■ 英語タイトル：Urea Cycle Disorder Market Size & Share Analysis - Growth Trends & Forecasts (2025 - 2030)
	■ 発行会社/調査会社：Mordor Intelligence ■ 商品コード：MOR23MAR0200 ■ 発行日：2025年2月 ■ 調査対象地域：アメリカ、カナダ、メキシコ、ドイツ、イギリス、フランス、イタリア、スペイン、中国、日本、インド、オーストラリア、韓国 ■ 産業分野：医療 ■ ページ数：110 ■ レポート言語：英語 ■ レポート形式：PDF ■ 納品方式：Eメール（受注後2-3営業日）

グローバル尿素サイクル障害市場の規模とシェア
### 研究期間
– **2019年 – 2030年**

### 予測データ期間
– **2025年 – 2030年**

### 歴史的データ期間
– **2019年 – 2023年**

### 年平均成長率（CAGR）
– **3.40%**

### 最も成長が著しい市場
– **アジア太平洋地域**

### 最大の市場
– **北米**

### 主要プレーヤー
*免責事項：主要プレーヤーは特定の順序で並べられていません。*

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### グローバル尿素サイクル障害市場の分析

グローバル尿素サイクル障害市場は、予測期間中に年平均成長率（CAGR）3.4%を記録すると予想されています。近年、各国はCOVID-19の大きな脅威に直面しています。世界保健機関（WHO）によると、コロナウイルスは感染症であり、COVID-19ウイルスに感染したほとんどの人々は軽度から中程度の呼吸器疾患を経験します。

COVID-19パンデミックの出現は、世界経済と医療システムに悪影響を及ぼしました。2021年12月に発表された「Longitudinal Metabolomics Reveals Ornithine Cycle Dysregulation Correlates With Inflammation and Coagulation in COVID-19 Severe Patients」という記事では、オルニチンサイクルの調節不全が重症患者における炎症および凝固と有意に相関していることが特定され、これはCOVID-19の病原性の潜在的なメカニズムである可能性があります。したがって、COVID-19の治療薬は尿素サイクルに悪影響を及ぼし、特定の酵素の欠乏を引き起こしました。このため、治療薬の需要が高まり、市場の成長に寄与しています。

しかし、製薬工場の一時的なロックダウン、熟練労働者の不足、製造工場内でのCOVID-19の増加により、これらの薬剤の生産が妨げられ、供給不足が発生し、市場に影響を与えました。これらの要因は、COVID-19が研究対象の市場に大きな影響を与えたことを示しています。

#### 市場成長を促進する要因
– 尿素サイクル障害の有病率の上昇
– パイプライン製品の増加
– 主要市場プレーヤーによる製品の発売、承認、戦略的イニシアチブ

ハイパーアンモニア血症は、アンモニアレベルの上昇を特徴とする代謝状態です。尿素サイクル障害はアンモニアの蓄積を引き起こします。アンモニアは非常に毒性が高く、特に中枢神経系に対して有害です。2021年11月にStatpearlsに発表された記事によると、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損による尿素サイクル障害の有病率は、14万人に1人と推定されています。これは最も一般的な尿素サイクル障害のタイプです。希少疾患であるにもかかわらず、その有病率が増加する場合、効果的な治療薬の需要が高まり、市場を押し上げる要因となります。

さらに、尿素サイクル障害の遺伝的特性を強調する研究開発は、市場プレーヤーが製品開発を調整するのに役立ち、市場成長に寄与します。例えば、2021年9月に発表された「Clinical and Genetic Characterization and Biochemical Correlation at Presentation in 48 Patients Diagnosed with Urea Cycle Disorders at the Hospital Juan P Garrahan, Argentina」という研究では、早期発症の患者が最も重症の形態を示し、高い罹患率と死亡率を持つことが示されました。一方、遅発性の患者は重症度が低く、急性エピソードの一つ以上によって最終的に診断されます。

さらに、パートナーシップ、拡張、買収などの戦略的イニシアチブも市場の成長を促進します。例えば、2021年10月に、ボーリンガーインゲルハイムとThoeris GmbHは、尿素サイクル障害（UCD）患者のための新しいファーストインクラス治療法を調査するためのコラボレーションおよびライセンス契約を発表しました。このようなパートナーシップは、プレーヤーが専門知識を活用し、製品提供を拡大するのに役立ち、市場を押し上げる要因となります。

したがって、上記の要因により、研究対象の市場は研究期間中に大きな成長が期待されます。しかし、治療薬の高コストは、予測期間中の市場成長を妨げる要因となると予想されます。

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### グローバル尿素サイクル障害市場のトレンドとインサイト

#### オルニチントランスカルバミラーゼセグメントは予測期間中に最大の市場シェアを占めると予想される

オルニチントランスカルバミラーゼ欠損は、非常に一般的な尿素サイクル障害です。これは、アンモニアの分解と排泄を妨げるX連鎖遺伝病です。これにより、アンモニアが蓄積し、中枢神経系に影響を与える毒性レベルに達します。

製品の承認、研究開発の増加、主要市場プレーヤーによる戦略的イニシアチブが、市場の大幅な成長に寄与することが期待されています。例えば、2021年7月に、アークチュラス・セラピューティクス・ホールディングス社は、オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症に対する新しいmRNAベースの治療候補ARCT-810の第II相臨床試験を開始するために、英国健康研究機関から承認を受けました。また、2020年4月には、同社のフラッグシップ資産ARCT-810に対する2つの臨床試験が受け入れられました。OTC欠損症患者を対象とした第Ib相試験のための新薬申請（IND）が米国食品医薬品局（FDA）によって進行を許可され、健康なボランティアを対象とした第I相試験のための臨床試験申請（CTA）がニュージーランド医薬品および医療機器安全局（Medsafe）によって承認されました。このように、製品の承認と研究開発活動の増加により、研究対象のセグメントは市場の成長を促進する効果的な治療薬を導入することが期待されています。

2022年1月に発表された「Effect of Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency on Pregnancy and Puerperium」という研究では、妊娠、出産、産後期間がこの遺伝性代謝障害を持つ女性にとって困難であり、特に出産後の最初の週にハイパーアンモニア血症のリスクがあることが強調されました。したがって、タンパク質摂取の段階的な増加と他の治療薬の需要は、市場の大きな可能性を示しています。

2022年3月に発表された「Corticosteroid suppresses urea-cycle-related gene expressions in ornithine transcarbamylase deficiency」という研究によると、OTC欠損症のUCD患者における腎代替療法の早期介入は、脳損傷や致命的な結果を避けるために需要を高め、市場を押し上げる要因となります。

したがって、上記の要因により、研究対象のセグメントは市場の大幅な成長に寄与することが期待されます。

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### 市場を形成する重要なトレンドを理解する

#### 北米は市場で重要なシェアを保持することが期待され、予測期間中も同様であると予想される

北米の尿素サイクル障害市場の成長を促進する主な要因は、この地域における尿素サイクル障害の有病率の上昇とパイプライン製品の増加です。さらに、製品の発売や合併・買収、パートナーシップなどの戦略的イニシアチブも市場の成長を促進すると期待されています。

北米の中でも、アメリカ合衆国は予測期間中に研究対象の市場で重要なシェアを占めると予想されています。例えば、2021年1月に発表された「Management of Late Onset Urea Cycle Disorders-A Remaining Challenge for the Intensivist?」という研究によると、アメリカにおける年間発生率は1:35,000出生であり、これは年間113件の新症例を示しています。したがって、アメリカの医療システムにおけるUCDの負担は大きく、その診断および治療薬の需要が高まり、市場を押し上げる要因となります。

さらに、製品開発と関連する技術革新は、既存の課題を克服し、より多くの利点を提供し、市場の成長を促進します。例えば、2021年10月に、アセール・セラピューティクス社とそのコラボレーションパートナーであるRELIEF THERAPEUTICS Holding SAは、尿素サイクル障害（UCD）患者の治療のためのACER-001（ナトリウムフェニルブチレート）の新薬申請（NDA）が米国食品医薬品局（FDA）によって受理されたことを発表しました。

また、研究開発活動の増加は、既存の治療法の有効性を評価し、薬剤のパイプラインを促進するのに役立ち、市場を押し上げる要因となります。例えば、2021年3月に、カーニグルミ酸（Carbaglu）の市販後監視を行い、長期的な臨床安全情報を取得するための研究が開始されました。カーニグルミ酸は、N-アセチルグルタミン酸合成酵素（NAGS）欠損による急性ハイパーアンモニア血症の治療のために米国食品医薬品局（FDA）によって承認されています。このように、これらの研究からのポジティブな結果は、治療薬の採用を促進し、市場の成長を押し上げる要因となります。

したがって、上記の要因により、研究対象の市場は北米での有利な成長を促進することが期待されます。

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### 競争環境

市場は分散しており、中程度の競争が存在します。主要市場プレーヤーによる合併や買収などの戦略は、研究対象の市場の成長を促進します。市場の主要プレーヤーには、バウシュ・ヘルス・カンパニーズ社、レコルダティ・レア・ディジーズ社、ユーロセプト・ファーマシューティカルズ・ホールディング（ルカーネ・ファーマSA）、アセール・セラピューティクス社、ウルトラゲニックス・ファーマシューティカル社などがあります。

#### グローバル尿素サイクル障害業界のリーダー
– バウシュ・ヘルス・カンパニーズ社
– レコルダティ・レア・ディジーズ社
– ユーロセプト・ファーマシューティカルズ・ホールディング（ルカーネ・ファーマSA）
– アセール・セラピューティクス社
– ウルトラゲニックス・ファーマシューティカル社

*免責事項：主要プレーヤーは特定の順序で並べられていません。*

画像 © Mordor Intelligence. 再利用にはCC BY 4.0の下での帰属が必要です。

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### 最近の業界の進展

2022年2月、リリーフ・セラピューティクス・ホールディングSAとそのコラボレーションパートナーであるアセール・セラピューティクスは、尿素サイクル障害（UCD）およびメープルシロップ尿病（MSUD）の潜在的な治療法として、経口投与用のACER-001（ナトリウムフェニルブチレート）の多粒子製剤に関連する特定の請求に関して、米国特許商標庁（USPTO）から新しい特許を取得しました。

2022年1月、アセール・セラピューティクス社とリリーフ・セラピューティクス・ホールディングSAは、2022年4月10日から13日にフロリダ州オーランドで開催される遺伝性代謝障害学会（SIMD）年次会議および2022年5月4日から7日にネバダ州ラスベガスで開催される国際遺伝代謝栄養士会議（GMDI）でのACER-001に関する4つの要旨がポスター発表として受理されたことを発表しました。