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主要7大レフサム疾患市場は、2024年に10億3,040万米ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARCグループは2035年までに14億7,980万米ドルに達すると予測しており、2025年から2035年にかけて年平均成長率（CAGR）3.35％の成長率を示す見込みです。
IMARC社の新報告書「レフスム病市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望（2025-2035年）」において、レフスム病市場が包括的に分析されました。レフスム病は、α酸化の欠損によりフィタン酸が蓄積することで生じる、まれな遺伝性代謝異常症です。PHYH遺伝子またはPEX7遺伝子の変異によって引き起こされ、進行性の神経学的および全身性の症状が現れます。特に視覚、聴覚、運動機能に影響を及ぼし、網膜色素変性症、末梢神経障害、小脳性運動失調、嗅覚障害、魚鱗癬などの重要な症状が認められます。
症状は通常、小児期後期または若年成人期に始まり、診断が遅れると次第に悪化します。診断には、血漿フィタン酸濃度測定のための生化学的分析、変異確認のための遺伝子検査、神経学的・眼科的障害検出を目的とした臨床評価が含まれます。疾患進行を遅らせ不可逆的な合併症を回避するためには、早期発見が不可欠です。重度の低フィタン酸食療法が依然として治療の主軸である一方、酵素補充療法、薬理学的シャペロン、遺伝子編集手段に関する研究の進展が新たな治療の次元を加えています。新生児スクリーニングと遺伝子スクリーニングの進歩も、早期介入と患者利益の向上を促進しております。
レフスム病の発生率上昇と診断・治療法の改善が、市場成長に影響を与える主要因です。PHYHまたはPEX7遺伝子の変異によるフィタン酸の蓄積は、重大な神経学的・全身性障害を引き起こすため、早期介入が不可欠です。認知度の向上と早期遺伝子スクリーニングプログラムにより疾患発見が促進され、迅速な食事療法および治療介入が可能となっています。さらに、酵素補充療法、薬理学的シャペロン、遺伝子編集技術に関する継続的な研究により、食事制限を超えた治療法の幅が広がっています。
特に重度の神経障害の場合、急性症状管理のための一時的な治療法として血漿交換（プラズマフェレーシス）の利用が増加していることも市場成長を牽引しています。さらに、栄養価を損なうことなくフィタン酸摂取を制限する特殊な食事療法の開発により、患者のニーズにより適切に対応できるようになっております。フィタン酸代謝を標的とした低分子治療薬など、新たな治療法開発に向けた研究機関とバイオテクノロジー企業との連携がイノベーションを推進しております。個別化医薬品の進展と研究投資の増加に伴い、レフサム病市場は着実な成長が見込まれております。
IMARC Groupの新報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるレフスム病市場を網羅的に分析しております。これには治療実践、市場流通薬・開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。また、主要7市場における現在および将来の患者数についても提示しております。
本報告書によれば、ヨーロッパはレフサム病の患者数が最も多く、治療市場としても最大規模を占めています。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書で提供されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびレフサム病市場に関与している、あるいは何らかの形で参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
最近の動向：
- 2021年10月、乳児性レフスム病の管理に関する症例研究が発表されました。この研究では、ドコサヘキサエン酸（DHA）とコリル酸のサプリメントを制限食と併用する治療法が取り上げられています。このアプローチは、網膜色素変性症に類似した眼症状や聴力低下といった初期症状を示した小児において、疾患の進行を遅らせる効果が確認されました。
主なポイント：
- レフサム病は極めて稀な疾患であり、世界中で約100万人に1人の割合で発症します。特定のヨーロッパ人集団ではより高い有病率が報告されています。
- 症例の90％以上はPHYH遺伝子変異に起因し、その他はPEX7遺伝子変異によるもので、フィタン酸のペルオキシソーム内分解障害を引き起こします。
- 本疾患は視力喪失（網膜色素変性症）、嗅覚障害、聴覚障害、平衡感覚障害、末梢神経障害を引き起こし、運動機能や感覚機能に重大な影響を及ぼします。
- 常染色体劣性遺伝形式をとり、変異遺伝子を2つ保有することで発症しますが、保因者は無症状のままです。
- 治療にはフィタン酸摂取を制限する厳格な食事管理に加え、重症例では血漿交換療法などの治療的介入により有害物質の蓄積を軽減します。
薬剤：
コルバム（コール酸）は、肝臓関連症状を有する患者において、レフサム病を含む胆汁酸合成障害および特定のペルオキシソーム疾患の管理に用いられます。胆汁酸産生を促進し、肝機能をサポートし、脂肪吸収を改善することで、これらの疾患に伴う代謝不均衡に対処します。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- レフサム病市場の過去・現在・将来の動向
- 市場における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来の動向
- レフサム病市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還状況
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在レフサム病治療に用いられている薬剤および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供します。
市場流通中の医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン医薬品
- 医薬品概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 医薬品採用状況と市場実績
本レポートで回答する主な質問：
市場インサイト
- レフサム病市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までの推移はどのようになると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別レフスム病市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるレフスム病市場の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- 7つの主要市場におけるレフスム病の有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるレフスム病の年齢別有病症例数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場における性別別のレフサム病有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるレフサム病の新規診断患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7大市場におけるレフサム病患者プール規模（2019-2024年）はどの程度でしょうか？
- 主要7市場におけるレフサム病の予測患者プール（2025-2035年）はどの程度でしょうか？
- レフサム病の疫学的傾向を牽引する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度でしょうか？
レフサム病：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発中の薬剤は何であり、今後数年間でどのような成果が期待されていますか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性はどの程度ですか？
- 後期開発段階の薬剤の安全性および有効性はどの程度ですか？
- 7つの主要市場におけるレフサム病治療薬の現在の治療ガイドラインは何ですか？
- 市場における主要企業はどの会社であり、その市場シェアはどの程度ですか？
- レフサム病市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などの動向はどのようなものですか？
- レフサム病市場に関連する主要な規制関連の動向はどのようなものですか？
- レフサム病市場に関連する臨床試験の状況は、進捗状況別にどのような構造になっていますか？
- レフサム病市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのような構造になっていますか？
- レフサム病市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造になっていますか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 レフサム病 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.5 競合情報
5 レフサム病 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 レフサム病 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – 主要7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 診断症例数（2019-2035年）
7.2.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 診断症例数（2019-2035年）
7.3.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 診断症例数（2019-2035年）
7.4.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 診断症例（2019-2035年）
7.5.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
7.6 疫学シナリオ – イギリス
7.6.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.6.2 疫学予測（2025-2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.6.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.6.5 診断症例数（2019-2035年）
7.6.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 診断症例数（2019-2035年）
7.7.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 診断症例数（2019-2035年）
7.8.6 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 日本における疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 診断症例（2019-2035年）
7.9.6 患者プール／治療症例（2019-2035年）
8 レフサム病 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 レフサム病 – 未充足ニーズ
10 レフサム病 – 治療の主要エンドポイント
11 レフサム病 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるレフサム病市販薬リスト
11.1.1 コールバム（コール酸） – アスクレピオン
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
上記は市販薬の一部リストに過ぎませんので、ご了承ください。完全なリストは本報告書に記載されております。
12 レフサム病 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるレフサム病開発中医薬品リスト
12.1.1 医薬品名 – 企業名
12.1.1.1 医薬品概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
なお、上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎず、完全なリストは本報告書に記載されております。
13. レフサム病 – 主要市販薬および開発中の医薬品の属性分析
14. レフサム病 – 臨床試験の現状
14.1 開発段階別医薬品
14.2 臨床試験段階別医薬品
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 レフサム病 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な洞察
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 レフスム病 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 レフサム病 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 レフサム病 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 レフサム病 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 レフサム病 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 レフサム病 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.4.2 レフサム病 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 レフサム病 – アクセスと償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 レフサム病 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 レフスム病 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 レフサム病 – アクセスと償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 レフサム病 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 レフサム病 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.6.3 レフサム病 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 レフサム病 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 レフサム病 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 レフサム病 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 レフサム病 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.8.2 レフサム病 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 レフサム病 – アクセスと償還の概要
15.9 日本における市場シナリオ
15.9.1 レフサム病 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 レフスム病 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 レフサム病 – アクセスと償還の概要
16 レフサム病 – 最近の動向と主要なオピニオンリーダーからの意見
17 レフサム病市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 レフサム病市場 – 戦略的提言
19 付録
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