは、様々な重篤な疾患の発症や進行に関与する可能性があります。EUでは、C5阻害剤による3ヶ月間の治療後も貧血が持続するPNH成人患者に対する治療薬として、希少疾病用医薬品（オーファン・メディシン）として承認されています。アメリカではEMPAVELIの名称でPNH成人患者に対する治療薬として承認されています。
ポゼリマブは、補体成分C5を標的とする完全ヒト型モノクローナル抗体です。発作性夜間血色素尿症（PNH）では、制御不能な補体系の活性化により赤血球が破壊されます。ポゼリマブはC5の切断を阻害し、膜攻撃複合体（MAC）の形成を防止することで溶血を軽減します。補体カスケードにおけるこの重要な段階を阻害することにより、PNH患者の症状制御と血液学的安定性の改善に寄与します。
NM8074は、NovelMed Therapeutics社が開発したモノクローナル抗体であり、PNH患者において免疫系の重要な部分である補体システムの代替経路（AP）を選択的に標的化し阻害することで作用します。具体的には、補体因子Bの断片であるBbに結合し、その活性を阻害します。BbはAP C3コンバーターゼの形成に関与しています。この作用により、PNHにおける赤血球破壊（溶血）の原因となる補体カスケードの過剰な活性化が防止されます。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- 発作性夜間血色素尿症市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- 発作性夜間血色素尿症市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還シナリオ
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中の発作性夜間血色素尿症治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供しております。
市販薬
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- 発作性夜間血色素尿症市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における7大市場の国別発作性夜間血色素尿症市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 7大市場における発作性夜間血色素尿症の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7大市場における発作性夜間血色素尿症の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場における発作性夜間血色素尿症の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場における発作性夜間血色素尿症の有病患者数（2019-2035年）は、性別ごとにどの程度でしょうか？
- 7大市場における発作性夜間血色素尿症の有病患者数（2019-2035年）は、種類別にどの程度でしょうか？
- 七大市場における発作性夜間血色素尿症の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 七大市場における発作性夜間血色素尿症の患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 七大市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度になるでしょうか？
- 発作性夜間血色素尿症の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
発作性夜間血色素尿症：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階にあるパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 七大市場における発作性夜間血色素尿症治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- 発作性夜間血色素尿症市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- 発作性夜間血色素尿症市場に関連する主要な規制関連事象にはどのようなものがありますか？
- 発作性夜間血色素尿症市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのように構成されていますか？
- 発作性夜間血色素尿症市場に関連する臨床試験の状況は、開発段階別にどのように構成されていますか？
- 発作性夜間血色素尿症市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのように構成されていますか？
1 前書き
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 発作性夜間血色素尿症 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 発作性夜間血色素尿症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 発作性夜間血色素尿症 – 疫学および患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.2.6 診断症例数（2019-2035年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.3.6 診断症例数（2019-2035年）
7.3.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.4.6 診断症例数（2019-2035年）
7.4.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.5.6 診断症例数（2019-2035年）
7.5.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 疫学シナリオ – イギリス
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.6.6 診断症例数（2019-2035年）
7.6.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.7.6 診断症例数（2019-2035年）
7.7.7 患者プール／治療症例数 (2019-2035)
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.8.2 疫学予測 (2025-2035)
7.8.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.8.4 性別別の疫学 (2019-2035)
7.8.5 種類別の疫学 (2019-2035)
7.8.6 診断症例 (2019-2035)
7.8.7 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.9.6 診断症例数（2019-2035年）
7.9.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 未充足ニーズ
10 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 治療の主要エンドポイント
11 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 市販製品
11.1 主要7市場における発作性夜間ヘモグロビン尿症市販薬リスト
11.1.1 エンパベリ（ペグセタコプラン） – アペリス・ファーマシューティカルズ
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
11.1.2 ソリリス （エクリズマブ） – アレクシオン アストラゼネカ 希少疾患
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場における売上高
11.1.3 ウルトミリス（ラブリズマブ） – アレクシオン アストラゼネカ 希少疾患
11.1.3.1 薬剤概要
11.1.3.2 作用機序
11.1.3.3 規制状況
11.1.3.4 臨床試験結果
11.1.3.5 主要市場における売上高
11.1.4 ピアスカイ（クロバリマブ） – 中外製薬/ロシュ
11.1.4.1 薬剤概要
11.1.4.2 作用機序
11.1.4.3 規制状況
11.1.4.4 臨床試験結果
11.1.4.5 主要市場における売上高
11.1.5 ボイデヤ（ダニコパン） – アレクシオン アストラゼネカ 希少疾患
11.1.5.1 薬剤概要
11.1.5.2 作用機序
11.1.5.3 規制状況
11.1.5.4 臨床試験結果
11.1.5.5 主要市場における売上高
11.1.6 ファバルタ（イプタコパン） – ノバルティスファーマ
11.1.6.1 薬剤概要
11.1.6.2 作用機序
11.1.6.3 規制状況
11.1.6.4 臨床試験結果
11.1.6.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場における発作性夜間ヘモグロビン尿症開発中医薬品リスト
12.1.1 ポゼリマブ – リジェネロン・ファーマシューティカルズ
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 NM8074 – ノベルメッド・セラピューティクス社
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 臨床試験の現状
14.1 開発段階別医薬品
14.2 臨床試験段階別医薬品
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 発作性夜間血色素尿症 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.3.3 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.6.3 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模 (2019-2024年)
15.7.1.2 市場予測 (2025-2035年)
15.7.2 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模 (2019-2024年)
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.7.3 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.8.3 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.9.3 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – アクセスおよび償還の概要
16 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 最近の動向および主要オピニオンリーダーからの意見
17 発作性夜間ヘモグロビン尿症市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 発作性夜間ヘモグロビン尿症市場 – 戦略的提言
19 付録
❖本調査レポートの見積依頼/サンプル/購入/質問フォーム❖