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主要7市場のピルビン酸キナーゼ欠損症治療薬市場は、2025年から2035年にかけて、年平均成長率（CAGR）3.87％で成長すると予測されております。
IMARC社の新報告書「ピルビン酸キナーゼ欠損症市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望 2025-2035年」において、ピルビン酸キナーゼ欠損症市場が包括的に分析されております。ピルビン酸キナーゼ欠損症とは、体内の赤血球（赤血球）に影響を与える遺伝性疾患を指します。これはPKLR遺伝子の変化（変異）によって引き起こされ、ピルビン酸キナーゼ酵素の欠乏をもたらします。この疾患を持つ人々は、しばしば慢性溶血性貧血の影響を受けます。これは赤血球が早期に溶血を起こし、体内で不足する状態です。ピルビン酸キナーゼ欠損症の症状は、患者によって大きく異なる場合があります。一般的な症状としては、脾臓の肥大、息切れ、皮膚の黄ばみ、尿の濃色化、高鉄分濃度、倦怠感などが挙げられます。本疾患の診断には通常、詳細な患者および家族歴の聴取、徹底的な臨床評価、一連の専門的検査が含まれます。さらに、医師は貧血の有無とその原因を特定するための検査を実施する場合があります。ヘモグロビン値およびハプトグロビン値の低下、ならびに血中非抱合型ビリルビン値の上昇および網状赤血球数の増加は、いずれも患者における疾患確定の指標となります。
遺伝子異常、DNA変異、染色体異常による遺伝性疾患の有病率上昇が、ピルビン酸キナーゼ欠損症市場の主な推進要因となっております。さらに、新たな赤血球を生成し、本疾患に伴う合併症リスクを低減するための葉酸サプリメントの普及も、市場成長を促進しております。これに加え、ピルビン酸キナーゼ欠損症の乳児に対する光線療法の利用拡大も、神経毒性のリスクなしに総血清ビリルビン濃度を低下させるため、市場の明るい見通しをさらに創出しています。さらに、複数の主要企業が、変異した遺伝子を正常な遺伝子と置換する新たな疾患修飾遺伝子治療の導入に向けた研究開発活動に投資しています。これは結果として、さらなる重要な成長促進要因として作用しています。さらに、赤血球ピルビン酸キナーゼの活性を上調節し、体内の赤血球寿命を延長させる作用機序を持つアロステリック型ピルビン酸キナーゼ活性化剤への需要増加が、今後数年間でピルビン酸キナーゼ欠損症市場を牽引すると予想されます。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるピルビン酸キナーゼ欠損症市場について包括的な分析を提供しております。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場実績、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。また、主要7市場における現在および将来の患者数についても記載されております。本報告書によれば、米国はピルビン酸キナーゼ欠損症の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めています。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、ならびにピルビン酸キナーゼ欠損症市場に関与している、または参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2023年5月、ロケット・ファーマシューティカルズ社は、同社が開発中のピルビン酸キナーゼ欠損症向けレンチウイルスベース遺伝子治療薬「RP-L301」が、米国食品医薬品局（FDA）より再生医療先進療法（RMAT）の指定を受けたことを発表しました。RMAT指定は、進行中のRP-L301第I相臨床試験における強力な安全性・有効性データ、ならびに現在有効な治療法が存在しない生命を脅かす疾患を根治する可能性を評価した結果、付与されました。
主なハイライト：
- ピルビン酸キナーゼ欠損症は、慢性遺伝性非球状赤血球性溶血性貧血の最も一般的な原因であり、白人集団における有病率は1:20,000から1:300,000と推定されています。
- 世界中で発生しますが、北欧系の人々に多く見られます。
- ピルビン酸キナーゼ欠損症は、ヨーロッパ系の人々の約2万人に1人の割合で発症します。
- この疾患は、患者の大半が小児期に発見されますが、軽症の場合、高齢になるまで発見されないこともあります。
- ピルビン酸キナーゼ欠損症は、ペンシルベニア州のオールドオーダー・アーミッシュコミュニティにおいてより多く見られます。
医薬品：
PYRUKYND（ピルキン）は、ピルビン酸キナーゼ欠損症を患う成人において、赤血球の早期破壊（溶血性貧血）に起因する赤血球減少症の治療に使用される処方薬です。これはピルビン酸キナーゼ活性化剤であり、ピルビン酸キナーゼ四量体に結合し、その活性を高めます。
RPL-301は、ピルビン酸キナーゼ欠損症の治療を目的として開発中の遺伝子改変細胞療法です。治療候補は、レンチウイルスを用いてピルビン酸キナーゼ（PKLR）酵素を発現するよう遺伝子エンジニアリングされた患者由来の未分化骨髄細胞（CD34+）です。静脈内投与の手段により投与されます。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- ピルビン酸キナーゼ欠損症市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- ピルビン酸キナーゼ欠損症市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還状況
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中のピルビン酸キナーゼ欠損症治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供します。
市場流通中の薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤導入状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤導入状況と市場実績
本レポートで回答する主要な質問：
市場インサイト
- ピルビン酸キナーゼ欠損症市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までどのように推移すると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別ピルビン酸キナーゼ欠損症市場の規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 7つの主要市場におけるピルビン酸キナーゼ欠損症市場の成長率はどの程度でしょうか。また、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか。
- 市場における主要な未解決のニーズは何でしょうか。
疫学的インサイト
- 7つの主要市場におけるピルビン酸キナーゼ欠損症の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか。
- 7大市場におけるピルビン酸キナーゼ欠損症の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるピルビン酸キナーゼ欠損症の性別別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるピルビン酸キナーゼ欠損症の新規診断患者数は（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるピルビン酸キナーゼ欠損症の患者プール規模は（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- 主要7市場における予測患者プール（2025-2035年）はどの程度になるでしょうか？
- ピルビン酸キナーゼ欠損症の疫学的傾向を牽引する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
ピルビン酸キナーゼ欠損症：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発パイプライン薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるピルビン酸キナーゼ欠損症治療薬の現行治療ガイドラインはどのようなものですか？
- 市場における主要企業はどの企業で、その市場シェアはどの程度でしょうか？
- ピルビン酸キナーゼ欠損症市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などにはどのようなものがありますか？
- ピルビン酸キナーゼ欠損症市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- ピルビン酸キナーゼ欠損症市場に関連する臨床試験の状況は、ステータス別にどのような構造となっているでしょうか？
- ピルビン酸キナーゼ欠損症市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのような構造となっているでしょうか？
- ピルビン酸キナーゼ欠損症市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造となっているでしょうか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模の推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 疫学および患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例数（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 診断症例数（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 イギリスにおける疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 イギリスにおける疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 イギリスにおける年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 イギリスにおける性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例数（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 診断症例数（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例数（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 未充足ニーズ
10 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 治療の主要エンドポイント
11 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるピルビン酸キナーゼ欠損症治療薬リスト
11.1.1 ピルキン（ミタピバート） – アギオス・ファーマシューティカルズ
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
なお、上記は市販薬の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
12 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるピルビン酸キナーゼ欠損症開発中医薬品一覧
12.1.1 RPL-301 – ロケット・ファーマシューティカルズ社
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 主な市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14. ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 臨床試験の状況
14.1 開発段階別薬剤
14.2 開発段階別医薬品
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な知見
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035）
15.3.2 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.3.3 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035）
15.4.2 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.4.3 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035）
15.7.2 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – アクセスおよび償還の概要
15.9 日本における市場シナリオ
15.9.1 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – アクセスおよび償還の概要
16 ピルビン酸キナーゼ欠損症 – 最近の動向および主要オピニオンリーダーからの意見
17 ピルビン酸キナーゼ欠損症市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 ピルビン酸キナーゼ欠損症市場 – 戦略的提言
19 付録
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