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サンフィリッポ症候群市場は、2024年において主要7市場（アメリカ、EU4、英国、日本）で18億ドルの規模に達しました。
今後の見通しとして、IMARC Groupは主要7市場が2035年までに27億米ドルに達すると予測しており、2025年から2035年にかけての期間において、年平均成長率（CAGR）3.92%を示す見込みです。
サンフィリッポ症候群市場は、IMARC社の新報告書「サンフィリッポ症候群市場規模、疫学、市場内医薬品売上高、開発中の治療法、および地域別展望」において包括的に分析されております。サンフィリッポ症候群は、一般にムコ多糖症III種類（MPS III）として知られ、単一の遺伝子異常によって引き起こされます。これは遺伝性の代謝障害であり、ムコ多糖類またはグリコサミノグリカン（GAG）として知られる長鎖糖分子を、体が効果的に分解できない状態です。GAGが蓄積すると、それらが貯蔵されている細胞に損傷を与え、中枢神経系の漸進的な変性を引き起こします。サンフィリッポ症候群は、その遺伝的原因に基づいてIIIA、IIIB、IIIC、IIIDの4つのサブカテゴリーに分類されます。サンフィリッポ症候群の症状は、新生児期には顕著ではなく、子どもが成長するにつれて現れ始めます。一般的な症状には、行動障害、言語発達の遅れなどのコミュニケーション障害、睡眠障害、発達遅延、知的障害、痙攣、筋異常、やや粗い顔貌、頭部および舌の肥大、ヘルニア、自閉症様症状などが含まれます。成長に伴い、聴覚・視覚障害、関節炎、反復性呼吸器感染症、慢性下痢、肝臓や脾臓などの臓器肥大といった症状が現れる場合があります。医師は本疾患の診断にあたり、患者様の定期的な身体検査を実施します。これに加え、正確な病状判定には追加検査が不可欠です。一般的に、GAG（糖脂質）および特定分子の量を測定する尿検査、血液または唾液サンプルを必要とする遺伝子検査、結果を検証する血液酵素検査が含まれます。サンフィリッポ症候群の特定のため、臨床医は乳児に対する追加の新生児スクリーニングを実施する場合もあります。
遺伝性神経変性性リソソーム蓄積症の有病率増加が、世界的なサンフィリッポ症候群市場の主要な推進要因となっております。これに加え、サンフィリッポ症候群の原因となる体内の欠損または不足酵素を補充・生成する酵素補充療法の普及も、市場に前向きな見通しをもたらしております。さらに、主要な企業数社が臨床試験の実施に多額の投資を行っており、疾患の進行を遅らせ合併症を予防する先進的な医薬品や新規治療法の開発を促進しています。これがさらなる成長促進要因として作用しています。これに加え、疾患の治療・管理における高度な専門医療の需要増加に伴い、専門クリニックの数が増加していることも市場成長を支えています。加えて、サンフィリッポ症候群に対する消費者の認識が高まっていることで、治療資金調達を目的とした複数の支援団体が結成され、世界市場をさらに拡大させています。これに加え、新規医薬品の参入を促進するパイプライン医薬品や臨床試験の迅速な承認を可能にする、各種規制機関による有利なガイドラインの導入が、今後数年間のサンフィリッポ症候群市場を牽引すると予想されます。
IMARCグループの新たな報告書は、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるサンフィリッポ症候群市場について包括的な分析を提供しております。これには、治療実践、市場流通中および開発中の薬剤、個別療法のシェア、主要7市場における市場動向、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。本報告書では、主要7市場における現在および将来の患者数についても提示しております。本報告書によれば、サンフィリッポ症候群の患者数は米国が最も多く、治療市場規模も最大となっています。さらに、現在の治療実践／アルゴリズム、市場推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足医療ニーズなども本報告書に記載されています。本報告書は、製造業者、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、およびサンフィリッポ症候群市場に関与している、あるいは参入を計画している全ての方にとって必読の資料です。
調査期間
- 基準年：2024年
- 過去期間：2019年～2024年
- 市場予測：2025年～2035年
対象国
- アメリカ合衆国
- ドイツ
- フランス
- イギリス
- イタリア
- スペイン
- 日本
各国における分析内容
- 過去・現在・将来の疫学シナリオ
- サンフィリッポ症候群市場における過去・現在・将来のパフォーマンス
- 市場内における各種治療カテゴリーの過去・現在・将来のパフォーマンス
- サンフィリッポ症候群市場における各種薬剤の販売状況
- 市場における償還状況
- 市場流通中および開発中の薬剤
競争環境：
本レポートでは、現在市場流通中のサンフィリッポ症候群治療薬および後期開発段階のパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供しております。
市販薬
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
後期開発段階のパイプライン薬剤
- 薬剤概要
- 作用機序
- 規制状況
- 臨床試験結果
- 薬剤の採用状況と市場実績
※上記の表に記載されている薬剤は、市販中／開発中の薬剤の一部のみを掲載しております。完全なリストは本報告書内に記載されておりますので、ご了承ください。
本報告書で回答する主な質問：
市場インサイト
- サンフィリッポ症候群市場はこれまでどのように推移し、今後数年間はどのように推移するでしょうか？
- 2024年における各種治療セグメントの市場シェアはどの程度であり、2035年までの推移はどのようになると予想されますか？
- 2024年における主要7市場の国別サンフィリッポ症候群市場規模はどの程度であり、2035年にはどのような状況になるでしょうか？
- 主要7市場におけるサンフィリッポ症候群の成長率はどの程度であり、今後10年間の予想成長率はどの程度でしょうか？
- 市場における主要な未充足ニーズは何でしょうか？
疫学に関する洞察
- サンフィリッポ症候群の有病症例数（2019-2035年）は、主要7市場においてどの程度でしょうか？
- サンフィリッポ症候群の有病症例数（2019-2035年）は、主要7市場において年齢層別にどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるサンフィリッポ症候群の性別別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- 7つの主要市場におけるサンフィリッポ症候群の種類別有病患者数（2019-2035年）はどの程度でしょうか？
- サンフィリッポ症候群の患者数は、主要7市場において（2019-2035年）どの程度でしょうか？
- サンフィリッポ症候群の患者プール規模は、主要7市場において（2019-2024年）どの程度でしょうか？
- サンフィリッポ症候群の予測患者プールは、主要7市場において（2025-2035年）どの程度でしょうか？
- サンフィリッポ症候群の疫学的傾向を左右する主な要因は何でしょうか？
- 主要7市場における患者数の成長率はどの程度になるでしょうか？
サンフィリッポ症候群：現在の治療状況、市販薬および新興治療法
- 現在市販されている薬剤とその市場実績はどのようなものでしょうか？
- 主要な開発中の薬剤は何か、また今後数年間でどのような実績が期待されるでしょうか？
- 現在市販されている薬剤の安全性および有効性について教えてください。
- 後期開発段階のパイプライン薬剤の安全性および有効性について教えてください。
- 主要7市場におけるサンフィリッポ症候群治療薬の現行治療ガイドラインについて教えてください。
- 市場における主要企業とその市場シェアについて教えてください。
- サンフィリッポ症候群市場に関連する主要な合併・買収、ライセンス活動、提携などについて教えてください。
- サンフィリッポ症候群市場に関連する主要な規制関連事象は何でしょうか？
- サンフィリッポ症候群市場に関連する臨床試験の状況は、ステータス別にどのような構造となっているでしょうか？
- サンフィリッポ症候群市場に関連する臨床試験の状況は、フェーズ別にどのような構造となっているでしょうか？
- サンフィリッポ症候群市場に関連する臨床試験の状況は、投与経路別にどのような構造となっているでしょうか？
1 はじめに
2 調査範囲と方法論
2.1 調査の目的
2.2 ステークホルダー
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場規模の推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 サンフィリッポ症候群 – 概要
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019-2024年）および予測（2025-2035年）
4.4 市場概要（2019-2024年）および予測 (2025-2035)
4.5 競合情報
5 サンフィリッポ症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因と危険因子
5.5 治療
6 患者の経過
7 サンフィリッポ症候群 – 疫学と患者集団
7.1 疫学 – 主要な知見
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.2.2 疫学予測（2025-2035年）
7.2.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.2.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.2.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.2.6 診断症例数（2019-2035年）
7.2.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.3 疫学シナリオ – アメリカ合衆国
7.3.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.3.2 疫学予測（2025-2035年）
7.3.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.3.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.3.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.3.6 診断症例数（2019-2035年）
7.3.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.4.2 疫学予測（2025-2035年）
7.4.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.4.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.4.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.4.6 診断症例数（2019-2035年）
7.4.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.5.2 疫学予測（2025-2035年）
7.5.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.5.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.5.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.5.6 診断症例数（2019-2035年）
7.5.7 患者プール／治療症例数 (2019-2035)
7.6 イギリスにおける疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ (2019-2024)
7.6.2 疫学予測 (2025-2035)
7.6.3 年齢別疫学 (2019-2035)
7.6.4 性別別の疫学 (2019-2035)
7.6.5 種類別の疫学 (2019-2035)
7.6.6 診断症例 (2019-2035)
7.6.7 患者プール/治療症例 (2019-2035)
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.7.2 疫学予測（2025-2035年）
7.7.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.7.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.7.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.7.6 診断症例数（2019-2035年）
7.7.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.8.2 疫学予測（2025-2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.8.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.8.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.8.6 診断症例数（2019-2035年）
7.8.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ（2019-2024年）
7.9.2 疫学予測（2025-2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019-2035年）
7.9.4 性別別疫学（2019-2035年）
7.9.5 種類別疫学（2019-2035年）
7.9.6 診断症例数（2019-2035年）
7.9.7 患者プール／治療症例数（2019-2035年）
8 サンフィリッポ症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療実践
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 サンフィリッポ症候群 – 未充足ニーズ
10 サンフィリッポ症候群 – 治療の主要エンドポイント
11 サンフィリッポ症候群 – 市販製品
11.1 主要7市場におけるサンフィリッポ症候群の市販薬リスト
11.1.1 薬品名 – 会社名
11.1.1.1 薬品概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上高
市販薬の完全なリストは本報告書に記載されておりますので、ご了承ください。
12 サンフィリッポ症候群 – 開発中の医薬品
12.1 主要7市場におけるサンフィリッポ症候群開発中医薬品一覧
12.1.1 JR-441 – JCRファーマ株式会社
12.1.1.1 薬剤概要
12.1.1.2 作用機序
12.1.1.3 臨床試験結果
12.1.1.4 安全性および有効性
12.1.1.5 規制状況
12.1.2 GC1130A – GCバイオファーマ
12.1.2.1 薬剤概要
12.1.2.2 作用機序
12.1.2.3 臨床試験結果
12.1.2.4 安全性および有効性
12.1.2.5 規制状況
12.1.3 UX111 – ウルトラジェニックス・ファーマシューティカルズ社
12.1.3.1 薬剤概要
12.1.3.2 作用機序
12.1.3.3 臨床試験結果
12.1.3.4 安全性および有効性
12.1.3.5 規制状況
12.1.4 DNL126 – デナリ・セラピューティクス
12.1.4.1 薬剤概要
12.1.4.2 作用機序
12.1.4.3 臨床試験結果
12.1.4.4 安全性および有効性
12.1.4.5 規制状況
上記は開発中の薬剤の一部リストに過ぎません。完全なリストは本報告書に記載されておりますので、ご了承ください。
13. サンフィリッポ症候群 – 主な市販薬および開発中の薬剤の属性分析
14 サンフィリッポ症候群 – 臨床試験の現状
14.1 開発段階別医薬品
14.2 臨床試験段階別医薬品
14.3 投与経路別医薬品
14.4 主要な規制関連イベント
15 サンフィリッポ症候群 – 市場シナリオ
15.1 市場シナリオ – 主要な洞察
15.2 市場シナリオ – 主要7市場
15.2.1 サンフィリッポ症候群 – 市場規模
15.2.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.2.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.2.2 サンフィリッポ症候群 – 治療法別市場規模
15.2.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.2.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3 市場シナリオ – アメリカ合衆国
15.3.1 サンフィリッポ症候群 – 市場規模
15.3.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.3.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.3.2 サンフィリッポ症候群 – 治療法別市場規模
15.3.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.3.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.3.3 サンフィリッポ症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.4 市場シナリオ – ドイツ
15.4.1 サンフィリッポ症候群 – 市場規模
15.4.1.1 市場規模（2019-2024）
15.4.1.2 市場予測（2025-2035）
15.4.2 サンフィリッポ症候群 – 治療法別市場規模
15.4.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.4.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.4.3 サンフィリッポ症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.5 市場シナリオ – フランス
15.5.1 サンフィリッポ症候群 – 市場規模
15.5.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.5.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.5.2 サンフィリッポ症候群 – 治療法別市場規模
15.5.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.5.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.5.3 サンフィリッポ症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.6 市場シナリオ – イギリス
15.6.1 サンフィリッポ症候群 – 市場規模
15.6.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.6.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.6.2 サンフィリッポ症候群 – 治療法別市場規模
15.6.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.6.2.2 治療法別市場予測（2025-2035）
15.6.3 サンフィリッポ症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.7 市場シナリオ – イタリア
15.7.1 サンフィリッポ症候群 – 市場規模
15.7.1.1 市場規模（2019-2024）
15.7.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.7.2 サンフィリッポ症候群 – 治療法別市場規模
15.7.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.7.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.7.3 サンフィリッポ症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.8 市場シナリオ – スペイン
15.8.1 サンフィリッポ症候群 – 市場規模
15.8.1.1 市場規模（2019-2024）
15.8.1.2 市場予測（2025-2035）
15.8.2 サンフィリッポ症候群 – 治療法別市場規模
15.8.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.8.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.8.3 サンフィリッポ症候群 – アクセスおよび償還の概要
15.9 市場シナリオ – 日本
15.9.1 サンフィリッポ症候群 – 市場規模
15.9.1.1 市場規模（2019-2024年）
15.9.1.2 市場予測（2025-2035年）
15.9.2 サンフィリッポ症候群 – 治療法別市場規模
15.9.2.1 治療法別市場規模（2019-2024年）
15.9.2.2 治療法別市場予測（2025-2035年）
15.9.3 サンフィリッポ症候群 – アクセスおよび償還の概要
16 サンフィリッポ症候群 – 最近の動向と主要オピニオンリーダーからの意見
17 サンフィリッポ症候群市場 – SWOT分析
17.1 強み
17.2 弱み
17.3 機会
17.4 脅威
18 サンフィリッポ症候群市場 – 戦略的提言
19 付録
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