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フェニルケトン尿症治療市場は、2024年に主要7市場（アメリカ、EU4、英国、日本）において、11億620万ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARC Groupは主要7市場が2035年までに55億560万米ドルに達し、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）15.71％を示すと予測しております。
IMARC社の新報告書「フェニルケトン尿症市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望（2025-2035年）」において、フェニルケトン尿症市場が包括的に分析されております。フェニルケトン尿症は、体内にアミノ酸であるフェニルアラニンが蓄積する稀な遺伝性疾患です。フェニルアラニン代謝に必要な酵素の生成を助けるフェニルアラニン水酸化酵素（PAH）遺伝子の変異によって引き起こされます。乳児期における本疾患の症状は軽度から重度まで様々であり、呼気・尿・皮膚からのカビ臭い匂い、頭囲の異常な小ささ、多動性、神経過敏、発達の遅れ、痙攣、皮膚発疹などが含まれます。さらに、年長の小児や成人では、知的障害、学習困難、不安や抑うつなどの行動問題、振戦、不随意運動などが現れます。フェニルケトン尿症は通常、新生児スクリーニング検査、血液検査、および実験室検査によって診断されます。これに加え、遺伝子検査を用いて本疾患に関連する遺伝子変異を特定します。医療提供者は、トリプル四重極質量分析計、尿検査、ガスリーカード細菌抑制試験などの特定の診断検査や処置を実施し、患者の診断を確定する場合もあります。
フェニルケトン尿症市場を牽引している主な要因は、遺伝子変異症例の増加と、こうした疾患を治療する効果的な薬剤への需要拡大です。これに加え、患者の血中フェニルアラニン濃度を低下させるためのサプロプテリン二塩酸塩やペグバリアゼ-PQPZなど、複数の薬剤製剤の普及が、もう一つの重要な成長促進要因として作用しています。さらに、タンデム質量分析法や高速液体クロマトグラフィーといった新規診断処置の導入も市場成長を後押ししております。これらの処置は血中フェニルアラニン濃度を正確に測定し、本疾患とフェニルアラニン濃度上昇を引き起こす他の疾患を鑑別することが可能です。加えて、主要な複数の企業は、フェニルアラニン水酸化酵素活性を回復させ、本疾患に伴う神経学的および認知的合併症を予防するための遺伝子治療の活用を模索しております。これにより、市場のさらなる成長が見込まれております。加えて、脳由来神経栄養因子（BDNF）や酸化ストレスマーカーなど、本疾患の診断精度とモニタリングを向上させるための数多くのバイオマーカーの開発が進行中であり、今後数年間でフェニルケトン尿症市場を牽引することが期待されております。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるフェニルケトン尿症市場について包括的な分析を提供しております。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。また、主要7市場における現在および将来の患者数についても記載されております。本報告書によれば、米国はフェニルケトン尿症の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めています。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびフェニルケトン尿症市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- フェニルケトン尿症市場の過去・現在・将来のパフォーマンス
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来のパフォーマンス
- フェニルケトン尿症市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還シナリオ
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中のフェニルケトン尿症治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供します。
市販薬
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- フェニルケトン尿症市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までの推移はどのようになると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別フェニルケトン尿症市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるフェニルケトン尿症市場の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7大市場におけるフェニルケトン尿症の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるフェニルケトン尿症の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるフェニルケトン尿症の性別別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるフェニルケトン尿症の種類別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるフェニルケトン尿症の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるフェニルケトン尿症の患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるフェニルケトン尿症の予測患者プール規模（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- フェニルケトン尿症の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
フェニルケトン尿症：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階にあるパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるフェニルケトン尿症治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの会社で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- フェニルケトン尿症市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- フェニルケトン尿症市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- フェニルケトン尿症市場に関連する臨床試験の状況は、ステータス別にどのような構造となっているでしょうか？
- フェニルケトン尿症市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのような構造となっているでしょうか？
- フェニルケトン尿症市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造となっているでしょうか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模の推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 フェニルケトン尿症 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 フェニルケトン尿症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 フェニルケトン尿症 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.2.6 診断症例数（2019-2035年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.3.6 診断症例数（2019-2035年）
7.3.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.4.6 診断症例数（2019-2035年）
7.4.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.5.6 診断症例数 (2019-2035)
7.5.7 患者プール／治療症例 (2019-2035)
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.6.2 疫学予測 (2025-2035)
7.6.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.6.4 性別別疫学 (2019-2035)
7.6.5 種類別疫学 (2019-2035)
7.6.6 診断症例 (2019-2035)
7.6.7 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.7.6 診断症例数（2019-2035年）
7.7.7 患者プール／治療症例数 (2019-2035)
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.8.2 疫学予測 (2025-2035)
7.8.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.8.4 性別別の疫学 (2019-2035)
7.8.5 種類別の疫学 (2019-2035)
7.8.6 診断症例 (2019-2035)
7.8.7 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.9.6 診断症例数（2019-2035年）
7.9.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 フェニルケトン尿症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 フェニルケトン尿症 – 未解決のニーズ
10 フェニルケトン尿症 – 治療の主要なエンドポイント
11 フェニルケトン尿症 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるフェニルケトン尿症市販薬リスト
11.1.1 セフィエンス（セピアプテリン） – PTC セラピューティクス社
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
11.1.2 パリンジック（ペグバリアーゼ-pqpz） – バイオマリン・ファーマシューティカル社
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場における売上高
11.1.3 Kuvan（サプロプテリン二塩酸塩） – バイオマリン・ファーマシューティカル社
11.1.3.1 薬剤概要
11.1.3.2 作用機序
11.1.3.3 規制状況
11.1.3.4 臨床試験結果
11.1.3.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストであり、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 フェニルケトン尿症 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるフェニルケトン尿症開発中医薬品リスト
12.1.1 JNT-517 – Jnana Therapeutics Inc.
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 NGGT002 – NGGT Inc.
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. フェニルケトン尿症 – 主要市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. フェニルケトン尿症 – 臨床試験の現状
14.1 ステータス別薬剤
14.2 フェーズ別薬剤
14.3 投与経路別薬剤
14.4 主要な規制関連イベント
15 フェニルケトン尿症 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な洞察
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 フェニルケトン尿症 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 フェニルケトン尿症 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – 米国
15.3.1 フェニルケトン尿症 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 フェニルケトン尿症 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 フェニルケトン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 フェニルケトン尿症 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 フェニルケトン尿症 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.4.3 フェニルケトン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 フェニルケトン尿症 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 フェニルケトン尿症 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 フェニルケトン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 フェニルケトン尿症 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 フェニルケトン尿症 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 フェニルケトン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 フェニルケトン尿症 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 フェニルケトン尿症 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 フェニルケトン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 フェニルケトン尿症 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035）
15.8.2 フェニルケトン尿症 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 フェニルケトン尿症 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 フェニルケトン尿症 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035）
15.9.2 フェニルケトン尿症 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.9.3 フェニルケトン尿症 – アクセスおよび償還の概要
16 フェニルケトン尿症 – 最近の動向および主要オピニオンリーダーからの意見
17 フェニルケトン尿症市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 フェニルケトン尿症市場 – 戦略的提言
19 付録
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