脊髄性筋萎縮症(SMA)治療のグローバル市場(2023-2032):タイプ1、タイプ2、その他

■ 英語タイトル:Spinal Muscular Atrophy Treatment Market By Type (Type 1, Type 2, Others), By Route of Administration (Oral, Parenteral), By End User (Hospitals, Others): Global Opportunity Analysis and Industry Forecast, 2023-2032

調査会社Allied Market Research社が発行したリサーチレポート(データ管理コード:ALD23SEP172)■ 発行会社/調査会社:Allied Market Research
■ 商品コード:ALD23SEP172
■ 発行日:2023年6月
   最新版(2025年又は2026年)はお問い合わせください。
■ 調査対象地域:グローバル
■ 産業分野:生命科学
■ ページ数:239
■ レポート言語:英語
■ レポート形式:PDF
■ 納品方式:Eメール(受注後24時間以内)
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*** レポート概要(サマリー)***

世界の脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場は、2022年には43億ドルと評価され、2023年から2032年までの年平均成長率は6.8%で、2032年には84億ドルに達すると予測されています。脊髄性筋萎縮症(SMA)は、随意筋運動を制御する神経細胞である運動ニューロンを侵す遺伝性疾患です。運動ニューロンの変性が進行し、筋力低下や筋萎縮を引き起こすのが特徴です。SMAの症状は様々ですが、一般的には筋力低下や萎縮、運動機能の障害、呼吸障害、運動能力の低下などがみられます。症状の重症度や病気の進行速度にも個人差があります。

脊髄性筋萎縮症(SMA)治療で最も広く使われている効果的な治療法は遺伝子置換療法です。このような治療法の一つは、Onasemnogene abeparvovec(Zolgensma)と呼ばれています。この治療法では、SMN1遺伝子(SMAでは欠損している)の機能的コピーをウイルスベクターを用いて運動ニューロンに導入します。この治療法は、SMAの乳児において顕著な成功を収めており、病気の進行を止める可能性があります。
世界の脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場の成長を促す主な要因としては、脊髄性筋萎縮症の有病率の増加が挙げられます。例えば、2023年3月の米国疾病管理予防センター(CDC)によると、脊髄性筋萎縮症(SMA)は1万人に1人の割合で発症する遺伝性疾患です。

より多くの症例が診断され報告されるにつれて、効果的な治療法を必要とする患者数が増加しています。このようなSMAの有病率の増加は、市場の成長拡大に寄与しています。NusinersenやOnasemnogene abeparvovecのような疾患修飾療法の導入は、SMAの治療状況に革命をもたらしました。これらの治療法は、SMA患者の予後を改善し、臨床的に大きな利益をもたらしています。
加えて、医療従事者や一般市民の間でSMAに対する理解や認識が向上し、遺伝子検査による早期診断が重視されるようになりました。早期発見により、タイムリーな介入と治療開始が可能となり、SMA治療の需要を促進しています。もう一つの市場促進要因は、希少疾患の重要性が認識されつつあること、SMAに対する認識を高める取り組みが増加していること、SMAの効果的な治療法を開発するための市場参加者による研究努力が増加していることです。しかしながら、脊髄性筋萎縮症(SMA)治療の高額な費用がSMA治療の採用を制限しており、これが市場の成長を抑制しています。

世界の脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場は、タイプ、投与経路、流通チャネル、地域に区分されます。タイプ別では、1型、2型、その他に分類されます。投与経路別では、経口剤と非経口剤に二分されます。エンドユーザー別では、病院とその他に分類されます。地域別では、北米(米国、カナダ、メキシコ)、欧州(ドイツ、フランス、英国、イタリア、スペイン、その他欧州)、アジア太平洋(日本、中国、インド、オーストラリア、韓国、その他アジア太平洋)、LAMEA(中南米、中東・アフリカ)で分析されています。

世界の脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場で事業を展開する主な主要企業は、Biogen, Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd., Cytokinetics, F. Hoffmann-La Roche Ltd., Hanugen Theraputics, Ionis Pharmaceuticals, Inc. NMD PHARMA A/S, Novartis AG, Pfizer Inc., and Scholar Rock Holding Corporationです。市場で事業を展開する主要企業は、製品ポートフォリオを拡大するための主要戦略として、製品承認、製品上市、契約を採用しています。

ステークホルダーにとっての主な利点
本レポートは、2022年から2032年までの脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場分析の市場セグメント、現在の動向、予測、ダイナミクスを定量的に分析し、優勢な脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場機会を特定します。
主な促進要因、阻害要因、機会に関する情報とともに市場調査を提供します。
ポーターのファイブフォース分析により、バイヤーとサプライヤーの潜在力を明らかにし、利害関係者が利益志向のビジネス決定を行い、サプライヤーとバイヤーのネットワークを強化できるようにします。
脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場のセグメンテーションを詳細に分析することで、市場機会を見極めることができます。
各地域の主要国を世界市場への収益貢献度に応じてマッピングしています。
市場プレイヤーのポジショニングはベンチマーキングを容易にし、市場プレイヤーの現在のポジションを明確に理解することができます。
地域別および世界の脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場動向、主要企業、市場セグメント、応用分野、市場成長戦略の分析を含みます。

主な市場セグメント
タイプ別
タイプ1
タイプ2
その他

投与経路別
経口
非経口

エンドユーザー別
病院
その他

地域別
北米
米国
カナダ
メキシコ
ヨーロッパ
ドイツ
フランス
イギリス
イタリア
スペイン
その他のヨーロッパ
アジア太平洋
日本
中国
インド
オーストラリア
韓国
その他のアジア太平洋地域
LAMEA
ラテンアメリカ
中東・アフリカ

主要市場プレイヤー
○ Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd.
○ Biogen
○ Cytokinetics
○ F. Hoffmann-La Roche Ltd.
○ Hanugen Theraputics
○ Ionis Pharmaceuticals, Inc.
○ NMD Phrama A/S
○ Novartis AG
○ Pfizer Inc.
○ Scholar Rock Holding Corporation

第1章:イントロダクション
第2章:エグゼクティブサマリー
第3章:市場概要
第4章:脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場、タイプ別
第5章:脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場、投与経路別
第6章:脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場、エンドユーザー別
第7章:脊髄性筋萎縮症(SMA)治療市場、地域別
第8章:競争状況
第9章:企業情報

世界の市場調査レポート販売サイト(H&Iグローバルリサーチ株式会社運営)
*** レポート目次(コンテンツ)***

第1章:序論
1.1. レポートの概要
1.2. 主要市場セグメント
1.3. ステークホルダーにとっての主なメリット
1.4. 調査方法
1.4.1. 一次調査
1.4.2. 二次調査
1.4.3. アナリストツールとモデル
第2章:エグゼクティブサマリー
2.1. CXOの視点
第3章:市場概要
3.1. 市場の定義と範囲
3.2. 主な調査結果
3.2.1. 主要な影響要因
3.2.2. 主要な投資対象地域
3.3. ポーターの5つの力分析
3.3.1. サプライヤーの交渉力:中程度
3.3.2. 新規参入の脅威:中程度
3.3.3. 代替品の脅威:中程度
3.3.4. 競争の激しさ:中程度
3.3.5. 買い手の交渉力:中程度
3.4.市場ダイナミクス
3.4.1. 推進要因
3.4.1.1. 脊髄性筋萎縮症(SMA)の有病率の増加
3.4.1.2. 政府機関による取り組み
3.4.1.3. SMA治療薬の需要増加

3.4.2. 阻害要因
3.4.2.1. SMA治療薬の高コスト

3.4.3. 機会
3.4.3.1. 研究開発活動の増加

3.5. COVID-19による市場への影響分析
第4章:SMA治療薬市場(タイプ別)
4.1. 概要
4.1.1. 市場規模と予測
4.2. タイプ1
4.2.1. 主要な市場動向、成長要因、機会
4.2.2. 地域別の市場規模と予測
4.2.3. 国別の市場シェア分析
4.3.タイプ2
4.3.1. 主要市場動向、成長要因、機会
4.3.2. 地域別市場規模と予測
4.3.3. 国別市場シェア分析
4.4. その他
4.4.1. 主要市場動向、成長要因、機会
4.4.2. 地域別市場規模と予測
4.4.3. 国別市場シェア分析
第5章:脊髄性筋萎縮症治療薬市場(投与経路別)
5.1. 概要
5.1.1. 市場規模と予測
5.2. 経口
5.2.1. 主要市場動向、成長要因、機会
5.2.2. 地域別市場規模と予測
5.2.3. 国別市場シェア分析
5.3. 非経口
5.3.1. 主要市場動向、成長要因、機会
5.3.2. 地域別市場規模と予測
5.3.3.国別市場シェア分析
第6章:脊髄性筋萎縮症治療市場(エンドユーザー別)
6.1. 概要
6.1.1. 市場規模と予測
6.2. 病院
6.2.1. 主要市場動向、成長要因、機会
6.2.2. 地域別市場規模と予測
6.2.3. 国別市場シェア分析
6.3. その他
6.3.1. 主要市場動向、成長要因、機会
6.3.2. 地域別市場規模と予測
6.3.3. 国別市場シェア分析
第7章:脊髄性筋萎縮症治療市場(地域別)
7.1. 概要
7.1.1. 地域別市場規模と予測
7.2. 北米
7.2.1. 主要動向と機会
7.2.2. タイプ別市場規模と予測
7.2.3.市場規模および予測(投与経路別)
7.2.4. 市場規模および予測(エンドユーザー別)
7.2.5. 市場規模および予測(国別)
7.2.5.1. 米国
7.2.5.1.1. 主要市場動向、成長要因、機会
7.2.5.1.2. 市場規模および予測(タイプ別)
7.2.5.1.3. 市場規模および予測(投与経路別)
7.2.5.1.4. 市場規模および予測(エンドユーザー別)
7.2.5.2. カナダ
7.2.5.2.1. 主要市場動向、成長要因、機会
7.2.5.2.2. 市場規模および予測(タイプ別)
7.2.5.2.3. 市場規模および予測(投与経路別)
7.2.5.2.4. 市場規模および予測(エンドユーザー別)
7.2.5.3. メキシコ
7.2.5.3.1.主要な市場動向、成長要因、機会
7.2.5.3.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.2.5.3.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.2.5.3.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.3. ヨーロッパ
7.3.1. 主要な動向と機会
7.3.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.3.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.3.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.3.5. 市場規模と予測(国別)
7.3.5.1. ドイツ
7.3.5.1.1. 主要な市場動向、成長要因、機会
7.3.5.1.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.3.5.1.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.3.5.1.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.3.5.2.フランス
7.3.5.2.1. 主要な市場動向、成長要因、機会
7.3.5.2.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.3.5.2.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.3.5.2.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.3.5.3. 英国
7.3.5.3.1. 主要な市場動向、成長要因、機会
7.3.5.3.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.3.5.3.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.3.5.3.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.3.5.4. イタリア
7.3.5.4.1. 主要な市場動向、成長要因、機会
7.3.5.4.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.3.5.4.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.3.5.4.4.市場規模および予測(エンドユーザー別)
7.3.5.5. スペイン
7.3.5.5.1. 主要な市場動向、成長要因、機会
7.3.5.5.2. 市場規模および予測(タイプ別)
7.3.5.5.3. 市場規模および予測(投与経路別)
7.3.5.5.4. 市場規模および予測(エンドユーザー別)
7.3.5.6. その他のヨーロッパ諸国
7.3.5.6.1. 主要な市場動向、成長要因、機会
7.3.5.6.2. 市場規模および予測(タイプ別)
7.3.5.6.3. 市場規模および予測(投与経路別)
7.3.5.6.4. 市場規模および予測(エンドユーザー別)
7.4. アジア太平洋地域
7.4.1. 主要な動向と機会
7.4.2. 市場規模および予測(タイプ別)
7.4.3. 市場規模および予測(投与経路別)
7.4.4.市場規模および予測(エンドユーザー別)
7.4.5. 市場規模および予測(国別)
7.4.5.1. 日本
7.4.5.1.1. 主要市場動向、成長要因、機会
7.4.5.1.2. 市場規模および予測(タイプ別)
7.4.5.1.3. 市場規模および予測(投与経路別)
7.4.5.1.4. 市場規模および予測(エンドユーザー別)
7.4.5.2. 中国
7.4.5.2.1. 主要市場動向、成長要因、機会
7.4.5.2.2. 市場規模および予測(タイプ別)
7.4.5.2.3. 市場規模および予測(投与経路別)
7.4.5.2.4. 市場規模および予測(エンドユーザー別)
7.4.5.3. インド
7.4.5.3.1. 主要市場動向、成長要因、機会
7.4.5.3.2.市場規模および予測(タイプ別)
7.4.5.3.3. 市場規模および予測(投与経路別)
7.4.5.3.4. 市場規模および予測(エンドユーザー別)
7.4.5.4. オーストラリア
7.4.5.4.1. 主要な市場動向、成長要因、機会
7.4.5.4.2. 市場規模および予測(タイプ別)
7.4.5.4.3. 市場規模および予測(投与経路別)
7.4.5.4.4. 市場規模および予測(エンドユーザー別)
7.4.5.5. 韓国
7.4.5.5.1. 主要な市場動向、成長要因、機会
7.4.5.5.2. 市場規模および予測(タイプ別)
7.4.5.5.3. 市場規模および予測(投与経路別)
7.4.5.5.4. 市場規模および予測(エンドユーザー別)
7.4.5.6.アジア太平洋地域の残り地域
7.4.5.6.1. 主要な市場動向、成長要因、機会
7.4.5.6.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.4.5.6.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.4.5.6.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.5. LAMEA(ラテンアメリカ・カリブ海地域)
7.5.1. 主要な市場動向と機会
7.5.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.5.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.5.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.5.5. 市場規模と予測(国別)
7.5.5.1. ラテンアメリカ
7.5.5.1.1. 主要な市場動向、成長要因、機会
7.5.5.1.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.5.5.1.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.5.5.1.4.市場規模と予測(エンドユーザー別)
7.5.5.2. 中東およびアフリカ
7.5.5.2.1. 主要市場動向、成長要因、機会
7.5.5.2.2. 市場規模と予測(タイプ別)
7.5.5.2.3. 市場規模と予測(投与経路別)
7.5.5.2.4. 市場規模と予測(エンドユーザー別)
第8章:競合状況
8.1. はじめに
8.2. 主要勝利戦略
8.3. 上位10社の製品マッピング
8.4. 競合ダッシュボード
8.5. 競合ヒートマップ
8.6. 上位プレーヤーのポジショニング(2022年)
第9章:企業プ​​ロフィール
9.1. バイオジェン
9.1.1. 会社概要
9.1.2. 主要役員
9.1.3. 会社概要
9.1.4. 事業セグメント
9.1.5.製品ポートフォリオ
9.1.6. 業績
9.2. サイトキネティクス
9.2.1. 会社概要
9.2.2. 主要役員
9.2.3. 会社概要
9.2.4. 事業セグメント
9.2.5. 製品ポートフォリオ
9.2.6. 業績
9.3. ハヌゲン・セラピューティクス
9.3.1. 会社概要
9.3.2. 主要役員
9.3.3. 会社概要
9.3.4. 事業セグメント
9.3.5. 製品ポートフォリオ
9.4. NMD Phrama A/S
9.4.1. 会社概要
9.4.2. 主要役員
9.4.3. 会社概要
9.4.4. 事業セグメント
9.4.5. 製品ポートフォリオ
9.4.6. 主要な戦略的動きと展開
9.5. ノバルティス AG
9.5.1. 会社概要
9.5.2. 主要役員
9.5.3.会社概要
9.5.4. 事業セグメント
9.5.5. 製品ポートフォリオ
9.5.6. 業績
9.5.7. 主要な戦略的動きと展開
9.6. F. ホフマン・ラ・ロシュ株式会社
9.6.1. 会社概要
9.6.2. 主要役員
9.6.3. 会社概要
9.6.4. 事業セグメント
9.6.5. 製品ポートフォリオ
9.6.6. 業績
9.6.7. 主要な戦略的動きと展開
9.7. ファイザー株式会社
9.7.1. 会社概要
9.7.2. 主要役員
9.7.3. 会社概要
9.7.4. 事業セグメント
9.7.5. 製品ポートフォリオ
9.7.6. 業績
9.8. スカラー・ロック・ホールディング株式会社
9.8.1. 会社概要
9.8.2. 主要役員
9.8.3. 会社概要
9.8.4.事業セグメント
9.8.5. 製品ポートフォリオ
9.8.6. 業績
9.8.7. 主要な戦略的動きと展開
9.9. 北京金蘭遺伝子科技有限公司
9.9.1. 会社概要
9.9.2. 主要役員
9.9.3. 会社概要
9.9.4. 事業セグメント
9.9.5. 製品ポートフォリオ
9.9.6. 主要な戦略的動きと展開
9.10. Ionis Pharmaceuticals, Inc.
9.10.1. 会社概要
9.10.2. 主要役員
9.10.3. 会社概要
9.10.4. 事業セグメント
9.10.5. 製品ポートフォリオ
9.10.6. 業績
9.10.7. 主要な戦略的動きと展開

CHAPTER 1: INTRODUCTION
1.1. Report description
1.2. Key market segments
1.3. Key benefits to the stakeholders
1.4. Research Methodology
1.4.1. Primary research
1.4.2. Secondary research
1.4.3. Analyst tools and models
CHAPTER 2: EXECUTIVE SUMMARY
2.1. CXO Perspective
CHAPTER 3: MARKET OVERVIEW
3.1. Market definition and scope
3.2. Key findings
3.2.1. Top impacting factors
3.2.2. Top investment pockets
3.3. Porter’s five forces analysis
3.3.1. Moderate bargaining power of suppliers
3.3.2. Moderate threat of new entrants
3.3.3. Moderate threat of substitutes
3.3.4. Moderate intensity of rivalry
3.3.5. Moderate bargaining power of buyers
3.4. Market dynamics
3.4.1. Drivers
3.4.1.1. Increase in prevalence of spinal muscular atrophy
3.4.1.2. Initiatives by government organizations
3.4.1.3. Increase in the demand for drugs for the SMA

3.4.2. Restraints
3.4.2.1. High cost of SMA drugs

3.4.3. Opportunities
3.4.3.1. Increase in R&D activities

3.5. COVID-19 Impact Analysis on the market
CHAPTER 4: SPINAL MUSCULAR ATROPHY TREATMENT MARKET, BY TYPE
4.1. Overview
4.1.1. Market size and forecast
4.2. Type 1
4.2.1. Key market trends, growth factors and opportunities
4.2.2. Market size and forecast, by region
4.2.3. Market share analysis by country
4.3. Type 2
4.3.1. Key market trends, growth factors and opportunities
4.3.2. Market size and forecast, by region
4.3.3. Market share analysis by country
4.4. Others
4.4.1. Key market trends, growth factors and opportunities
4.4.2. Market size and forecast, by region
4.4.3. Market share analysis by country
CHAPTER 5: SPINAL MUSCULAR ATROPHY TREATMENT MARKET, BY ROUTE OF ADMINISTRATION
5.1. Overview
5.1.1. Market size and forecast
5.2. Oral
5.2.1. Key market trends, growth factors and opportunities
5.2.2. Market size and forecast, by region
5.2.3. Market share analysis by country
5.3. Parenteral
5.3.1. Key market trends, growth factors and opportunities
5.3.2. Market size and forecast, by region
5.3.3. Market share analysis by country
CHAPTER 6: SPINAL MUSCULAR ATROPHY TREATMENT MARKET, BY END USER
6.1. Overview
6.1.1. Market size and forecast
6.2. Hospitals
6.2.1. Key market trends, growth factors and opportunities
6.2.2. Market size and forecast, by region
6.2.3. Market share analysis by country
6.3. Others
6.3.1. Key market trends, growth factors and opportunities
6.3.2. Market size and forecast, by region
6.3.3. Market share analysis by country
CHAPTER 7: SPINAL MUSCULAR ATROPHY TREATMENT MARKET, BY REGION
7.1. Overview
7.1.1. Market size and forecast By Region
7.2. North America
7.2.1. Key trends and opportunities
7.2.2. Market size and forecast, by Type
7.2.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.2.4. Market size and forecast, by End User
7.2.5. Market size and forecast, by country
7.2.5.1. U.S.
7.2.5.1.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.2.5.1.2. Market size and forecast, by Type
7.2.5.1.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.2.5.1.4. Market size and forecast, by End User
7.2.5.2. Canada
7.2.5.2.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.2.5.2.2. Market size and forecast, by Type
7.2.5.2.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.2.5.2.4. Market size and forecast, by End User
7.2.5.3. Mexico
7.2.5.3.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.2.5.3.2. Market size and forecast, by Type
7.2.5.3.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.2.5.3.4. Market size and forecast, by End User
7.3. Europe
7.3.1. Key trends and opportunities
7.3.2. Market size and forecast, by Type
7.3.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.3.4. Market size and forecast, by End User
7.3.5. Market size and forecast, by country
7.3.5.1. Germany
7.3.5.1.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.3.5.1.2. Market size and forecast, by Type
7.3.5.1.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.3.5.1.4. Market size and forecast, by End User
7.3.5.2. France
7.3.5.2.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.3.5.2.2. Market size and forecast, by Type
7.3.5.2.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.3.5.2.4. Market size and forecast, by End User
7.3.5.3. UK
7.3.5.3.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.3.5.3.2. Market size and forecast, by Type
7.3.5.3.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.3.5.3.4. Market size and forecast, by End User
7.3.5.4. Italy
7.3.5.4.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.3.5.4.2. Market size and forecast, by Type
7.3.5.4.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.3.5.4.4. Market size and forecast, by End User
7.3.5.5. Spain
7.3.5.5.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.3.5.5.2. Market size and forecast, by Type
7.3.5.5.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.3.5.5.4. Market size and forecast, by End User
7.3.5.6. Rest of Europe
7.3.5.6.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.3.5.6.2. Market size and forecast, by Type
7.3.5.6.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.3.5.6.4. Market size and forecast, by End User
7.4. Asia-Pacific
7.4.1. Key trends and opportunities
7.4.2. Market size and forecast, by Type
7.4.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.4.4. Market size and forecast, by End User
7.4.5. Market size and forecast, by country
7.4.5.1. Japan
7.4.5.1.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.4.5.1.2. Market size and forecast, by Type
7.4.5.1.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.4.5.1.4. Market size and forecast, by End User
7.4.5.2. China
7.4.5.2.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.4.5.2.2. Market size and forecast, by Type
7.4.5.2.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.4.5.2.4. Market size and forecast, by End User
7.4.5.3. India
7.4.5.3.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.4.5.3.2. Market size and forecast, by Type
7.4.5.3.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.4.5.3.4. Market size and forecast, by End User
7.4.5.4. Australia
7.4.5.4.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.4.5.4.2. Market size and forecast, by Type
7.4.5.4.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.4.5.4.4. Market size and forecast, by End User
7.4.5.5. South Korea
7.4.5.5.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.4.5.5.2. Market size and forecast, by Type
7.4.5.5.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.4.5.5.4. Market size and forecast, by End User
7.4.5.6. Rest of Asia-Pacific
7.4.5.6.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.4.5.6.2. Market size and forecast, by Type
7.4.5.6.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.4.5.6.4. Market size and forecast, by End User
7.5. LAMEA
7.5.1. Key trends and opportunities
7.5.2. Market size and forecast, by Type
7.5.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.5.4. Market size and forecast, by End User
7.5.5. Market size and forecast, by country
7.5.5.1. Latin America
7.5.5.1.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.5.5.1.2. Market size and forecast, by Type
7.5.5.1.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.5.5.1.4. Market size and forecast, by End User
7.5.5.2. Middle East And Africa
7.5.5.2.1. Key market trends, growth factors and opportunities
7.5.5.2.2. Market size and forecast, by Type
7.5.5.2.3. Market size and forecast, by Route of Administration
7.5.5.2.4. Market size and forecast, by End User
CHAPTER 8: COMPETITIVE LANDSCAPE
8.1. Introduction
8.2. Top winning strategies
8.3. Product Mapping of Top 10 Player
8.4. Competitive Dashboard
8.5. Competitive Heatmap
8.6. Top player positioning, 2022
CHAPTER 9: COMPANY PROFILES
9.1. Biogen
9.1.1. Company overview
9.1.2. Key Executives
9.1.3. Company snapshot
9.1.4. Operating business segments
9.1.5. Product portfolio
9.1.6. Business performance
9.2. Cytokinetics
9.2.1. Company overview
9.2.2. Key Executives
9.2.3. Company snapshot
9.2.4. Operating business segments
9.2.5. Product portfolio
9.2.6. Business performance
9.3. Hanugen Theraputics
9.3.1. Company overview
9.3.2. Key Executives
9.3.3. Company snapshot
9.3.4. Operating business segments
9.3.5. Product portfolio
9.4. NMD Phrama A/S
9.4.1. Company overview
9.4.2. Key Executives
9.4.3. Company snapshot
9.4.4. Operating business segments
9.4.5. Product portfolio
9.4.6. Key strategic moves and developments
9.5. Novartis AG
9.5.1. Company overview
9.5.2. Key Executives
9.5.3. Company snapshot
9.5.4. Operating business segments
9.5.5. Product portfolio
9.5.6. Business performance
9.5.7. Key strategic moves and developments
9.6. F. Hoffmann-La Roche Ltd.
9.6.1. Company overview
9.6.2. Key Executives
9.6.3. Company snapshot
9.6.4. Operating business segments
9.6.5. Product portfolio
9.6.6. Business performance
9.6.7. Key strategic moves and developments
9.7. Pfizer Inc.
9.7.1. Company overview
9.7.2. Key Executives
9.7.3. Company snapshot
9.7.4. Operating business segments
9.7.5. Product portfolio
9.7.6. Business performance
9.8. Scholar Rock Holding Corporation
9.8.1. Company overview
9.8.2. Key Executives
9.8.3. Company snapshot
9.8.4. Operating business segments
9.8.5. Product portfolio
9.8.6. Business performance
9.8.7. Key strategic moves and developments
9.9. Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd.
9.9.1. Company overview
9.9.2. Key Executives
9.9.3. Company snapshot
9.9.4. Operating business segments
9.9.5. Product portfolio
9.9.6. Key strategic moves and developments
9.10. Ionis Pharmaceuticals, Inc.
9.10.1. Company overview
9.10.2. Key Executives
9.10.3. Company snapshot
9.10.4. Operating business segments
9.10.5. Product portfolio
9.10.6. Business performance
9.10.7. Key strategic moves and developments
※参考情報

脊髄性筋萎縮症(SMA)は、運動ニューロンの変性によって引き起こされる遺伝性の神経筋疾患です。この病気は主に脊髄の前角細胞に影響を及ぼし、筋肉の萎縮や筋力低下を引き起こします。SMAは主に遺伝子の異常によって発生し、特にSMN1(Survival Motor Neuron 1)遺伝子の欠損または変異が原因となります。さらに、SMAにはいくつかの型があり、症状や発症時期は異なります。
SMAには主に四つの型があり、第一型から第四型まで区別されています。第一型は生後6ヶ月以内に発症し、最も重症で、通常は生後2歳までに死亡することがあります。第二型は生後6ヶ月から18ヶ月の間に発症し、患者は自力で座ることはできますが、歩行は困難です。第三型は幼少期に発症し、患者は歩行が可能ですが、年齢と共に筋力が徐々に低下します。第四型は成人期に発症し、主に軽度の筋力低下が見られます。

治療法には、遺伝子治療、薬物治療、リハビリテーションが含まれます。遺伝子治療では、最も注目されている治療法として、Nusinersen(商品名:Spinraza)があります。この薬は、SMN2遺伝子から産生されるSMNタンパク質を増加させることで、運動ニューロンの保護や筋肉機能の改善に寄与します。Nusinersenは、硬膜外投与という全く新しい投与方法で、脊髄内で直接作用する点が特徴です。

また、Zolgensmaという新たな遺伝子治療薬も登場しています。この薬は、AAV9ウイルスベクターを用いて正常なSMN1遺伝子を患部に導入し、運動ニューロンを再生させることを目的としています。Zolgensmaは、主に第一型患者を対象とした治療法で、早期に投与されることで良好な治療効果が期待されています。

加えて、Risdiplam(商品名:Evrysdi)という口服薬も新たに開発され、これはSMN2遺伝子のスプライシングを調整することで、より多くのSMNタンパク質を生成することを目指しています。この薬は、日常的に服用することができ、安全性と効果が確認されています。

リハビリテーションも重要な治療の一環です。理学療法や作業療法を通じて、筋力の維持や機能的な動作の向上を図ります。自立支援や生活の質を向上させるために、患者さんひとりひとりに合ったプランを考えることが重要です。

SMAの治療における関連技術には、遺伝子編集技術やデジタル健康管理の活用が含まれます。CRISPR技術を用いた研究が進んでおり、SMAの根本原因を修正できる可能性が探求されています。また、遠隔医療や管理アプリを活用することで、患者の状態を適切にモニタリングし、必要な支援を迅速に提供できるシステムの構築が進んでいます。

全体として、脊髄性筋萎縮症の治療は急速に進展しており、患者の生活の質の向上と、早期診断・治療の重要性が増しています。今後も、新たな治療法の開発が期待されており、より多くの患者が恩恵を受けることができるようになることが望まれます。医療提供者、患者、家族の協力が非常に重要であり、共に支え合いながら治療に取り組んでいく姿勢が求められます。これにより、SMAの克服に向けた道が開けることでしょう。


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※注目の調査資料
※当サイト上のレポートデータは弊社H&Iグローバルリサーチ運営のMarketReport.jpサイトと連動しています。
※当市場調査資料(ALD23SEP172 )"脊髄性筋萎縮症(SMA)治療のグローバル市場(2023-2032):タイプ1、タイプ2、その他" (英文:Spinal Muscular Atrophy Treatment Market By Type (Type 1, Type 2, Others), By Route of Administration (Oral, Parenteral), By End User (Hospitals, Others): Global Opportunity Analysis and Industry Forecast, 2023-2032)はAllied Market Research社が調査・発行しており、H&Iグローバルリサーチが販売します。


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